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公开(公告)号：JP2021533805A
公开(公告)日：2021-12-09
申请号：JP2021510015
申请日：2019-08-23
发明人： アングエラ, シャビエル , エルコビー, リーロン
IPC分类号： C12N15/117 , C12N15/62 , C12N15/864 , A61K38/37 , A61K38/16 , A61P25/00 , A61P37/02 , A61P37/08 , A61K38/36 , A61K38/43 , A61K38/47 , A61P29/00 , A61P7/10 , A61K38/54 , A61K35/76 , A61K9/14 , A61K47/06 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61P7/04 , C12N15/12
摘要： 本発明は、発現カセットを提供する。ある特定の実施形態において、発現カセットは、(a)配列番号2〜配列番号67のいずれかの配列と少なくとも90%同一の調節エレメントと、(b)Bドメイン欠失を有する第VIII因子タンパク質(FVIII−BDD)をコードする核酸配列とを含み、(a)の核酸配列は、配列番号77の配列と少なくとも90%同一であり、該調節エレメントが、該核酸配列に作動可能に連結されており、該調節エレメントとFVIII−BDDをコードする該核酸配列との間にイントロンが存在しないか、又は該調節エレメントとFVIII−BDDをコードする該核酸配列との間に非翻訳核酸の0個〜107個以下のヌクレオチドが存在する。ある特定の実施形態において、発現カセットは、同じ位置(複数可)でCpG(複数可)がCpT、CpA、TpG、又はApGで置換された配列エレメントを含有するか、又はCpGが低減された核酸配列を有する。 【選択図】 図20
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公开(公告)号：JP2019503649A
公开(公告)日：2019-02-14
申请号：JP2018521281
申请日：2016-10-31
发明人： アングエラ, シャビエル , シェン, サム シエン−イ
IPC分类号： C12N15/861 , C12N15/864 , C12N15/867 , C12P21/02 , C12N1/15 , C12N1/19 , C12N1/21 , C12N5/10 , A61P7/04 , A61P37/06 , A61P43/00 , A61K45/00 , A61K38/37 , A61K9/127 , A61K48/00 , A61K47/24 , A61K35/76 , A61K35/761 , A61K31/56 , A61K38/13 , A61K31/365 , A61K39/395 , G01N33/68 , C12N15/12
摘要： FVIIIタンパク質をコードするCpG減少核酸変種及びその使用方法が開示されている。特定の実施形態では、FVIIIをコードするCpG減少核酸変種は、細胞によってより効率的に発現され、細胞によって野生型第VIII因子タンパク質よりも増加したレベルで分泌され、野生型第VIII因子タンパク質よりも高い発現及び/若しくは活性を示し、又はウイルスベクターに、より効率的にパッケージングされる。 【選択図】 図8
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公开(公告)号：JP2020533276A
公开(公告)日：2020-11-19
申请号：JP2020505478
申请日：2018-08-01
发明人： アングエラ, シャビエル
IPC分类号： A61K45/00 , A61K35/76 , A61P7/04 , A61K31/56 , A61K38/13 , A61K31/343 , A61K39/395 , A61K9/127 , A61K47/24 , A61K48/00
摘要： FVIIIタンパク質をコードする核酸及び核酸変種を含むベクターを使用する方法が開示される。特定の実施形態では、血友病Aを有するヒトを治療する方法は、第VIII因子(FVIII)をコードする核酸又はBドメイン欠失を有する第VIII因子(FVIII)(hFVIII−BDD)をコードする核酸変種を含む組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)ベクターを投与するステップを含む。一部の態様では、核酸変種は、配列番号7に対して95%又はそれより高い同一性を有し、及び/又は、核酸変種は、2つより多くのシトシン−グアニンジヌクレオチド(CpG)を有しない。他の態様では、rAAVベクターは、1キログラム当たり約6x10 12 ベクターゲノム(vg/kg)未満の用量でヒトに投与される。 【選択図】 図16
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