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公开(公告)号：KR102227434B1
公开(公告)日：2021-03-16
申请号：KR1020180172044A
申请日：2018-12-28
申请人： 진메디신 주식회사
CPC分类号： C12N5/0068 , A61K48/0008 , A61K35/13 , A61K35/22 , A61K35/33 , A61K47/69 , A61K47/6901 , A61K48/00 , A61K48/0075 , A61P35/00 , C12N5/0656 , C12N5/0686 , C12N5/0693 , C12N2523/00
摘要： 본 발명은 유전자 전달용 세포 시트에 관한 것으로, 본 발명에 따른 세포 시트는 기존의 조직 재생 용도로 사용된 세포 시트와는 달리 국소적 유전자 전달 시스템으로서 활용 가능하다. 특히, 유전자 전달 시스템으로서 바이러스를 사용할 경우, 바이러스를 세포 시트 내에서 증식시킬 수 있고, 바이러스가 치료 부위에서만 국소적으로 작용하게 되므로, 바이러스의 전신 투여 또는 종양 내 투여와 비교하여, 바이러스 투여량을 현저히 낮추더라도, 암 예방 또는 치료, 암 재발 또는 암 전이 방지, 특히 다병소성 종양 치료에 탁월하다.
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公开(公告)号：JP2018197255A
公开(公告)日：2018-12-13
申请号：JP2018146564
申请日：2018-08-03
申请人： ライフ テクノロジーズ コーポレーション
发明人： ヤン チーウェイ , アンリシュ パルル , ド モルラット デュ ジュ グザヴィエ , ウィーデルホルト クリスティン , ウー タオ
IPC分类号： C07C227/16 , A61K47/18 , A61K47/22 , A61K47/24 , A61K47/28 , A61K48/00 , A61K38/16 , A61K38/17 , A61K9/127 , A61K9/10 , A61K47/69 , A61K31/7088 , A61K31/7105 , A61K31/713 , C07K14/705 , C07K16/00 , C12N15/113 , C12N15/115 , C07C229/26
CPC分类号： A61K47/54 , A61K47/543 , A61K48/0008 , C07C227/06 , C07C229/08 , C07D211/28 , C07D211/58 , C12N15/1137 , C12N15/88 , C12N2310/11 , C12N2310/141 , C07C229/26
摘要： 【課題】生物学的に活性な物質のインビトロ及びインビボ送達のための新規アミン含有トランスフェクション化合物並びにそれを生成及び使用するための方法の提供。 【解決手段】式Iで示されるアミン含有トランスフェクション化合物。 [X 1 及びX 2 は、各々O、S、NH、N−C 1−20 アルキル等;Y及びZは、各々C=O、C=S、S=O、CH−OH又はSO 2 ;R 1 〜R 7 は、H、脂肪族基等;xは1〜10の整数;nは1〜3の整数;mは0〜20の整数;pは0又は1] 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2018535929A
公开(公告)日：2018-12-06
申请号：JP2018515603
申请日：2016-09-23
发明人： バンティング, スチュアート , コロシ, ピーター キャメロン , パンゴール, エルノ
IPC分类号： A61P7/04 , A61K48/00 , A61K47/02 , A61K47/26 , A61K47/10 , A61K9/08 , A61K9/10 , A61K31/573 , A61K35/76
CPC分类号： A61K38/37 , A61K39/12 , A61K47/02 , A61K47/10 , A61K47/26 , A61K48/0008 , A61K48/0075 , C07K14/755 , C12N7/00 , C12N2710/16044 , C12N2750/14121 , C12N2750/14141 , C12N2750/14143 , G01N33/6854 , G01N2333/015
摘要： 本発明は、高い発現活性を有するアデノ随伴ウイルス(AAV)第VIII因子(FVIII)ベクター及び完全長または切断型の機能性FVIIIタンパク質を発現するAAV FVIIIベクターを含む、AAV FVIIIをコード/発現するベクター及びウイルスを提供する。本発明は、本明細書に記載されるAAV FVIIIベクターを作製する方法、かかるベクターを含むか、またはそれを発現する組換えAAV FVIIIウイルス粒子、それらを含む関連薬学的製剤、及びその治療的使用にも関する。 【選択図】図1
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公开(公告)号：JP2018535663A
公开(公告)日：2018-12-06
申请号：JP2018517380
申请日：2016-10-05
发明人： ジャンツ,デレック , スミス,ジェームス,ジェファーソン , ニコルソン,マイケル,ジー. , マクレオード,ダニエル,ティー. , アントニー,ジェヤラージ , バートセビッチ,ビクター
IPC分类号： C12N15/09 , A61P35/00 , A61P35/02 , A61P37/04 , A61K48/00 , A61K47/51 , A61K35/17 , A61K35/76 , C12N5/10
