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公开(公告)号：CN117106825A
公开(公告)日：2023-11-24
申请号：CN202311094965.7
申请日：2023-08-28
申请人： 康霖生物科技(杭州)有限公司
IPC分类号： C12N15/864 , C12N9/02 , C12N9/78 , C12N9/88 , C12N15/53 , C12N15/55 , C12N15/60 , C07K14/015 , A61K48/00 , A61P25/16
摘要： 本发明提供了用于治疗帕金森病的基因治疗载体及其用途。具体地，本发明提供了用于治疗帕金森病的腺相关病毒(AAV)载体，其可以同时表达功能性酪氨酸羟化酶(TH)、GTP‑环化水解酶1(GCH1)以及芳香族氨基酸多巴脱羧酶(AADC)以促进多巴胺合成。本发明还提供了包含前述AAV载体的AAV病毒颗粒、包含前述AAV载体或AAV病毒颗粒的组合物、以及前述AAV载体、AAV病毒颗粒和组合物在制备用于预防或治疗帕金森病的药物中的用途。
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公开(公告)号：CN113549654A
公开(公告)日：2021-10-26
申请号：CN202010333492.1
申请日：2020-04-24
申请人： 康霖生物科技(杭州)有限公司
摘要： 本发明涉及医药技术领域，特别是涉及一种核酸构建体，所述核酸构建体包括β珠蛋白基因，所述β珠蛋白基因包括外显子、内含子和顺式作用元件，所述顺式作用元件包括WPRE、SV40多腺苷酸化信号或SV40 ori中的一种或几种以及截短的位点控制区。本发明的核酸构建体病毒包装效率显著增强，慢病毒载体的整合能力更强，重组慢病毒基因治疗载体生产效率高、生产成本低，应用范围广，可用于生产制备各种形式的遗传性贫血症基因治疗慢病毒载体。
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公开(公告)号：CN117343963A
公开(公告)日：2024-01-05
申请号：CN202311278690.2
申请日：2023-09-28
申请人： 康霖生物科技(杭州)有限公司
IPC分类号： C12N15/867 , C12N15/864 , C12N15/13 , C12N15/12 , C12N15/62 , A61K48/00 , A61K38/17 , A61K39/395 , A61P27/02
摘要： 本文提供了编码抗VEGF的融合蛋白的核酸构建体例如表达载体、以及由所述构建体制成的重组病毒例如重组慢病毒和重组腺相关病毒。本文还提供了上述融合蛋白、核酸构建体和重组病毒在治疗年龄相关性黄斑变性(AMD)例如湿性AMD中的用途。
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公开(公告)号：CN111808863B
公开(公告)日：2021-05-28
申请号：CN202010581446.3
申请日：2020-06-23
申请人： 康霖生物科技(杭州)有限公司
IPC分类号： C12N15/12 , C07K14/755 , C12N15/867 , C12N7/01 , C12N5/10 , A61K38/37 , A61P7/04 , C12R1/93 , C12R1/91
摘要： 本发明涉及生物医药领域，尤其涉及一种密码子优化的凝血因子VIII基因及其构建体。本发明提供一种密码子优化的凝血因子VIII基因，所述凝血因子VIII基因序列中GC含量至少为54％，CpG岛含量至少为122个，所述密码子优化的凝血因子VIII基因中B结构域的基因序列为截短的序列。本发明还提供一种核酸构建体，所述核酸构建体包括所述密码子优化的凝血因子VIII基因。本发明的密码子优化的凝血因子VIII基因及其构建体具有以下有益效果：显著提高凝血因子VIII的表达量；显著提高凝血因子VIII的活性水平；使用剂量小，免疫反应及免疫原性降低，风险相对可控。
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公开(公告)号：CN118460618A
公开(公告)日：2024-08-09
申请号：CN202410454378.2
申请日：2023-04-13
申请人： 康霖生物科技(杭州)有限公司
IPC分类号： C12N15/864 , C12N15/57 , A61K48/00 , A61K38/48 , A61P7/04
摘要： 本发明涉及基因治疗技术领域，特别是涉及用于遗传性凝血因子缺乏病治疗的核酸构建体。所述构建体包括编码凝血因子IX的多核苷酸，所述多核苷酸编码的氨基酸序列如SEQ ID NO:24所示或与SEQ ID NO:24具有98％以上的相似性。利用包括靶向肌肉的AAV载体血清型的核酸构建体和前述核酸构建体制备的腺相关病毒在肌肉注射的递送方式下，具有肌肉偏向性，并表达治疗有效剂量的凝血因子。
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公开(公告)号：CN113549654B
公开(公告)日：2023-11-07
申请号：CN202010333492.1
