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公开(公告)号:CN114480454B
公开(公告)日:2024-03-29
申请号:CN202011161014.3
申请日:2020-10-27
申请人: 华东理工大学
摘要: 本发明公开了优化的人IDS序列(ohIDS序列)、包含该ohIDS序列的腺相关病毒载体以及包含该腺相关病毒载体的药物。本发明还涉及上述腺相关病毒载体在制备用于治疗粘多糖贮积症II型的药物中的应用以及上述腺相关病毒载体在制备用于改善中枢神经系统(CNS)损伤的药物中的应用。
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公开(公告)号:CN113774088A
公开(公告)日:2021-12-10
申请号:CN202111182221.1
申请日:2021-10-11
申请人: 华东理工大学
IPC分类号: C12N15/864 , C12N5/10 , A61K48/00 , A61K31/519 , A61K9/00 , A61K9/08 , A61K9/14 , A61P35/00 , A61P35/02 , A61P37/02 , A61P31/00 , A61P43/00
摘要: 本发明涉及基因递送组合物、包含该基因递送组合物的药物、西地那非在提高重组AAV载体介导的目的基因表达中的应用,以及西地那非在降低AAV载体的中和抗体中的应用。西地那非的应用可以提高AAV载体在基因治疗中的安全性和有效性。
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公开(公告)号:CN116656704B
公开(公告)日:2024-11-05
申请号:CN202310647425.0
申请日:2023-06-01
申请人: 华东理工大学
IPC分类号: C12N15/56 , C12N15/864 , C07K14/015 , A61K38/47 , A61K48/00 , A61P3/00
摘要: 本发明涉及优化的编码α‑半乳糖苷酶A蛋白的多核苷酸、包含编码α‑半乳糖苷酶A蛋白的多核苷酸的转基因表达盒、重组AAV载体以及用于预防或治疗法布里病的药物。本发明的转基因表达盒、重组AAV载体和药物可以高效表达GLA蛋白,优选同时具有器官/组织(特别是肝脏)特异性,在法布里患者的受损器官中疗效更强,更有效地缓解疾病表型,由此实现对法布里病的良好治疗效果。
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公开(公告)号:CN117003833A
公开(公告)日:2023-11-07
申请号:CN202210476844.8
申请日:2022-04-30
申请人: 华东理工大学
IPC分类号: C07K14/015 , C12N15/35 , C07K7/06 , C12N15/864 , A61K48/00 , A61P1/16
摘要: 本发明提供了肝脏特异性的腺相关病毒血清型及应用。具体地,本发明提供了一种基因工程化的插入了肝脏靶向性的寡肽片段的衣壳蛋白、相应的突变型衣壳体以及突变型AAV载体。本发明的突变型AAV载体具有显著提高的肝脏亲和性及肝靶向的基因递送效率、更低的免疫原性和更好的安全性潜力,有望被应用于包括肝脏相关疾病的预防、诊断和治疗。
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公开(公告)号:CN113774088B
公开(公告)日:2024-09-13
申请号:CN202111182221.1
申请日:2021-10-11
申请人: 华东理工大学
IPC分类号: C12N15/864 , C12N5/10 , A61K48/00 , A61K31/519 , A61K9/00 , A61K9/08 , A61K9/14 , A61P35/00 , A61P35/02 , A61P37/02 , A61P31/00 , A61P43/00
摘要: 本发明涉及基因递送组合物、包含该基因递送组合物的药物、西地那非在提高重组AAV载体介导的目的基因表达中的应用,以及西地那非在降低AAV载体的中和抗体中的应用。西地那非的应用可以提高AAV载体在基因治疗中的安全性和有效性。
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公开(公告)号:CN116656704A
公开(公告)日:2023-08-29
申请号:CN202310647425.0
申请日:2023-06-01
申请人: 华东理工大学
IPC分类号: C12N15/56 , C12N15/864 , C07K14/015 , A61K38/47 , A61K48/00 , A61P3/00
摘要: 本发明涉及优化的编码α‑半乳糖苷酶A蛋白的多核苷酸、包含编码α‑半乳糖苷酶A蛋白的多核苷酸的转基因表达盒、重组AAV载体以及用于预防或治疗法布里病的药物。本发明的转基因表达盒、重组AAV载体和药物可以高效表达GLA蛋白,优选同时具有器官/组织(特别是肝脏)特异性,在法布里患者的受损器官中疗效更强,更有效地缓解疾病表型,由此实现对法布里病的良好治疗效果。
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公开(公告)号:CN114480454A
公开(公告)日:2022-05-13
申请号:CN202011161014.3
申请日:2020-10-27
申请人: 华东理工大学
摘要: 本发明公开了优化的人IDS序列(ohIDS序列)、包含该ohIDS序列的腺相关病毒载体以及包含该腺相关病毒载体的药物。本发明还涉及上述腺相关病毒载体在制备用于治疗粘多糖贮积症II型的药物中的应用以及上述腺相关病毒载体在制备用于改善中枢神经系统(CNS)损伤的药物中的应用。
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