CPC分类号： C12N5/0636 , A61K35/17 , A61K39/0011 , A61K48/0008 , A61K2039/505 , A61K2039/5156 , A61K2039/5158 , C07K14/70503 , C07K14/7051 , C07K16/2803 , C07K16/30 , C07K16/3061 , C07K2317/53 , C07K2319/01 , C07K2319/02 , C07K2319/03 , C07K2319/33 , C07K2319/40 , C07K2319/74 , C12N15/09 , C12N15/113 , C12N15/86 , C12N2510/00
摘要： 本明細書において、改変ヒトT細胞受容体アルファ定常領域遺伝子をそのゲノム中に含む、内因性T細胞受容体の細胞表面での発現が低下している遺伝子改変細胞が開示される。本開示は更に、このような遺伝子改変細胞を作製するための方法、及び対象において疾患を治療するためにこのような細胞を使用する方法に関する。 【選択図】図1
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公开(公告)号：JP6383480B2
公开(公告)日：2018-08-29
申请号：JP2017248675
申请日：2017-12-26
申请人： ライフ テクノロジーズ コーポレーション
发明人： ヤン チーウェイ , アンリシュ パルル , ド モルラット デュ ジュ グザヴィエ , ウィーデルホルト クリスティン , ウー タオ
IPC分类号： C07C229/30
CPC分类号： A61K47/54 , A61K47/543 , A61K48/0008 , C07C227/06 , C07C229/08 , C07D211/28 , C07D211/58 , C12N15/1137 , C12N15/88 , C12N2310/11 , C12N2310/141 , C07C229/26
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公开(公告)号：JP2018506980A
公开(公告)日：2018-03-15
申请号：JP2017543944
申请日：2016-02-22
发明人： デイビッドソン, ビバリー エル. , チェン, ヨン ホン , アウリッキオ, アルベルト
IPC分类号： C12N15/09 , A61K31/7105 , A61K35/12 , A61K35/30 , A61K35/76 , A61K48/00 , A61P27/02 , A61P27/06 , C07K14/075 , C12N5/10 , C12N7/01 , C12N15/113
CPC分类号： C12N15/86 , A61K48/0008 , C12N2750/14145 , C12N2810/50
摘要： 本開示は、薬剤を眼に送達する標的化ペプチドをコードする配列を含有する標的化ペプチド及びベクターを提供する。本発明者らは、ウイルスベクター等の薬剤を眼細胞に標的化するように機能するペプチドを発見した。本開示は、これらの新規なペプチドを利用して、例えば、ウイルスカプシドを目的の細胞型に導く方法を記載する。この場合、眼細胞(例えば、網膜細胞)は、特定されたペプチドによって標的化される。このようなペプチドを含むように改変されたカプシドタンパク質を有するベクターを使用して、治療薬を眼に提供することができる。【選択図】図4
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公开(公告)号：JP2018007682A
公开(公告)日：2018-01-18
申请号：JP2017145047
申请日：2017-07-27
申请人： キュアバック アーゲー ,
发明人： アンドレアス・テース
IPC分类号： C12N5/10 , C12P21/00 , A61K48/00 , A61K31/7088 , A61K35/76 , A61K35/12 , A61K39/39 , A61K39/00 , A61P43/00 , C12N15/09
CPC分类号： C12N15/113 , A61K39/00 , A61K48/00 , A61K48/0008 , A61K2039/5156 , A61K2039/5256 , A61K2039/53 , C12N15/67 , C12N15/85 , C12N2310/531 , C12N2320/52 , C12N2840/105
摘要： 【課題】TOP遺伝子に由来する少なくとも1つの5’UTRエレメントと、少なくとも1つのオープンリーディングフレームと、好ましくは少なくとも1つのヒストンステムループとを含む人工核酸分子の提供。 【解決手段】TOP遺伝子の5’UTRに由来するか若しくはTOP遺伝子の5’UTRの変異体に由来する核酸配列を含むか、又は前記核酸配列からなる少なくとも1つの5’−非翻訳領域エレメント(5’UTRエレメント)と、少なくとも1つのオープンリーディングフレーム(ORF)と、を含む人工核酸分子。更に少なくとも1つのヒストンステムループを含む人工核酸分子。5’UTRエレメントとオープンリーディングフレームとが異種である人工核酸分子。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2017203045A
公开(公告)日：2017-11-16
申请号：JP2017161030
申请日：2017-08-24
发明人： ブレイドン チャールズ ギルド , フランク デローサ , マイケル ハートレイン
CPC分类号： A61K48/0008 , A61K31/713 , A61K38/1816 , A61K38/47 , A61K38/4846 , A61K38/57 , A61K48/0075 , A61K48/0091 , A61K9/0019 , A61K9/0073 , A61K9/1271 , A61K9/1272 , A61K9/5123 , C07K14/505 , C07K14/8125 , C12N15/52 , C12N15/85 , C12N9/2465 , C12N9/644 , C12Y302/01022 , C12Y304/21022 , A61K48/00