申请日：2020-04-24
申请人： 康霖生物科技(杭州)有限公司
摘要： 本发明涉及医药技术领域，特别是涉及一种核酸构建体，所述核酸构建体包括β珠蛋白基因，所述β珠蛋白基因包括外显子、内含子和顺式作用元件，所述顺式作用元件包括WPRE、SV40多腺苷酸化信号或SV40 ori中的一种或几种以及截短的位点控制区。本发明的核酸构建体病毒包装效率显著增强，慢病毒载体的整合能力更强，重组慢病毒基因治疗载体生产效率高、生产成本低，应用范围广，可用于生产制备各种形式的遗传性贫血症基因治疗慢病毒载体。
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公开(公告)号：CN113388642A
公开(公告)日：2021-09-14
申请号：CN202010174737.0
申请日：2020-03-13
申请人： 康霖生物科技(杭州)有限公司
IPC分类号： C12N15/867 , C12N15/60 , C12N15/55 , C12N15/53 , A61K48/00 , A61K38/51 , A61K38/50 , A61K38/44 , A61P25/16 , A61P25/00
摘要： 本发明涉及医药技术领域，特别是涉及一种核酸构建体，本发明的核酸构建体包括启动子，启动子选自组成型启动子或特异型启动子；所述核酸构建体还包括编码2A肽或类2A肽的多核苷酸；所述核酸构建体还包括编码酪氨酸羟化酶、GTP‑环化水解酶I、芳香族氨基酸多巴脱羧酶的多核苷酸中的两种或两种以上多核苷酸。本发明的核酸构建体在单位多巴胺表达量较高的情况下，细胞毒性显著降低，其中采用CSP或PGK弱启动子的构建体表现出非常弱或几乎完全没有的细胞毒性，为神经退行性疾病的预防、治疗提供新的策略。
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公开(公告)号：CN117106825B
公开(公告)日：2024-11-01
申请号：CN202311094965.7
申请日：2023-08-28
申请人： 康霖生物科技(杭州)有限公司
IPC分类号： C12N15/864 , C12N9/02 , C12N9/78 , C12N9/88 , C12N15/53 , C12N15/55 , C12N15/60 , C07K14/015 , A61K48/00 , A61P25/16
摘要： 本发明提供了用于治疗帕金森病的基因治疗载体及其用途。具体地，本发明提供了用于治疗帕金森病的腺相关病毒(AAV)载体，其可以同时表达功能性酪氨酸羟化酶(TH)、GTP‑环化水解酶1(GCH1)以及芳香族氨基酸多巴脱羧酶(AADC)以促进多巴胺合成。本发明还提供了包含前述AAV载体的AAV病毒颗粒、包含前述AAV载体或AAV病毒颗粒的组合物、以及前述AAV载体、AAV病毒颗粒和组合物在制备用于预防或治疗帕金森病的药物中的用途。
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公开(公告)号：CN116555351B
公开(公告)日：2024-10-18
申请号：CN202310515056.X
申请日：2020-03-13
申请人： 康霖生物科技(杭州)有限公司
IPC分类号： C12N15/867 , C12N15/60 , C12N15/55 , C12N15/53 , A61K48/00 , A61K38/51 , A61K38/50 , A61K38/44 , A61P25/16 , A61P25/00
摘要： 本发明涉及医药技术领域，特别是涉及一种核酸构建体，本发明的核酸构建体包括启动子，启动子选自组成型启动子或特异型启动子；所述核酸构建体还包括编码2a肽或类2a肽的多核苷酸；所述核酸构建体还包括编码酪氨酸羟化酶、gtp‑环化水解酶i、芳香族氨基酸多巴脱羧酶的多核苷酸中的两种或两种以上多核苷酸。本发明的核酸构建体在单位多巴胺表达量较高的情况下，细胞毒性显著降低，其中采用csp或pgk弱启动子的构建体表现出非常弱或几乎完全没有的细胞毒性，为神经退行性疾病的预防、治疗提供新的策略。
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公开(公告)号：CN118360338A
公开(公告)日：2024-07-19
申请号：CN202410467231.7
申请日：2020-03-13
申请人： 康霖生物科技(杭州)有限公司
IPC分类号： C12N15/867 , C12N15/55 , C12N15/60 , C12N15/53 , C12P13/00
摘要： 本发明涉及医药技术领域，特别是涉及一种核酸构建体，本发明的核酸构建体包括启动子，启动子选自组成型启动子或特异型启动子；所述核酸构建体还包括编码2a肽或类2a肽的多核苷酸；所述核酸构建体还包括编码酪氨酸羟化酶、gtp‑环化水解酶i、芳香族氨基酸多巴脱羧酶的多核苷酸中的两种或两种以上多核苷酸。本发明的核酸构建体在单位多巴胺表达量较高的情况下，细胞毒性显著降低，其中采用csp或pgk弱启动子的构建体表现出非常弱或几乎完全没有的细胞毒性，为神经退行性疾病的预防、治疗提供新的策略。
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