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发明公开
用于调节亨廷顿蛋白的化合物和方法审中-公开

公开(公告)号：CN116940683A

公开(公告)日：2023-10-24

申请号：CN202280012172.3

申请日：2022-01-28

申请人： IONIS制药公司

发明人： B·菲茨西蒙斯 , S·M·弗赖尔 , H·柯达赛维茨

IPC分类号： C12N15/113 , C07H21/02 , A61P25/14 , A61K31/7088 , A61P25/28 , A61P21/00 , A61P25/00

摘要： 提供了用于降低细胞或受试者中的HTT RNA的量或活性并且在某些情况下降低细胞或受试者中的HTT蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于预防、治疗或改善重复序列扩增疾病的至少一种症状或标志。此类重复序列扩增疾病包括肌强直性营养不良、肌萎缩侧索硬化症、额颞叶痴呆、亨廷顿病、聚谷氨酰胺病症、脆性X染色体综合征和脊髓小脑性共济失调。此类症状或标志包括脑萎缩、肌肉萎缩、神经变性、不受控运动、癫痫发作、震颤、焦虑和抑郁。