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公开(公告)号：JP6752299B2
公开(公告)日：2020-09-09
申请号：JP2019000252
申请日：2019-01-04
发明人： ブレイドン チャールズ ギルド , フランク デローサ , マイケル ハートレイン
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公开(公告)号：JP6738366B2
公开(公告)日：2020-08-12
申请号：JP2018062010
申请日：2018-03-28
发明人： マイケル ハートレイン , ブレイドン チャールズ ギルド , フランク デローサ , カルステン ルドルフ , クリスティアン プランク , リアン スミス
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公开(公告)号：JP2019048900A
公开(公告)日：2019-03-28
申请号：JP2019000252
申请日：2019-01-04
发明人： ブレイドン チャールズ ギルド , フランク デローサ , マイケル ハートレイン
IPC分类号： A61K9/16 , A61K47/22 , A61K47/28 , A61K47/24 , A61K47/34 , A61P3/00 , A61P43/00 , C12N15/88 , C12N15/56 , A61K48/00
摘要： 【課題】標的細胞におけるタンパク質の産生を調節するための組成物および方法を提供す ること。 【解決手段】本明細書に開示の組成物および方法は、タンパク質または酵素欠乏に関連し た疾患を改善することができる。本発明によって例えば、(a)少なくとも一部が機能的 分泌性ポリペプチドをコードする少なくとも1つのmRNA分子と、(b)脂質ナノ粒子 を含む移送ビヒクルと、を含む、組成物が提供される。本発明はまた、機能的ポリペプチ ドが欠乏している対象を治療する方法であって、(a)少なくとも一部が前記機能的分泌 性ポリペプチドをコードする少なくとも1つのmRNAと、(b)脂質ナノ粒子を含む移 送ビヒクルと、を含む組成物を投与することを含み、前記組成物の投与後、前記mRNA は、標的細胞内で発現されて、前記機能的分泌性ポリペプチドを産生する、方法も提供す る。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2017206567A
公开(公告)日：2017-11-24
申请号：JP2017169486
申请日：2017-09-04
发明人： マイケル ハートレイン , ブレイドン チャールズ ギルド , フランク デローサ , カルステン ルドルフ , クリスティアン プランク
IPC分类号： A61K9/08 , A61K9/12 , A61K9/127 , A61K9/14 , A61K9/72 , A61K47/18 , A61K47/22 , A61K47/28 , A61P43/00 , A61K48/00
CPC分类号： A61K9/0073 , A61K31/7088 , A61M15/009 , A61M16/14 , C12N15/88 , A61K48/0075
摘要： 【課題】非肺標的細胞へのmRNAの経肺送達の提供。 【解決手段】非肺細胞または組織へのmRNAおよび/またはコードされたタンパク質の送達のための経肺投与および関連する方法のために製剤化されたmRNAを含む組成物。組成物および方法は、mRNAがコードするタンパク質に関連する疾患の症状を予防または改善するために使用され得る。本発明は非侵襲的な経肺投与を使用するmRNA遺伝子治療薬の送達方法を提供する。とりわけ、本発明は疾患の治療および/または予防のための方法において使用可能なタンパク質をコードするmRNA送達を提供する。 【選択図】図12
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公开(公告)号：JP2020169218A
公开(公告)日：2020-10-15
申请号：JP2020122566
申请日：2020-07-17
发明人： マイケル ハートレイン , ブレイドン チャールズ ギルド , フランク デローサ , カルステン ルドルフ , クリスティアン プランク , リアン スミス
IPC分类号： A61P11/00 , A61P43/00 , A61K48/00 , A61K9/12 , A61K9/127 , A61K47/34 , A61K47/24 , A61K47/42 , A61K47/18 , A61K47/44 , C12N15/12 , C12N5/10 , C12P19/34 , A61K31/7105
