用于治疗肌肉萎缩症的方法和组合物

    公开(公告)号:CN115916208A

    公开(公告)日:2023-04-04

    申请号:CN202180051021.4

    申请日:2021-06-16

    IPC分类号: A61K31/513

    摘要: 本公开提供了在哺乳动物受试者中治疗肌肉萎缩症(MD)如杜氏肌肉萎缩症(DMD)或贝克氏肌肉萎缩症(BMD)的方法。所述方法对于在诊断患有MD和/或正在接受MD治疗的受试者中治疗、抑制、减少、改善肥厚型心肌病、扩张型心肌病、心力衰竭和/或心肌纤维化或延迟其发作中特别有用。所述方法包括向受试者施用有效量的肽如H‑D‑Arg‑2,6‑Dmt‑Lys‑PHe‑NH2(又名elamipretide)或其药学上可接受的盐、水合物、溶剂化物和/或互变异构体,所述肽任选地与至少一种其他活性成分(即药物)如皮质类固醇、ACE抑制剂、ARB、β‑阻断剂或增加或纠正受试者中的抗肌萎缩蛋白表达的药物(例如Eteplirsen(Exondys)、Golodirsen(Vyondys 53TM)或Casimersen(Amondys45TM))联合。

    用于预防和/或治疗包括弗里德赖希共济失调的线粒体疾病的组合物和方法

    公开(公告)号:CN115996916A

    公开(公告)日:2023-04-21

    申请号:CN202180040296.8

    申请日:2021-04-02

    发明人: D·基夫 郑国柱

    IPC分类号: C07D319/18

    摘要: 本发明提供了用于预防或治疗哺乳动物对象中的线粒体疾病(例如弗里德赖希共济失调)、减少与线粒体疾病(例如弗里德赖希共济失调)相关的风险因子、体征和/或症状、和/或降低线粒体疾病(例如弗里德赖希共济失调)的可能性或严重程度的治疗性化合物、组合物(例如治疗剂或药剂)和方法。本发明还提供了用于产生所述治疗性组合物的新中间体。在一些情况下,中间体本身可以是治疗剂或治疗剂的前药(例如治疗性化合物的还原形式)。