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公开(公告)号:CN113785060A
公开(公告)日:2021-12-10
申请号:CN202080033437.9
申请日:2020-04-01
申请人: 豪夫迈·罗氏有限公司
IPC分类号: C12N15/113 , A61K31/7115 , A61K31/712 , A61K31/7125 , A61P25/00
摘要: 本发明涉及能够调节靶细胞中ATXN2表达的反义寡核苷酸。所述寡核苷酸与ATXN2mRNA杂交。本发明进一步涉及所述寡核苷酸的缀合物和药物组合物,以及使用所述寡核苷酸治疗神经退行性疾病诸如脊髓小脑共济失调2型(SCA2)、肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)、阿尔茨海默氏病额颞叶痴呆(FTD)、帕金森综合征和具有TDP‑43蛋白病的病症的方法。
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公开(公告)号:CN112912500A
公开(公告)日:2021-06-04
申请号:CN201980045099.8
申请日:2019-06-03
申请人: 豪夫迈·罗氏有限公司
发明人: 海迪·赖伊·胡德布施 , 吕克·彼泽森 , 索伦·韦斯特加德·拉斯穆森 , 彼得·哈哲多恩 , 梅特·拉迪福吉德
IPC分类号: C12N15/113 , A61K31/7088
摘要: 本发明涉及能够调节靶细胞中ATXN2表达的反义寡核苷酸。所述寡核苷酸与ATXN2 mRNA杂交。本发明还涉及所述寡核苷酸的缀合物和药物组合物,以及使用所述寡核苷酸治疗神经退行性疾病诸如脊髓小脑共济失调2型(SCA2)、肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、阿尔茨海默氏额颞叶痴呆(FTD)、帕金森综合征和具有TDP‑43蛋白病的病症的方法。
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公开(公告)号:CN111512160B
公开(公告)日:2024-04-09
申请号:CN201880082677.0
申请日:2018-12-19
申请人: 豪夫迈·罗氏有限公司
发明人: 鲁文·阿尔瓦雷斯·桑切斯 , 罗伯托·依阿哥尼 , 彼得·雅各布 , 让-吕克·玛丽 , 海迪·赖伊·胡德布施 , 托马斯·彼得·约翰·邓克利 , 科琳娜·斯图基 , 乌尔里希·卢曼 , 卡罗琳·威尔伯格
IPC分类号: G01N33/573 , C12N15/113
摘要: 本发明涉及HTRA1 mRNA拮抗剂在治疗眼病症如黄斑变性中的用途,以及在房水和玻璃体液中HTRA1水平作为诊断性生物标记用于用HTRA1 mRNA拮抗剂治疗受试者的合适性的用途。
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公开(公告)号:CN113950529A
公开(公告)日:2022-01-18
申请号:CN202080041651.9
申请日:2020-06-04
申请人: 豪夫迈·罗氏有限公司
发明人: 杰特·达姆赫德高 , 埃里克·达芬德 , 彼得·哈哲多恩 , 海迪·赖伊·胡德布施 , 玛丽安·拉文莫勒 , 吕克·彼泽森 , 克里斯托弗·桑德加 , 亚历山大·赫伯特·斯蒂芬
IPC分类号: C12N15/113 , A61K31/712 , A61K31/7125 , A61P25/28 , A61K31/7115
摘要: 本发明涉及与ATXN3前体mRNA序列互补的反义LNA寡核苷酸(寡聚物),所述反义LNA寡核苷酸能够抑制ATXN3蛋白的表达。抑制ATXN3表达有利于脊髓小脑共济失调的治疗。
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公开(公告)号:CN110691849A
公开(公告)日:2020-01-14
申请号:CN201880036053.5
申请日:2018-05-30
申请人: 豪夫迈·罗氏有限公司
发明人: 鲁文·阿尔瓦雷斯·桑切斯 , 罗伯托·依阿哥尼 , 彼得·哈哲多恩 , 苏珊娜·凯姆乐 , 索仁·奥托森 , 辛德瑞·特劳斯塔森 , 海迪·赖伊·胡德布施 , 吕克·彼泽森 , 马尔科·贝雷拉 , 安德雷斯·迪克曼
IPC分类号: C12N15/113 , A61K31/712 , A61K31/7125 , A61P27/02
摘要: 本发明涉及与HTRA1互补的反义寡核苷酸(寡聚体),其导致HTRA1表达的调节。HTRA1表达的调节对于一系列医学病症诸如黄斑变性如年龄相关的黄斑变性有益。
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公开(公告)号:CN112969709A
公开(公告)日:2021-06-15
申请号:CN201980071729.9
申请日:2019-10-30
申请人: 豪夫迈·罗氏有限公司
发明人: 韦罗妮卡·科斯塔 , 海迪·赖伊·胡德布施 , 拉维·姚高希亚 , 迪拉吉·马尔霍特拉 , 吕克·彼泽森
IPC分类号: C07K14/47 , C12N15/113 , A61P21/00 , A61P25/28
摘要: 本发明涉及与编码哺乳动物T细胞限制性细胞内抗原‑1(TIA1)的核酸互补的反义寡核苷酸(寡聚物),特别是靶向TIA1前体mRNA序列的反义寡核苷酸,其能够抑制TIA1的表达。TIA1表达的抑制有益于一系列医学疾患,所述医学疾患包括神经退行性疾病,诸如肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)或额颞叶痴呆。
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公开(公告)号:CN111512160A
公开(公告)日:2020-08-07
申请号:CN201880082677.0
申请日:2018-12-19
申请人: 豪夫迈·罗氏有限公司
发明人: 鲁文·阿尔瓦雷斯·桑切斯 , 罗伯托·依阿哥尼 , 彼得·雅各布 , 让-吕克·玛丽 , 海迪·赖伊·胡德布施 , 托马斯·彼得·约翰·邓克利 , 科琳娜·斯图基 , 乌尔里希·卢曼 , 卡罗琳·威尔伯格
IPC分类号: G01N33/573 , C12N15/113
摘要: 本发明涉及HTRA1 mRNA拮抗剂在治疗眼病症如黄斑变性中的用途,以及在房水和玻璃体液中HTRA1水平作为诊断性生物标记用于用HTRA1 mRNA拮抗剂治疗受试者的合适性的用途。
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