公开(公告)号：US20080039414A1

公开(公告)日：2008-02-14

申请号：US10693059

申请日：2003-10-23

申请人： James McSwiggen ,  Bharat Chowrira ,  Leonid Beigelman ,  Dennis Macejak ,  Shawn Zinnen ,  Pamela Pavco ,  Peter Haeberli ,  David Morrisey ,  Kathy Fosnaugh ,  Sharon Jamison ,  Nassim Usman ,  James Thompson ,  Chandra Vargeese ,  Weimen Wang ,  Tongqian Chen ,  Narendra Vaish

发明人： James McSwiggen ,  Bharat Chowrira ,  Leonid Beigelman ,  Dennis Macejak ,  Shawn Zinnen ,  Pamela Pavco ,  Peter Haeberli ,  David Morrisey ,  Kathy Fosnaugh ,  Sharon Jamison ,  Nassim Usman ,  James Thompson ,  Chandra Vargeese ,  Weimen Wang ,  Tongqian Chen ,  Narendra Vaish

IPC分类号： A61K31/7088 ,  A61P43/00 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/14

摘要： The present invention concerns methods and reagents useful in modulating gene expression in a variety of applications, including use in therapeutic, diagnostic, target validation, and genomic discovery applications. Specifically, the invention relates to synthetic chemically modified small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double-stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules capable of mediating RNA interference (RNAi) against target nucleic acid sequences. The small nucleic acid molecules are useful in the treatment of any disease or condition that responds to modulation of gene expression or activity in a cell, tissue, or organism.

摘要翻译： 本发明涉及可用于调节各种应用中的基因表达的方法和试剂，包括在治疗，诊断，靶标验证和基因组发现应用中的用途。 具体地，本发明涉及合成的化学修饰的小核酸分子，例如短干扰核酸（siNA），短干扰RNA（siRNA），双链RNA（dsRNA），微RNA（miRNA）和短发夹RNA （shRNA）分子，其能够介导针对靶核酸序列的RNA干扰（RNAi）。 小核酸分子可用于治疗对细胞，组织或生物中的基因表达或活性的调节作出反应的任何疾病或病症。

公开(公告)号：US20090137500A1

公开(公告)日：2009-05-28

申请号：US10720448

申请日：2003-11-24

申请人： James McSwiggen ,  Bharat M. Chowrira ,  Leonid Beigelman ,  Dennis Macejak ,  Shawn Zinnen ,  Pamela Pavco ,  Peter Haeberli ,  David Morrisey ,  Kathy Fosnaugh ,  Sharon Jamison ,  Nassim Usman ,  James Thompson ,  Chandra Vargeese ,  Weiman Wang ,  Tongqian Chen ,  Narendra Vaish

发明人： James McSwiggen ,  Bharat M. Chowrira ,  Leonid Beigelman ,  Dennis Macejak ,  Shawn Zinnen ,  Pamela Pavco ,  Peter Haeberli ,  David Morrisey ,  Kathy Fosnaugh ,  Sharon Jamison ,  Nassim Usman ,  James Thompson ,  Chandra Vargeese ,  Weiman Wang ,  Tongqian Chen ,  Narendra Vaish

IPC分类号： A61K31/713 ,  C07H21/02

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3521

摘要： The present invention concerns methods and reagents useful in modulating gene expression in a variety of applications, including use in therapeutic, diagnostic, target validation, and genomic discovery applications. Specifically, the invention relates to synthetic chemically modified small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double-stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules capable of mediating RNA interference (RNAi) against target nucleic acid sequences. The small nucleic acid molecules are useful in the treatment of any disease or condition that responds to modulation of gene expression or activity in a cell, tissue, or organism.

摘要翻译： 本发明涉及可用于调节各种应用中的基因表达的方法和试剂，包括在治疗，诊断，靶标验证和基因组发现应用中的用途。 具体地，本发明涉及合成的化学修饰的小核酸分子，例如短干扰核酸（siNA），短干扰RNA（siRNA），双链RNA（dsRNA），微RNA（miRNA）和短发夹RNA （shRNA）分子，其能够介导针对靶核酸序列的RNA干扰（RNAi）。 小核酸分子可用于治疗对细胞，组织或生物中的基因表达或活性的调节作出反应的任何疾病或病症。

公开(公告)号：US20080161256A1

公开(公告)日：2008-07-03

申请号：US11205646

申请日：2005-08-17

申请人： David Morrisey ,  James McSwiggen ,  Leonid Beigelman

发明人： David Morrisey ,  James McSwiggen ,  Leonid Beigelman

IPC分类号： A61K31/70 ,  A61P43/00

CPC分类号： C07H21/02 ,  A61K31/70 ,  A61K48/00

摘要： This invention relates to compounds, compositions, and methods useful for modulating gene expression using short interfering nucleic acid (siNA) molecules. In particular, the instant invention features small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double-stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules and methods used to modulate the expression of genes, such as expressed pseudogenes associated with the maintenance or development of diseases, disorders, traits, and conditions in a subject or organism. The invention also provides small nucleic acid molecules with reduced or attenuated immunostimulatory properties and methods for designing and synthesizing such small nucleic acid molecules having improved toxicologic properties while retaining RNAi activity.

摘要翻译： 本发明涉及可用于使用短干扰核酸（siNA）分子调节基因表达的化合物，组合物和方法。 特别地，本发明的特征在于小核酸分子，例如短干扰核酸（siNA），短干扰RNA（siRNA），双链RNA（dsRNA），微RNA（miRNA）和短发夹RNA（shRNA） ）分子和用于调节基因表达的方法，例如与受试者或生物中的疾病，病症，性状和病症的维持或发展相关的表达的假基因。 本发明还提供具有降低或减弱的免疫刺激性质的小核酸分子以及用于设计和合成具有改善的毒理学特性同时保留RNAi活性的这种小核酸分子的方法。