摘要： 【課題】標的細胞におけるタンパク質の産生を調節するための組成物および方法を提供すること。 【解決手段】本明細書に開示の組成物および方法は、タンパク質または酵素欠乏に関連した疾患を改善することができる。本発明によって例えば、(a)少なくとも一部が機能的分泌性ポリペプチドをコードする少なくとも1つのmRNA分子と、(b)脂質ナノ粒子を含む移送ビヒクルと、を含む、組成物が提供される。本発明はまた、機能的ポリペプチドが欠乏している対象を治療する方法であって、(a)少なくとも一部が前記機能的分泌性ポリペプチドをコードする少なくとも1つのmRNAと、(b)脂質ナノ粒子を含む移送ビヒクルと、を含む組成物を投与することを含み、前記組成物の投与後、前記mRNAは、標的細胞内で発現されて、前記機能的分泌性ポリペプチドを産生する、方法も提供する。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2017529854A
公开(公告)日：2017-10-12
申请号：JP2017516515
申请日：2015-09-23
发明人： サスワティ・チャタジー , ローラ・スミス , カメハメハ・ウォン
IPC分类号： C12N15/09 , A01K67/027 , A61K35/28 , A61K35/545 , A61K35/76 , A61K48/00 , A61P3/00 , A61P7/00 , A61P31/00 , A61P37/04 , A61P43/00 , C12N5/10 , C12N7/01
CPC分类号： C12N7/00 , A61K48/00 , A61K48/0008 , A61K48/005 , C07K14/005 , C12N15/86 , C12N15/907 , C12N2710/16622 , C12N2750/14121 , C12N2750/14122 , C12N2750/14143 , C12N2750/14145 , C12N2750/14152 , C12N2750/14171 , C12N2800/70 , C12N2840/44
摘要： 細胞のゲノムの(AAV9と比較して)正確な編集のためのアデノ随伴ウイルス(AAV)Clade FベクターまたはAAVベクターバリアント及びその方法及びキットが提供される。本明細書で提供される該AAV Clade FベクターまたはAAVベクターバリアントを使用する標的化されたゲノム編集は、以前に報告されたものよりも1,000〜100,000倍効率が高いことが示された頻度で生じた。また、該対象の疾患または障害を治療するために、本明細書に記載のAAV Clade FベクターまたはAAVベクターバリアントで該細胞を形質導入することにより対象の細胞の該ゲノムを編集し、該形質導入細胞をさらに該対象に移植することによって、対象の疾患または障害を治療する方法も提供する。本明細書に記載の該AAV Clade FベクターまたはAAVベクターバリアントを対象に直接投与することにより、インビボゲノム編集によって対象の疾患または障害を治療する方法も本明細書で提供される。
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公开(公告)号：JP2017113002A
公开(公告)日：2017-06-29
申请号：JP2016254766
申请日：2016-12-28
申请人： ザ リージェンツ オブ ザ ユニバーシティ オブ カリフォルニア , Regents Of The Univ Of California , ザ リージェンツ オブ ザ ユニバーシティ オブ カリフォルニア
发明人： DAVID V SCHAFFER , RYAN R KLIMCZAK , JAMES T KOERBER , JOHN G FLANNERY , DENIZ DALKARA MOUROT , MEIKE VISEL , LEAH C T BYRNE
IPC分类号： C12N15/09 , A61K31/7088 , A61K31/713 , A61K35/76 , A61K48/00 , A61P9/00 , A61P27/00 , A61P27/06 , A61P43/00 , C07K7/06 , C12N5/10 , C12N5/22 , C12N7/01
CPC分类号： C12Q1/701 , A61K9/0019 , A61K9/0048 , A61K38/1709 , A61K48/0008 , A61K48/0025 , A61K48/0075 , C07K14/005 , C07K2319/33 , C12N7/00 , C12N15/113 , C12N15/115 , C12N15/86 , C12N2310/14 , C12N2310/16 , C12N2320/32 , C12N2750/14021 , C12N2750/14121 , C12N2750/14122 , C12N2750/14142 , C12N2750/14143 , C12N2750/14145 , C12N2750/14152 , C12N2810/40 , C12Q1/70 , C12Q2600/158 , C12Q2600/16 , G01N33/5008 , G01N33/5058
摘要： 【課題】遺伝子産物を個体の網膜細胞に送達する方法、及び眼疾患を治療する方法の提供。【解決手段】対応する親AAVキャプシドタンパク質に対するキャプシドタンパク質GHループまたはループIVにおける挿入部位での特定の配列を有する変異体AAキャプシドポリペプチドの挿入を含み、AAVビリオンに存在するとき対応する親AAVキャプシドタンパク質を含む前記AAVビリオンによる網膜細胞より、増加した網膜細胞の感染性を付与する変異体AAVキャプシドタンパク質。【選択図】図8
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