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公开(公告)号：JP2022501432A
公开(公告)日：2022-01-06
申请号：JP2021539490
申请日：2019-09-17
IPC分类号： A61P35/00 , A61P35/02 , A61K45/00 , A61K9/14 , A61K9/10 , A61K9/20 , A61K9/48 , A61K47/61 , A61K47/10 , A61K47/38 , A61K47/02 , A61K47/04 , A61K47/12 , A61K47/36 , A61K31/5377 , A61K31/541 , A61K31/4747
摘要： 本明細書に記載されているのは、がんまたは他のヒトの疾患を治療するためのFL118プラットフォームの位置7および/または9由来の類似体の化学合成、組成物、製剤、機能、方法および使用の問題である。 FL118プラットフォームの化学修飾に由来する化合物は、単独で、または他の抗がん剤と組み合わせて使用され、がんの表現型を阻害、排除、または逆転させる。 本発明は、複数の細胞性ヒト疾患関連タンパク質およびそれらのシグナル伝達経路を標的とする一連の構造関連の個々のFL118プラットフォーム由来類似体の適用を通じて、独自の個別化がん治療(個別化精密医療)を実現することを意図している。
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公开(公告)号：JP2022501055A
公开(公告)日：2022-01-06
申请号：JP2021517046
申请日：2019-09-26
发明人： コラー,ジェフリー エム. , スウィート,トーマス , ロディッシュ,ハーベイ
IPC分类号： C12N15/87 , C12N15/864 , C12N15/09 , C12N15/86 , A61P25/08 , A61K48/00 , A61K38/17 , A61P43/00 , A61K35/76 , A61K31/7105 , A61K31/7115 , A61K9/14 , A61K47/18 , A61K31/05 , A61K31/7048 , A61K31/5513 , A61K31/36 , C12N15/11
摘要： 修飾tRNAを使用して、哺乳動物細胞において、未成熟終止コドンを含む遺伝子によってコードされる機能的遺伝子産物を発現させ、かつ/または未成熟終止コドンによって媒介される疾患を治療することができる。 【選択図】図1
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公开(公告)号：JP2022500443A
公开(公告)日：2022-01-04
申请号：JP2021514132
申请日：2019-09-13
发明人： パオロ・マルティーニ , ヴラディミール・プレスニャク , ジンソン・カオ
摘要： 本開示は、胆管上皮細胞輸送体に関する核酸の組成物を提供する。例えば、本開示は、ホスファチジルコリンを含むリン脂質の胆汁分泌を制御し得る核酸、例えば、標的細胞においてATP結合カセットサブファミリーBメンバー4(ABCB4)によりコードされるものまたはその生物学的活性断片に関する。好ましい一実施形態では、本開示は、進行性家族性肝内胆汁うっ滞3型(PFIC3)を処置または予防するために有用である、脂質ナノ粒子(LNP)担体中で製剤化されたABCB4をコードする修飾mRNA及び誘導コンストラクトを含む組成物を提供する。
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公开(公告)号：JP2021535191A
公开(公告)日：2021-12-16
申请号：JP2021525263
申请日：2019-11-13
发明人： ハートマン、アダム , ギラニ、ファハド , ラヴィーン、カイル , リップ、マイケル エム.
IPC分类号： A61K9/14 , A61K47/24 , A61K48/00 , A61P9/12 , A61P11/00 , A61P11/06 , A61P31/06 , A61P35/00 , A61K31/712 , A61K31/7125 , A61K47/18 , A61K47/02 , A61K47/26 , A61K47/34 , A61K31/7105
摘要： 本発明は、吸入による肺系への送達用の、好ましくは噴霧乾燥によって調製されたポリヌクレオチドを含む呼吸可能な乾燥粉末粒子製剤を提供する。好ましくは、ポリヌクレオチドはRNAである。
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公开(公告)号：JP2021534232A
公开(公告)日：2021-12-09
申请号：JP2021531153
申请日：2018-08-10
申请人： 黄福星 , HUANG Fuhsing
发明人： 黄福星
IPC分类号： A61P3/04 , A61P43/00 , A61K31/685 , A61K36/77 , A61K31/05 , A61K9/48 , A61K9/14 , A61K9/16 , A61K36/41
摘要： 脂肪形成抑制及び抗酸化の活性を有する組成物であって、有効用量のイワベンケイ抽出物およびアルファGPC、および、薬学的に許容されるキャリア剤または薬学的に許容される塩を含むものを提供する。動物実験の実証により、イワベンケイ抽出物とアルファGPCの混合は、動物体内の体脂肪を有効に下げ、抗酸化効果を高めることが実証された。
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公开(公告)号：JP2021534183A
公开(公告)日：2021-12-09
申请号：JP2021507907
申请日：2019-08-16
发明人： モハンラル,ラモーン , ファン,ラン , トンラ,ジェームス アール.
