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公开(公告)号：CN105907756A
公开(公告)日：2016-08-31
申请号：CN201610032723.9
申请日：2009-12-18
申请人： 戴瑟纳制药公司
发明人： 鲍勃·布朗
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/713 , A61K48/00
CPC分类号： C12N15/1135 , A61K31/713 , C12N15/111 , C12N15/113 , C12N2310/14 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/342 , C12N2310/344 , C12N2310/533 , C12N2320/52 , C12N2310/3531 , C12N2310/3521 , C12N15/1131 , C12N2310/122 , C12N2310/141
摘要： 本发明提供一种用于抑制细胞中目的基因的表达的组合物和方法，包括用分离的双链核酸(dsNAs)接触细胞，从而有效降低细胞中目的基因的表达。本发明所述的dsNAs被设计为具有脱氧核糖核苷酸的结构(在大多数的实施例中，这种设计包括至少一个脱氧核糖核苷酸—脱氧核糖核苷酸的碱基对)，设计的脱氧核糖核苷酸可以指导Dicer酶在双链核酸(dsNAs)的分子内部剪切。本发明所述的dsNAs分子的脱氧核糖核苷酸位于dsNAs的区域内部，并能通过Dicer酶剪切从而分离产生一种有活性的、不再含有脱氧核糖核苷酸结构(例如脱氧核糖核苷酸—脱氧核糖核苷酸的碱基对)siRNA。这种DNA延长的Dicer酶底物siRNAs(DsiRNAs)已被证实具有更多的RNA抑制剂活性，相比于双链RNA延长的DsiRNAs而言。DsiRNAs也被发现能引导碱基链错配。
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公开(公告)号：CN102325534A
公开(公告)日：2012-01-18
申请号：CN200980157015.6
申请日：2009-12-18
申请人： 戴瑟纳制药公司
发明人： 鲍勃·布朗
CPC分类号： C12N15/1135 , A61K31/713 , C12N15/111 , C12N15/113 , C12N2310/14 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/342 , C12N2310/344 , C12N2310/533 , C12N2320/52 , C12N2310/3531 , C12N2310/3521
摘要： 本发明提供一种用于抑制细胞中目的基因的表达的组合物和方法，包括用分离的双链核酸(dsNAs)接触细胞，从而有效降低细胞中目的基因的表达。本发明所述的dsNAs被设计为具有脱氧核糖核苷酸的结构(在大多数的实施例中，这种设计包括至少一个脱氧核糖核苷酸-脱氧核糖核苷酸的碱基对)，设计的脱氧核糖核苷酸可以指导Dicer酶在双链核酸(dsNAs)的分子内部剪切。本发明所述的dsNAs分子的脱氧核糖核苷酸位于dsNAs的区域内部，并能通过Dicer酶剪切从而分离产生一种有活性的、不再含有脱氧核糖核苷酸结构(例如脱氧核糖核苷酸-脱氧核糖核苷酸的碱基对)siRNA。这种DNA延长的Dicer酶底物siRNAs(DsiRNAs)已被证实具有更多的RNA抑制剂活性，相比于双链RNA延长的DsiRNAs而言。DsiRNAs也被发现能引导碱基链错配。
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公开(公告)号：CN102325534B
公开(公告)日：2016-02-17
申请号：CN200980157015.6
申请日：2009-12-18
申请人： 戴瑟纳制药公司
发明人： 鲍勃·布朗
IPC分类号： C12N15/113 , C12N15/10 , A61K48/00
CPC分类号： C12N15/1135 , A61K31/713 , C12N15/111 , C12N15/113 , C12N2310/14 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/342 , C12N2310/344 , C12N2310/533 , C12N2320/52 , C12N2310/3531 , C12N2310/3521
摘要： 本发明提供一种用于抑制细胞中目的基因的表达的组合物和方法，包括用分离的双链核酸(dsNAs)接触细胞，从而有效降低细胞中目的基因的表达。本发明所述的dsNAs被设计为具有脱氧核糖核苷酸的结构(在大多数的实施例中，这种设计包括至少一个脱氧核糖核苷酸-脱氧核糖核苷酸的碱基对)，设计的脱氧核糖核苷酸可以指导Dicer酶在双链核酸(dsNAs)的分子内部剪切。本发明所述的dsNAs分子的脱氧核糖核苷酸位于dsNAs的区域内部，并能通过Dicer酶剪切从而分离产生一种有活性的、不再含有脱氧核糖核苷酸结构(例如脱氧核糖核苷酸-脱氧核糖核苷酸的碱基对)siRNA。这种DNA延长的Dicer酶底物siRNAs(DsiRNAs)已被证实具有更多的RNA抑制剂活性，相比于双链RNA延长的DsiRNAs而言。DsiRNAs也被发现能引导碱基链错配。
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