公开(公告)号：EP2797592A4

公开(公告)日：2016-01-13

申请号：EP12862080

申请日：2012-12-28

申请人： PTC THERAPEUTICS INC ,  HOFFMANN LA ROCHE

发明人： WOLL MATTHEW G ,  CHEN GUANGMING ,  CHOI SOONGYU ,  DAKKA AMAL ,  HUANG SONG ,  KARP GARY MITCHELL ,  LEE CHANG-SUN ,  LI CHUNSHI ,  NARASIMHAN JANA ,  NARYSHKIN NIKOLAI ,  PAUSHKIN SERGEY ,  QI HONGYAN ,  TURPOFF ANTHONY A ,  WEETALL MARLA L ,  WELCH ELLEN ,  YANG TIANLE ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN ,  ZHAO XIN ,  PINARD EMMANUEL ,  RATNI HASANE

IPC分类号： A61K31/353 ,  A61P25/00 ,  C07D231/12 ,  C07D311/16 ,  C07D311/18 ,  C07D405/04 ,  C07D405/12 ,  C07D405/14 ,  C07D413/04 ,  C07D413/14 ,  C07D417/04 ,  C07D417/14 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D513/04 ,  C07D519/00

CPC分类号： C07D487/04 ,  C07D231/12 ,  C07D311/16 ,  C07D311/18 ,  C07D405/04 ,  C07D405/12 ,  C07D405/14 ,  C07D413/04 ,  C07D413/14 ,  C07D417/04 ,  C07D417/14 ,  C07D471/04 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D513/04 ,  C07D519/00

摘要： Provided herein are compounds, compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy. In a specific embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN2 into mRNA that is transcribed from the SMN2 gene. In another specific embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN1 into mRNA that is transcribed from the SMN1 gene. In yet another embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN1 and SMN2 into mRNA that is transcribed from the SMN1 and SMN2 genes, respectively.

公开(公告)号：EP2819519A4

公开(公告)日：2015-09-02

申请号：EP13755032

申请日：2013-02-28

申请人： PTC THERAPEUTICS INC ,  HOFFMANN LA ROCHE

发明人： LEE CHANG-SUN ,  CHOI SOONGYU ,  KARP GARY MITCHELL ,  KOYAMA HIROO ,  RATNI HASANE

IPC分类号： A01N57/00

CPC分类号： C07D519/00 ,  C07D491/04 ,  C07D491/052

摘要： Provided herein are compounds, compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy.

公开(公告)号：EP2922828A4

公开(公告)日：2016-07-27

申请号：EP13857326

申请日：2013-11-21

申请人： PTC THERAPEUTICS INC

发明人： LEE CHANG-SUN ,  BAIAZITOV RAMIL ,  CAO LIANGXIAN ,  DAVIS THOMAS W ,  DU WU ,  LIU RONGGANG ,  MOON YOUNG-CHOON ,  PAGET STEVEN D ,  REN HONGYU ,  SYDORENKO NADIYA ,  WILDE RICHARD GERALD

IPC分类号： C07D403/04 ,  A61K31/506 ,  A61P35/00 ,  C07D405/14 ,  C07D471/04

CPC分类号： C07D403/12 ,  A61K31/506 ,  A61K45/06 ,  A61N5/10 ,  C07D403/04 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04

摘要： Amine substituted reverse pyrimidine compounds and forms thereof that inhibit the function and reduce the level of B-cell specific Moloney murine leukemia virus integration site 1 (Bmi-1) protein and methods for their use to inhibit Bmi-1 function and reduce the level of Bmi-1 to treat a cancer mediated by Bmi-1 are described herein.

公开(公告)号：EP3071553A4

公开(公告)日：2017-08-02

申请号：EP13897883

申请日：2013-11-21

申请人： PTC THERAPEUTICS INC

发明人： BAIAZITOV RAMIL ,  CHOI SOONGYU ,  DU WU ,  HWANG SEONGWOO ,  LEE CHANG-SUN ,  LIU RONGGANG ,  MOON YOUNG-CHOON ,  PAGET STEVEN D ,  REN HONGYU ,  SYDORENKO NADIYA ,  WILDE RICHARD GERALD

IPC分类号： C07D241/20 ,  A61K31/497 ,  A61K45/06 ,  C07D401/04 ,  C07D401/14 ,  C07D403/14 ,  C07D405/14 ,  C07D413/04 ,  C07D417/14 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04 ,  C07D513/04

CPC分类号： C07D403/04 ,  A61K31/497 ,  A61K31/4985 ,  A61K31/519 ,  A61K31/69 ,  A61K45/06 ,  C07D401/04 ,  C07D401/14 ,  C07D403/14 ,  C07D405/14 ,  C07D413/04 ,  C07D417/14 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04 ,  C07D513/04 ,  C07F5/04

公开(公告)号：EP3039015A4

公开(公告)日：2017-01-11

申请号：EP13892399

申请日：2013-11-21

申请人： PTC THERAPEUTICS INC

发明人： DU WU ,  BAIAZITOV RAMIL ,  LEE CHANG-SUN ,  MOON YOUNG-CHOON ,  PAGET STEVEN D ,  REN HONGYU ,  SYDORENKO NADIYA ,  WILDE RICHARD GERALD

IPC分类号： C07D401/04 ,  A61K31/506 ,  A61P35/00 ,  A61P35/02 ,  C07D403/04 ,  C07D471/04

CPC分类号： C07D471/04 ,  A61K31/506 ,  A61K45/06 ,  C07D401/04 ,  C07D403/04

摘要： Amine substituted pyrimidine compounds and forms thereof that inhibit the function and reduce the level of B-cell specific Moloney murine leukemia virus integration site 1 (Bmi-1) protein and methods for their use to inhibit Bmi-1 function and reduce the level of Bmi-1 to treat a cancer mediated by Bmi-1 are described herein.

摘要翻译： 氨基取代的嘧啶化合物及其形式，其抑制B细胞特异性莫洛尼鼠白血病病毒整合位点1（Bmi-1）蛋白的功能和水平降低，以及用于抑制Bmi-1功能并降低Bmi-1水平的方法 -1以治疗由Bmi-1介导的癌症。