IPC分类号： A61K9/08 , A61K31/496 , A61K45/00 , A61P35/00 , A61P31/00 , A61P37/04 , A61K39/00 , A61K39/12 , A61K39/29 , A61K39/205 , A61K39/145 , A61K39/13 , A61K39/08 , A61K39/10 , A61K9/14 , A61K9/20 , A61K9/48 , A61K39/04 , A61K39/07 , A61P43/00 , A61K39/02
摘要： 対象に投与するための組成物であって、液性応答を誘導、増強、又は増進するためにワクチンとプリナブリンをアジュバントと共に、又はアジュバント無しで含む前記組成物が開示される。ワクチンとプリナブリンを投与することによる治療方法が開示される。ワクチンとプリナブリンを対象に投与することによる、この対象においてワクチンへの免疫応答を増強する方法も開示される。このワクチンとプリナブリンは同時又は別々に投与可能である。
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公开(公告)号：JP2021534101A
公开(公告)日：2021-12-09
申请号：JP2021506632
申请日：2019-08-09
发明人： ノボブラントセバ, タティアナ アイ. , カウフマン, ケビン
IPC分类号： A61K31/7105 , A61K31/7115 , A61K31/712 , A61K31/7125 , A61K31/713 , A61K47/44 , A61K47/22 , A61K9/14 , A61K47/24 , A61K47/28 , A61K47/10 , A61P35/00 , A61K35/17 , A61K45/00 , A61K48/00
摘要： 本発明は、一部、CCR2、CSF1R、及び/またはCCR2及びCSF1Rの両方を標的とするためのオリゴヌクレオチド組成物を提供すること、ならびに骨髄由来細胞の炎症性表現型及びそのような細胞により媒介される免疫応答を調節するためなどのそれらの使用方法に基づく。 【選択図】図3−2
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公开(公告)号：JP2021533805A
公开(公告)日：2021-12-09
申请号：JP2021510015
申请日：2019-08-23
发明人： アングエラ, シャビエル , エルコビー, リーロン
IPC分类号： C12N15/117 , C12N15/62 , C12N15/864 , A61K38/37 , A61K38/16 , A61P25/00 , A61P37/02 , A61P37/08 , A61K38/36 , A61K38/43 , A61K38/47 , A61P29/00 , A61P7/10 , A61K38/54 , A61K35/76 , A61K9/14 , A61K47/06 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61P7/04 , C12N15/12
摘要： 本発明は、発現カセットを提供する。ある特定の実施形態において、発現カセットは、(a)配列番号2〜配列番号67のいずれかの配列と少なくとも90%同一の調節エレメントと、(b)Bドメイン欠失を有する第VIII因子タンパク質(FVIII−BDD)をコードする核酸配列とを含み、(a)の核酸配列は、配列番号77の配列と少なくとも90%同一であり、該調節エレメントが、該核酸配列に作動可能に連結されており、該調節エレメントとFVIII−BDDをコードする該核酸配列との間にイントロンが存在しないか、又は該調節エレメントとFVIII−BDDをコードする該核酸配列との間に非翻訳核酸の0個〜107個以下のヌクレオチドが存在する。ある特定の実施形態において、発現カセットは、同じ位置(複数可)でCpG(複数可)がCpT、CpA、TpG、又はApGで置換された配列エレメントを含有するか、又はCpGが低減された核酸配列を有する。 【選択図】 図20
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