公开(公告)号：JP2017537613A

公开(公告)日：2017-12-21

申请号：JP2017523216

申请日：2015-11-01

申请人： アークトゥラス・セラピューティクス・インコーポレイテッドArcturus Therapeutics,Inc. ,  アークトゥラス・セラピューティクス・インコーポレイテッドArcturus Therapeutics,Inc.

发明人： パドマナブ・チブクラ ,  ルイージ・ウォーレン ,  キヨシ・タチカワ ,  ジョセフ・イー・ペイン

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K9/127 ,  A61K9/51 ,  A61K31/7088 ,  A61K39/00 ,  A61K48/00 ,  A61P1/16 ,  A61P35/00 ,  A61P37/04 ,  A61P43/00 ,  C12N9/06 ,  C12N9/88 ,  C12P21/00

CPC分类号： C12N9/1018 ,  A61K39/00 ,  A61K48/00 ,  C07K14/445 ,  C07K14/463 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4712 ,  C07K14/4717 ,  C07K14/505 ,  C07K14/524 ,  C07K14/575 ,  C07K14/705 ,  C07K14/745 ,  C07K14/805 ,  C07K14/8125 ,  C12N9/0071 ,  C12N9/1051 ,  C12N9/1205 ,  C12N9/2451 ,  C12N9/644 ,  C12N9/88 ,  C12N2740/16222 ,  C12N2840/105 ,  C12N2840/60 ,  C12Y114/16001 ,  C12Y201/03003 ,  C12Y204/01025 ,  C12Y207/0104 ,  C12Y302/01033 ,  C12Y304/21022 ,  C12Y403/02001

摘要： 本発明は、一定範囲の翻訳可能なメッセンジャーUNA(mUNA)分子を提供する。該mUNA分子は、イン・ビトロ(in vitro)およびイン・ビボ(in vivo)で翻訳されて活性なポリペプチドまたはタンパク質、または免疫剤もしくはワクチン成分を提供することができる。該mUNA分子は、活性な剤として用いて、細胞または対象において活性なポリペプチドまたはタンパク質を発現することができる。なかでも、mUNA分子は希少疾患を処置する方法において有用である。

公开(公告)号：JP2017516461A

公开(公告)日：2017-06-22

申请号：JP2016558737

申请日：2015-03-24

申请人： アークトゥラス・セラピューティクス・インコーポレイテッドArcturus Therapeutics,Inc. ,  アークトゥラス・セラピューティクス・インコーポレイテッドArcturus Therapeutics,Inc.

发明人： キヨシ・タチカワ ,  ジョセフ・イー・ペイン ,  パドマナブ・チブクラ

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K9/127 ,  A61K31/713 ,  A61K47/46 ,  A61P5/14 ,  A61P9/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/02 ,  A61P43/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K47/14 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/323

摘要： 本発明は、低下したoff-target効果を有する遺伝子サイレンシング用のUNAオリゴマーを提供する。該UNAオリゴマーは第1鎖および第2鎖を有することができ、各々の鎖は19〜29モノマー長であり、該モノマーはUNAモノマーおよび種々の核酸モノマーである。実施形態には、対象にUNAオリゴマーを投与することによって、低下したoff-target効果で、TTR−関連アミロイドーシスを治療または予防する医薬組成物および方法が含まれる。

公开(公告)号：JP2017510583A

公开(公告)日：2017-04-13

申请号：JP2016558738

申请日：2015-03-24

申请人： アークトゥラス・セラピューティクス・インコーポレイテッドArcturus Therapeutics,Inc. ,  アークトゥラス・セラピューティクス・インコーポレイテッドArcturus Therapeutics,Inc.

发明人： キヨシ・タチカワ ,  ジョセフ・イー・ペイン ,  パドマナブ・チブクラ

IPC分类号： A61K31/6615 ,  A61K9/127 ,  A61K47/44 ,  A61K48/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/02 ,  A61P25/28

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K9/127 ,  A61K31/685 ,  A61K31/713 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/323

摘要： 本発明は、V30M TTR発現を選択的に阻害するためのUNAオリゴマーであって、アミロイドーシスの治療に使用することができるUNAオリゴマーを提供する。UNAオリゴマーは第1鎖および第2鎖を有し得、各鎖は19〜29モノマー長であり、該モノマーはUNAモノマーおよび核酸モノマーである。実施形態には、UNAオリゴマーを対象に投与することによってTTR関連アミロイドーシスを治療または予防するための医薬組成物および方法が含まれる。