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公开(公告)号：JP2018508230A
公开(公告)日：2018-03-29
申请号：JP2017557278
申请日：2016-01-21
Applicant: コーネル ユニバーシティ , ザ チルドレンズ ホスピタル オブ フィラデルフィア
Inventor： リヴェッラ,ステファノ , ブレーダ,ラウラ , ドン,アリーサ , ブローベル,ガード , デン,ウーラン
CPC classification number: A61K48/005 , C12N15/86 , C12N15/867 , C12N2740/15043 , C12N2830/40 , C12N2830/48 , C12N2830/50 , C12N2830/52
Abstract: 個体における異常ヘモグロビン症の予防及び/又は治療に使用するための、赤血球にヒトβグロビンの発現を誘導する組成物及び方法を提供する。前記方法は、一般に、CD34+細胞に、i)5’末端反復配列(LTR)及び自己不活型3’LTR;ii)少なくとも1つのポリアデニル化シグナル;iii)少なくとも1つのプロモーター;iv)グロビン遺伝子の遺伝子座調節領域(LCR);v)アンキリン・インスレーター配列(Ank);vi)標的ゲノムの中に組込まれないよう構成されたウッドチャック後調節エレメント(WPRE);及びvii)ヒトβグロビン(βT87Q変異を有するβグロビンを含むことができる)をコードする配列に逆相補的な配列;をコードするポリヌクレオチドを導入することを必要とする。前記βグロビン遺伝子のイントロン2は、完全なイントロンであってもよい。組換えポリヌクレオチドを含む改変赤血球前駆細胞、組換えベクター、ビリオン、及び前記ベクターとビリオンを製造する方法が含まれる。【選択図】なし
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公开(公告)号：JP6760964B2
公开(公告)日：2020-09-23
申请号：JP2017557278
申请日：2016-01-21
Applicant: コーネル ユニバーシティ , ザ チルドレンズ ホスピタル オブ フィラデルフィア
Inventor： リヴェッラ,ステファノ , ブレーダ,ラウラ , ドン,アリーサ , ブローベル,ガード , デン,ウーラン
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