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公开(公告)号：JP2018121653A
公开(公告)日：2018-08-09
申请号：JP2018072783
申请日：2018-04-04
发明人： ライト、ジョン、フレイザー , ク、グアング , ホウク、バーント , ハイ、キャサリン
CPC分类号： A61K39/23 , A61K38/465 , A61K48/00 , A61K48/0091 , C07K2/00 , C12N7/00 , C12N15/64 , C12N15/86 , C12N15/864 , C12N15/8645 , C12N2750/14011 , C12N2750/14051 , C12N2750/14111 , C12N2750/14143 , C12N2750/14151 , C12Y301/01064
摘要： 【課題】臨床用途において優れている高純度アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクター粒子を調製するための方法の提供。 【解決手段】以下の工程、a)組換えAAVを有する細胞を採取する、b)接線流ろ過を用いて前記細胞を濃縮する、c)溶解物を形成するために顕微溶液化によって前記細胞を溶解する、d)ろ過により工程c)の前記溶解物を浄化する、前記ろ過する工程と、e)イオン交換カラムクロマトグラフィーによってAAV粒子を精製し、且つ選択的に接線流ろ過によってカラム溶出液を濃縮し、f)前記溶出液と塩化セシウムを混合し、且つ当該混合物を遠心分離にかける、g)工程f)に続いてウイルス粒子を収集し、且つ接線流ろ過によって同一の緩衝液交換を受けさせる、h)AAV粒子製剤を提供するために界面活性剤によって精製されたAAV粒子を製剤化する、i)任意の残留不純物を除去するために前記製剤をろ過する工程、を有する方法。 【選択図】図2
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2.发明专利
公开(公告)号：JP2016185153A
公开(公告)日：2016-10-27
申请号：JP2016107298
申请日：2016-05-30
发明人： ライト、ジョン、フレイザー , ク、グアング , ホウク、バーント , ハイ、キャサリン
CPC分类号： A61K39/23 , A61K38/465 , A61K48/0091 , C07K2/00 , C12N15/64 , C12N15/86 , C12N15/864 , C12N7/00 , A61K48/00 , C12N15/8645 , C12N2750/14011 , C12N2750/14051 , C12N2750/14111 , C12N2750/14143 , C12N2750/14151 , C12Y301/01064
摘要： 【課題】臨床用途において優れている、高純度AAVベクター製剤を調製するための方法の提供。 【解決手段】AAVベクター粒子、空のカプシド、および宿主細胞不純物を有するAAV調製物から治療タンパク質またはそれらのフラグメントをコードする導入遺伝子を有する真正(bona fide)AAVベクター粒子を精製する方法であって、これにより実質的にAAV空のカプシドを含まないAAV産物を提供する方法。 【選択図】図2
摘要翻译： 要解决的问题：提供制备优于临床应用的高度纯化的AAV载体制剂的方法。解决方案：提供了一种纯化真正的AAV载体颗粒的方法，其包含编码治疗性蛋白质或其片段的转基因，其包含AAV载体 颗粒，空衣壳和宿主细胞杂质，从而提供基本上不含AAV空衣壳的AAV产品。选择图：图2
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公开(公告)号：JP4860886B2
公开(公告)日：2012-01-25
申请号：JP2002500743
申请日：2001-05-31
发明人： サムルスキー，リチャード・ジュード , マッカーティ，ダグラス・エム
IPC分类号： C12N15/09 , A61K31/7088 , A61K35/76 , A61K38/00 , A61K38/44 , A61K39/395 , A61K48/00 , A61P31/00 , A61P33/00 , A61P35/00 , A61P37/00 , C12N5/10 , C12N7/00 , C12N7/02 , C12N15/864 , C12Q1/70
CPC分类号： C12N15/864 , A61K48/00 , C12N7/00 , C12N15/86 , C12N2750/14121 , C12N2750/14143
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公开(公告)号：JP2018536432A
公开(公告)日：2018-12-13
申请号：JP2018541460
申请日：2016-11-04
申请人： ウニベルシダ デ チレ
IPC分类号： C12N7/01 , C12N15/864 , C12N15/12 , A61P25/28 , A61P25/16 , A61P25/14 , A61K35/76 , C12N15/62
CPC分类号： A61K35/76 , A61K48/00 , C12N15/864
摘要： 本発明は、図14/17に示されるインビトロ研究で提示されるような、例えばとりわけ、パーキンソン病およびハンチントン病といった神経変性疾患の治療における、AAV/UPRプラスウイルスの配列、遺伝子療法、およびその使用を提供する。 【選択図】 図14
