公开(公告)号：CN116656704B

公开(公告)日：2024-11-05

申请号：CN202310647425.0

申请日：2023-06-01

申请人： 华东理工大学

发明人： 吴侠 ,  吴军 ,  李占鳌

IPC分类号： C12N15/56 ,  C12N15/864 ,  C07K14/015 ,  A61K38/47 ,  A61K48/00 ,  A61P3/00

摘要： 本发明涉及优化的编码α‑半乳糖苷酶A蛋白的多核苷酸、包含编码α‑半乳糖苷酶A蛋白的多核苷酸的转基因表达盒、重组AAV载体以及用于预防或治疗法布里病的药物。本发明的转基因表达盒、重组AAV载体和药物可以高效表达GLA蛋白，优选同时具有器官/组织(特别是肝脏)特异性，在法布里患者的受损器官中疗效更强，更有效地缓解疾病表型，由此实现对法布里病的良好治疗效果。

公开(公告)号：CN116656704A

公开(公告)日：2023-08-29

申请号：CN202310647425.0

申请日：2023-06-01

申请人： 华东理工大学

发明人： 吴侠 ,  吴军 ,  李占鳌

IPC分类号： C12N15/56 ,  C12N15/864 ,  C07K14/015 ,  A61K38/47 ,  A61K48/00 ,  A61P3/00

摘要： 本发明涉及优化的编码α‑半乳糖苷酶A蛋白的多核苷酸、包含编码α‑半乳糖苷酶A蛋白的多核苷酸的转基因表达盒、重组AAV载体以及用于预防或治疗法布里病的药物。本发明的转基因表达盒、重组AAV载体和药物可以高效表达GLA蛋白，优选同时具有器官/组织(特别是肝脏)特异性，在法布里患者的受损器官中疗效更强，更有效地缓解疾病表型，由此实现对法布里病的良好治疗效果。