公开(公告)号：CN117187215A

公开(公告)日：2023-12-08

申请号：CN202311201914.X

申请日：2023-09-18

申请人： 浙江大学医学院附属第四医院

发明人： 李阳 ,  孙强

IPC分类号： C12N9/22 ,  C07K19/00 ,  C12N15/55 ,  C12N15/62 ,  C12N15/85 ,  C12N15/63

摘要： 本发明属于基因编辑和基因治疗技术领域，具体涉及一种受化学小分子诱导重新组装的CRISPR/CasRx系统及其应用。本发明的CRISPR/CasRx系统包括的NLS‑CasRx(N)‑XTEN‑FRB‑NLS‑FLAG融合蛋白和NLS‑FKBP‑XTEN‑CasRx(C)‑NLS‑HA融合蛋白，二者能够在化学小分子物质的诱导下聚合成完整的CasRx蛋白。本发明建立了一种可诱导调控特性的split‑CasRx系统，它能够在雷帕霉素诱导下对人类细胞内特定mRNA进行敲低，实现了高效并可控地敲降特定mRNA表达水平的目标，并显著降低了传统CRISPR/CasRx系统的脱靶率。

公开(公告)号：CN117210470A

公开(公告)日：2023-12-12

申请号：CN202311131739.1

申请日：2023-09-04

申请人： 浙江大学医学院附属第四医院

发明人： 孙强 ,  董东 ,  李阳

IPC分类号： C12N15/15 ,  C12N15/113 ,  C12Q1/6886 ,  A61K45/00 ,  A61P35/00 ,  A61P1/00 ,  A61P35/04

摘要： 本发明公开了一种TIMP1基因剪接异常TIMP1‑S及其应用，本发明涉及的mRNA为TIMP1‑S或TIMP1‑L，其中所述TIMP1‑S具有如SEQ ID NO.5所示的碱基序列，所述TIMP1‑L具有如SEQ ID NO.6所示的核苷酸碱基序列。本发明所提供的mRNA TIMP1‑S/L，在制备治疗或预防癌症的药物方面，以及在作为生物标志物的检测方面，具有潜在的应用价值。