公开(公告)号：JP2018532748A

公开(公告)日：2018-11-08

申请号：JP2018521987

申请日：2016-10-28

申请人： ウルトラジェニクス ファーマシューティカル インク. ,  ULTRAGENYX PHARMACEUTICAL INC.

发明人： カッキス エミル ,  ヴェラード マイケル クラウド ,  スウィストウスキ アンジェイ

IPC分类号： A61K38/48 ,  A61K38/47 ,  A61P1/00 ,  A61P9/00 ,  A61P13/12 ,  A61P25/00 ,  A61P25/28 ,  A61P21/00 ,  A61K45/06 ,  A61P43/00 ,  A61K31/198 ,  A61K31/573 ,  A61K31/69 ,  A61K31/475 ,  A61K31/675 ,  A61K31/7004 ,  A61K31/454 ,  A61K48/00 ,  A61K35/76 ,  A61K31/27 ,  C12N9/50 ,  C12N7/01 ,  C07K14/47 ,  A61K45/00

CPC分类号： A61K38/488 ,  A61K31/198 ,  A61K31/454 ,  A61K31/475 ,  A61K31/573 ,  A61K31/675 ,  A61K31/69 ,  A61K31/704 ,  A61K35/12 ,  A61K38/05 ,  A61K38/4813 ,  A61K38/4873 ,  A61K38/54 ,  A61K45/06 ,  B82Y5/00 ,  C12N9/485 ,  C12N9/6472 ,  C12N9/6478 ,  C12Y304/16001 ,  C12Y304/22001 ,  C12Y304/23005 ,  A61K2300/00

摘要： アミロイドーシスを治療または予防するための方法及び組成物を提供する。いくつかの実施形態では、かかる方法は、対象に対し、治療的有効量の少なくとも1種の分解酵素またはその生物学的に活性な断片を投与することを含む。そのような方法及び組成物を用いて、リソソーム内及び/または細胞外で、アミロイド形成の低下、抑制、分解及び/または排除を行ってよい。 【選択図】図4A