摘要： 【課題】哺乳動物の肺における誘導を含む、CFTR発現の誘導のためのCFTR mRNAの材料、製剤、産生方法、及び送達方法を提供すること。 【解決手段】本発明は、嚢胞性線維症を治療するために特に有用である。本発明は、部分的には、CFTR mRNA及び非自然発生的CFTR mRNAの製剤の開発、ならびにインビボの機能的CFTR発現を誘導し得るそれらの投与方法に基づく。本発明に従う組成物、方法、及び使用は、嚢胞性線維症の有効な治療に好適な好ましい安全性プロファイルとともに、大型哺乳動物の肺におけるCFTR発現を提供し得る。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2018100307A
公开(公告)日：2018-06-28
申请号：JP2018062010
申请日：2018-03-28
发明人： マイケル ハートレイン , ブレイドン チャールズ ギルド , フランク デローサ , カルステン ルドルフ , クリスティアン プランク , リアン スミス
IPC分类号： A61K9/127 , A61K9/72 , A61K47/34 , A61K47/42 , A61P11/00 , A61P43/00 , A61K47/24 , A61K48/00 , A61K47/28 , C12N15/12 , C12N5/071 , C12N15/10 , C12P19/34 , A61K31/7105
CPC分类号： A61K31/713 , A61K9/0073 , A61K9/0078 , A61K9/127 , A61K9/1271 , A61K9/5123 , A61K31/7105 , A61K31/7115 , A61K47/6935 , A61K48/00 , A61K48/005 , C07H21/02 , C07K14/4712 , C07K14/705 , C12N9/14 , C12N15/63 , C12N15/88 , C12Y306/03049
摘要： 【課題】哺乳動物の肺における誘導を含む、CFTR発現の誘導のためのCFTR mRNAの材料、製剤、産生方法、及び送達方法を提供すること。 【解決手段】本発明は、嚢胞性線維症を治療するために特に有用である。本発明は、部分的には、CFTR mRNA及び非自然発生的CFTR mRNAの製剤の開発、ならびにインビボの機能的CFTR発現を誘導し得るそれらの投与方法に基づく。本発明に従う組成物、方法、及び使用は、嚢胞性線維症の有効な治療に好適な好ましい安全性プロファイルとともに、大型哺乳動物の肺におけるCFTR発現を提供し得る。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2017019857A
公开(公告)日：2017-01-26
申请号：JP2016197096
申请日：2016-10-05
发明人： マイケル ハートレイン , ブレイドン チャールズ ギルド , フランク デローサ , ジェリー チー チェン
IPC分类号： C07J43/00 , A61K47/28 , A61K47/22 , A61K47/18 , A61K47/34 , A61K47/24 , A61K47/26 , A61K47/36 , A61K9/127 , A61K9/19 , A61K38/45 , A61K38/43 , A61K38/51 , C07J41/00 , A61K31/713 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61P21/02 , A61P25/00 , A61P25/16 , A61P25/14 , A61P7/04 , C07C323/44
CPC分类号： A61K9/19 , A61K31/7088 , A61K38/45 , A61K38/465 , A61K38/47 , A61K38/50 , A61K9/1271 , A61K9/1272 , C07C323/25 , C07C323/27 , C07C323/44 , C07D233/64 , C07J41/0055 , C07J43/003 , C12N15/88 , A61K9/5123 , C12Y201/03003 , C12Y203/01 , C12Y207/08015 , C12Y301/06 , C12Y302/01022 , C12Y302/01035 , C12Y302/01046 , C12Y302/01076 , C12Y305/03001
摘要： 【課題】新規化合物を提供すること 【解決手段】新規化合物、そのような化合物を含む薬学的組成物、および関連するその使用方法を本明細書において開示する。本明細書に記載される化合物は、例えば、被包されたポリヌクレオチドの標的細胞への送達、および後の前記標的細胞への形質移入を容易にするためのリポソーム送達ビヒクルとして有用であり、ある実施形態では、そのような化合物に、他の同様に分類される脂質に対する利点を提供する1つ以上の性質を有することを特徴とする。 【選択図】図1
摘要翻译： 本发明提供了一种新颖的化合物A的新的化合物，本文中公开使用含有这些化合物的药物组合物，以及相关的制造方法。 本文描述的化合物，例如，是作为脂质体递送载体用于促进递送至封装的多核苷酸的靶细胞转染有用的，并且所述靶细胞后， 在实施方案中，这样的化合物是通过具有一个或多个属性，其提供的优点为脂质被分类其他类似的特征。 1点域
