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发明公开
靶向ATXN3的反义寡核苷酸审中-实审

公开(公告)号：CN113950529A

公开(公告)日：2022-01-18

申请号：CN202080041651.9

申请日：2020-06-04

申请人： 豪夫迈·罗氏有限公司

发明人： 杰特·达姆赫德高 , 埃里克·达芬德 , 彼得·哈哲多恩 , 海迪·赖伊·胡德布施 , 玛丽安·拉文莫勒 , 吕克·彼泽森 , 克里斯托弗·桑德加 , 亚历山大·赫伯特·斯蒂芬

IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/712 , A61K31/7125 , A61P25/28 , A61K31/7115

摘要： 本发明涉及与ATXN3前体mRNA序列互补的反义LNA寡核苷酸(寡聚物)，所述反义LNA寡核苷酸能够抑制ATXN3蛋白的表达。抑制ATXN3表达有利于脊髓小脑共济失调的治疗。