公开(公告)号：JP2021528983A

公开(公告)日：2021-10-28

申请号：JP2020572953

申请日：2019-06-28

申请人： リサーチ インスティチュート アット ネイションワイド チルドレンズ ホスピタル

发明人： サヘンク, ザリフェ

IPC分类号： C12N7/01 ,  C12N15/11 ,  C12N15/57 ,  A61K48/00 ,  A61P21/00 ,  A61K35/76 ,  A61K31/7088 ,  C12N15/864

摘要： 本明細書では、肢帯型筋ジストロフィー2Aを治療するための産物及び方法を提供する。本方法では、組換えアデノ随伴ウイルスは、カルパイン3活性を有するタンパク質をコードするDNAを送達する。カルパイン3(CAPN3)活性を有するタンパク質をコードする組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)が提供される。組換えアデノ随伴ウイルスは、CAPN3活性を有するタンパク質をコードするヌクレオチド配列を含むポリヌクレオチドを含む。CAPN3活性を有するタンパク質をコードするヌクレオチド配列は、例えば、配列番号2に対し少なくとも90%同一であるか、又は配列番号2の配列を含む。

公开(公告)号：JP2021500029A

公开(公告)日：2021-01-07

申请号：JP2020522007

申请日：2018-10-19

申请人： リサーチ インスティチュート アット ネイションワイド チルドレンズ ホスピタル

发明人： サヘンク, ザリフェ

IPC分类号： A61K38/17 ,  A61K48/00 ,  A61P21/00 ,  A61P21/04 ,  A61P25/02 ,  A61P25/00 ,  A61K35/76 ,  C12N15/35 ,  C12N15/113 ,  C12N15/62 ,  C12N15/37 ,  C12N7/01 ,  C12N15/864 ,  C12N15/86 ,  C12N15/12

摘要： 本開示は、ニューロトロフィン3(NT−3)ポリヌクレオチドの組み換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)送達に関する。本開示は、rAAV、並びに筋力を向上させ、筋成長を刺激し、筋ジストロフィー及びシャルコー・マリー・ツースニューロパチーなどの筋肉消耗疾患を治療するためのNT−3遺伝子治療にrAAVを使用する方法を提供する。本開示は、対象における筋成長を刺激する方法を提供する。本方法は、治療的に有効な量のニューロトロフィン−3(NT−3)、プロ−NT−3、若しくはその有効な断片、又はNT−3、プロ−NT−3、若しくはその有効な断片をコードする核酸を、必要とする対象に投与することを含む。本開示は、NT−3の新規な効果、神経原性筋におけるタンパク質合成及び代謝リモデリングに直接影響を与えるその能力を説明する。