用于治疗法布里病的转基因表达盒

    公开(公告)号:CN116656704B

    公开(公告)日:2024-11-05

    申请号:CN202310647425.0

    申请日:2023-06-01

    发明人: 吴侠 吴军 李占鳌

    摘要: 本发明涉及优化的编码α‑半乳糖苷酶A蛋白的多核苷酸、包含编码α‑半乳糖苷酶A蛋白的多核苷酸的转基因表达盒、重组AAV载体以及用于预防或治疗法布里病的药物。本发明的转基因表达盒、重组AAV载体和药物可以高效表达GLA蛋白,优选同时具有器官/组织(特别是肝脏)特异性,在法布里患者的受损器官中疗效更强,更有效地缓解疾病表型,由此实现对法布里病的良好治疗效果。

    用于诱导对基因递送靶媒剂的免疫耐受性的方法和试剂盒

    公开(公告)号:CN117642173A

    公开(公告)日:2024-03-01

    申请号:CN202180093128.5

    申请日:2021-12-06

    发明人: 吴侠 仲晨 肖啸

    IPC分类号: A61K38/00

    摘要: 提供了用于通过以下在受试者中诱导对免疫原性靶媒剂的免疫耐受性的方法和试剂盒:向所述受试者施用免疫原性诱导剂媒剂。进一步提供了一种在受试者中表达靶基因的方法,其中所述受试者对所述免疫原性靶媒剂已经具有免疫耐受性。还提供了治疗疾病的方法。

    用于治疗法布里病的转基因表达盒

    公开(公告)号:CN116656704A

    公开(公告)日:2023-08-29

    申请号:CN202310647425.0

    申请日:2023-06-01

    发明人: 吴侠 吴军 李占鳌

    摘要: 本发明涉及优化的编码α‑半乳糖苷酶A蛋白的多核苷酸、包含编码α‑半乳糖苷酶A蛋白的多核苷酸的转基因表达盒、重组AAV载体以及用于预防或治疗法布里病的药物。本发明的转基因表达盒、重组AAV载体和药物可以高效表达GLA蛋白,优选同时具有器官/组织(特别是肝脏)特异性,在法布里患者的受损器官中疗效更强,更有效地缓解疾病表型,由此实现对法布里病的良好治疗效果。