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公开(公告)号:JP2017226853A
公开(公告)日:2017-12-28
申请号:JP2017169252
申请日:2017-09-04
发明人: ムティア・マノハラン , カラントッタティル・ジー・ラジーヴ , ジャヤプラカシュ・ケー・ナイール , ムトゥサミー・ジャヤラマン , 松本 悟
IPC分类号: C07C271/16 , C07C271/12 , C07C235/74 , C07C43/11 , A61K48/00 , A61K47/18 , A61K9/127 , C08G65/329
CPC分类号: C07C271/16 , A61K31/713 , A61K47/60 , A61K9/1271 , C07C235/74 , C07C237/06 , C07C43/04 , C12N15/1137 , C12N2310/14 , C12N2320/32
摘要: 【課題】本発明の目的は、高効率に核酸を封入し、高い薬物:脂質比を有し、封入された核酸を血清における分解およびクリアランスから保護し、全身性の送達に適し、かつ封入された核酸の細胞内送達をもたらすことができる、全般的な治療用途に適した脂質−治療用核酸組成物を提供することである。 【解決手段】上記目的は、ジ脂肪族置換PEG化脂質を用いることによって達成することができる。 【選択図】なし
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公开(公告)号:JP6250543B2
公开(公告)日:2017-12-20
申请号:JP2014533313
申请日:2012-09-27
发明人: ムティア・マノハラン , カラントッタティル・ジー・ラジーヴ , ジャヤプラカシュ・ケー・ナイール , ムトゥサミー・ジャヤラマン , 松本 悟
IPC分类号: A61K47/34
CPC分类号: C07C271/16 , A61K31/713 , A61K47/60 , A61K9/1271 , C07C235/74 , C07C237/06 , C07C43/04 , C12N15/1137 , C12N2310/14 , C12N2320/32
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公开(公告)号:JP2021523720A
公开(公告)日:2021-09-09
申请号:JP2020564156
申请日:2019-05-16
发明人: 松田 成夫 , マーク・ケー・シュレーゲル , マジャ・ジャナス , ヴァサント・アール・ジャダヴ , マーティン・メイヤー , クラウス・チャリシー , ムティアー・マノハラン , カラントッタティル・ジー・ラジーヴ , ジャヤプラカシュ・ケー・ナイール
IPC分类号: C12N1/15 , C12N1/19 , C12N1/21 , C12N5/10 , A61K31/713 , A61P43/00 , A61K48/00 , C12N15/113
摘要: 本発明の一態様は、標的遺伝子の発現を阻害する能力がある二本鎖RNA(dsRNA)剤に関する。dsRNA分子のアンチセンス鎖は、シード領域に存在する少なくとも1つの熱不安定化ヌクレオチドを含み;dsRNAは、少なくとも4つの2’−フルオロ修飾を含み、及びdsRNA分子のセンス鎖は、リガンドを含み、ここで、リガンドは、ASGPRリガンドである。本発明の他の態様は、治療用途に適したこれらのdsRNA分子を含む医薬組成物と、例えば様々な病状を治療するために、標的遺伝子の発現を、これらのdsRNA分子を投与することによって阻害する方法とに関する。
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公开(公告)号:JP2019535288A
公开(公告)日:2019-12-12
申请号:JP2019527517
申请日:2017-11-22
发明人: クリストファー・シール , スチュアート・ミルスタイン , マーク・ケー・シュレーゲル , マジャ・ジャナス , ヴァサント・アール・ジャダヴ , ドナルド・フォスター , ムティアー・マノハラン , カラントッタティル・ジー・ラジーヴ , ムトゥサミー・ジャヤラマン , アレクサンダー・ヴイ・ケルイン , 松田 成夫 , クラウス・チャリシー , ジャヤプラカシュ・ケー・ナイール , マーティン・エー・マイアー , アルフィカ・セガール , クリストファー・ブラウン
IPC分类号: A61K31/713 , A61K48/00 , A61P43/00 , C12N15/113
摘要: 本発明の一態様は、標的遺伝子の発現を阻害することができる二本鎖RNA(dsRNA)剤に関する。dsRNA分子のアンチセンス鎖は、シード領域に存在する少なくとも1つの熱不安定化ヌクレオチドを含み;dsRNAは、少なくとも4つの2’−フルオロ修飾を含み、またdsRNA分子のセンス鎖は、リガンドを含み、ここでリガンドは、ASGPRリガンドである。本発明の他の態様は、治療用途に適したこれらのdsRNA分子を含む医薬組成物と、例えば様々な病状を治療するために、標的遺伝子の発現をこれらのdsRNA分子を投与することにより阻害する方法とに関する。
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