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公开(公告)号：JP2017014278A
公开(公告)日：2017-01-19
申请号：JP2016200575
申请日：2016-10-12
发明人： ブレイドン チャールズ ギルド , フランク デローサ , マイケル ハートレイン
IPC分类号： A61K31/7105 , A61K9/19 , A61K9/127 , A61K9/14 , A61K38/00 , A61K38/43 , A61K38/46 , A61K38/55 , A61K47/18 , A61K47/20 , A61K47/24 , A61K47/28 , A61K47/34 , A61K47/44 , A61K48/00 , A61P1/16 , A61P5/00 , A61P7/06 , A61P43/00 , C12N15/09 , C12N9/40 , C07K14/505 , C12N5/10 , C12N9/14 , C12N9/16 , A61K38/22
CPC分类号： A61K48/0008 , A61K31/713 , A61K38/1816 , A61K38/47 , A61K38/4846 , A61K38/57 , A61K9/0019 , A61K9/0073 , A61K9/1271 , A61K9/1272 , C07K14/505 , C07K14/8125 , C12N15/52 , C12N15/85 , C12N9/2465 , C12N9/644 , A61K48/00
摘要： 【課題】標的細胞におけるタンパク質の産生を調節するための組成物および方法を提供すること。 【解決手段】本明細書に開示の組成物および方法は、タンパク質または酵素欠乏に関連した疾患を改善することができる。本発明によって例えば、(a)少なくとも一部が機能的分泌性ポリペプチドをコードする少なくとも1つのmRNA分子と、(b)脂質ナノ粒子を含む移送ビヒクルと、を含む、組成物が提供される。本発明はまた、機能的ポリペプチドが欠乏している対象を治療する方法であって、(a)少なくとも一部が前記機能的分泌性ポリペプチドをコードする少なくとも1つのmRNAと、(b)脂質ナノ粒子を含む移送ビヒクルと、を含む組成物を投与することを含み、前記組成物の投与後、前記mRNAは、標的細胞内で発現されて、前記機能的分泌性ポリペプチドを産生する、方法も提供する。 【選択図】なし
摘要翻译： 用于调节蛋白质的生产在靶细胞的组合物和方法。 本文所公开的组合物和方法可改善与蛋白质或酶缺乏相关的疾病。 包括，例如，通过本发明，至少一种至少官能分泌多肽（a）中，和运输车辆，其包括（b）中脂质纳米颗粒的一部分，提供了一种所述组合物的mRNA分子编码。 本发明还提供功能性多肽的方法治疗的受试者不足，至少一种mRNA编码（a）至少部分地在功能性分泌的多肽，（b）中的脂质 包括给予包含转移载体，其包括纳米颗粒的组合物，并且所述组合物的给药后，该mRNA在靶细胞中表达以产生功能性分泌多肽，一种方法 它也提供。 系统技术领域
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公开(公告)号：JP6913699B2
公开(公告)日：2021-08-04
申请号：JP2019017747
申请日：2019-02-04
发明人： マイケル ハートレイン , ブレイドン チャールズ ギルド , フランク デローサ , カルステン ルドルフ , クリスティアン プランク
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公开(公告)号：JP2021105023A
公开(公告)日：2021-07-26
申请号：JP2021060558
申请日：2021-03-31
发明人： マイケル ハートレイン , ブレイドン チャールズ ギルド , フランク デローサ , ジェリー チー チェン
IPC分类号： C07D233/20 , A61K9/51 , A61K47/44 , A61K47/28 , A61K47/20 , A61K48/00 , A61K31/713 , A61K31/7105 , A61K38/47 , A61K38/43 , A61K9/19 , A61K47/10 , C12N15/52 , C12N15/54 , C12N15/55 , C12N15/56 , C12N15/60 , C12N15/113 , C07C323/25 , C07C323/44 , C07J9/00
摘要： 【課題】新規化合物を提供すること 【解決手段】新規化合物、そのような化合物を含む薬学的組成物、および関連するその使用方法を本明細書において開示する。本明細書に記載される化合物は、例えば、被包されたポリヌクレオチドの標的細胞への送達、および後の前記標的細胞への形質移入を容易にするためのリポソーム送達ビヒクルとして有用であり、ある実施形態では、そのような化合物に、他の同様に分類される脂質に対する利点を提供する1つ以上の性質を有することを特徴とする。 【選択図】図1
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