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发明公开
GSDIa型糖原累积症小鼠模型及其构建方法审中-实审

公开(公告)号：CN111972355A

公开(公告)日：2020-11-24

申请号：CN202010900700.1

申请日：2020-08-31

申请人： 中国医学科学院北京协和医院 , 北京科信必成医药科技发展有限公司

发明人： 王薇 , 邱正庆 , 刘铭 , 宋红梅 , 张长青 , 孙天舒

IPC分类号： A01K67/027 , C12N15/85 , C12N15/64

摘要： 本发明涉及生物技术领域，特别是涉及一种GSDIa型糖原累积症小鼠模型及其构建方法。所述GSDIa型糖原累积症小鼠模型基于CRISPR/Cas9系统肝脏特异性纯合敲除G6PC基因，敲除位点为肝脏特异性敲除G6PC基因2号外显子。本发明所构建的GSDIa型糖原累积症小鼠模型，可存活周期超过70周，能够完美体现肝脏糖原累积症的表型，在用于糖原累积症的病情观察和后续药物研发时，相比现有技术中已有的小鼠模型更加稳定。同时本发明提供的GSDIa型糖原累积症小鼠模型的构建方法，相比现有技术中的方法，制备周期更短，成功率高，具有更高的实验用价值。