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公开(公告)号：JP2004500858A
公开(公告)日：2004-01-15
申请号：JP2002500743
申请日：2001-05-31
发明人： サムルスキー，リチャード・ジュード , マッカーティ，ダグラス・エム
IPC分类号： C12N15/09 , A61K35/76 , A61K38/00 , A61K38/44 , A61K39/395 , A61K48/00 , A61P35/00 , C12N5/10 , C12N7/00 , C12N7/02 , C12N15/864 , C12Q1/70
CPC分类号： C12N15/864 , A61K48/00 , C12N7/00 , C12N15/86 , C12N2750/14121 , C12N2750/14143
摘要： 本発明は、適切な条件で、鎖内塩基対合によって二本鎖分子を形成することができる、二本鎖パルボウイルスベクターゲノムを提供する。 また、このベクターゲノムを含む二本鎖パルボウイルス粒子も提供する。 さらに、本発明の二本鎖ベクターゲノムおよび二本鎖パルボウイルス粒子を作製するための鋳型および方法を開示する。 これらの試薬を、細胞または被検対象に投与する方法も説明する。 好ましくは、パルボウイルスキャプシドは、ＡＡＶキャプシドである。 このベクターゲノムがＡＡＶ末端反復配列を含むことがさらに好ましい。
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公开(公告)号：JP2018533633A
公开(公告)日：2018-11-15
申请号：JP2018545100
申请日：2016-11-11
IPC分类号： A61K48/00 , A61P9/00 , A61K35/761 , A61K35/76 , A61K35/763 , A61K9/127 , A61K38/16
CPC分类号： A61K38/16 , C12N15/864
摘要： 本発明は、心筋線維化または心筋線維化を伴う心疾患を処置する医薬組成物に関する。本発明において、本発明の組成物は、線維性マトリックスを溶解させる効果、および疾患が発生した後に診断される心筋線維化における筋線維芽細胞を選択的に破壊することによって、正常な組織への回復を行う効果を有し、したがって、不可逆的な疾患進行とみなされることにより、現在まで治療薬が開発されていない心筋線維化、収縮期心不全および拡張期心不全を処置する組成物として有用に使用できる。
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公开(公告)号：JP2018046820A
公开(公告)日：2018-03-29
申请号：JP2017186157
申请日：2017-09-27
发明人： ライト、ジョン、フレイザー , ク、グアング , ホウク、バーント , ハイ、キャサリン
IPC分类号： C12N15/09 , A61K48/00 , A61K35/76 , A61K31/7088 , C12N7/02
CPC分类号： A61K39/23 , A61K38/465 , A61K48/00 , A61K48/0091 , C07K2/00 , C12N7/00 , C12N15/64 , C12N15/86 , C12N15/864 , C12N15/8645 , C12N2750/14011 , C12N2750/14051 , C12N2750/14111 , C12N2750/14143 , C12N2750/14151 , C12Y301/01064
摘要： 【課題】遺伝子治療プロトコルにおいて使用するための高純度組換えAAVベクター製剤を調製する方法の提供。 【解決手段】精製スキームとして、以下の工程を含む方法。AAVによって形質導入された細胞の採取、接線流ろ過を介した細胞の濃縮、および、顕微溶液化による細胞の溶解化。溶解物のろ過、浄化に続く、AAV粒子のイオン交換カラムクロマトグラフィーによる精製、および、随意に、接線流ろ過によるさらなる濃縮。生成された溶出液の、等密度勾配による階層化、超遠心分離、ウイルス粒子を含む層の収集、接線流ろ過によるバッファー交換。精製されたAAV粒子の界面活性剤による製剤化、および、製剤の任意の残留不純物を除去するためのろ過工程を有する、調整方法。 【選択図】図2
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8.发明专利
公开(公告)号：JP2013517798A
公开(公告)日：2013-05-20
申请号：JP2012551228
申请日：2011-01-25
发明人： ライト、ジョン、フレイザー , ク、グアング , ホウク、バーント , ハイ、キャサリン
CPC分类号： A61K39/23 , A61K38/465 , A61K48/00 , A61K48/0091 , C07K2/00 , C12N7/00 , C12N15/64 , C12N15/86 , C12N15/864 , C12N15/8645 , C12N2750/14011 , C12N2750/14051 , C12N2750/14111 , C12N2750/14143 , C12N2750/14151 , C12Y301/01064
摘要： 【解決手段】 高純度ＡＡＶベクター製剤を調製するための方法が提供される。 本明細書に記載された高純度ＡＡＶ製剤は、臨床用途において優れている。
【選択図】 図２
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