公开(公告)号：US20170020847A1

公开(公告)日：2017-01-26

申请号：US15039230

申请日：2014-11-18

申请人： INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE) ,  UNIVERSITE PARIS DESCARTES ,  ASSISTANCE PUBLIQUE-HOPITAUX DE PARIS (APHP) ,  FONDATION IMAGINE ,  CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE (CNRS)

发明人： Olivier HERMINE ,  Flavia GUILLEM ,  Jean-Benoit ARLET ,  Genevieve COURTOIS

IPC分类号： A61K31/4196 ,  G01N33/50 ,  A61K31/497

CPC分类号： A61K31/4196 ,  A61K31/397 ,  A61K31/4245 ,  A61K31/433 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/454 ,  A61K31/497 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/55 ,  G01N33/5073 ,  G01N2500/02 ,  G01N2500/10

摘要： The present invention relates to methods and pharmaceutical compositions for the treatment of beta-thalassemias. In particular, the present invention relates to an XPO1 inhibitor for use in a method for treating beta-thalassemia in a subject in need thereof.

摘要翻译： 本发明涉及用于治疗β-地中海贫血的方法和药物组合物。 特别地，本发明涉及用于治疗有需要的受试者中的β-地中海贫血的方法中的XPO1抑制剂。

公开(公告)号：US20160368975A1

公开(公告)日：2016-12-22

申请号：US15161603

申请日：2016-05-23

申请人： Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale (INSERM) ,  CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE (CNRS) ,  Universite Paris Descartes - Paris V ,  Assistance Publique - Hopitaux de Paris ,  Fondation Imagine

发明人： Olivier HERMINE ,  Genevieve COURTOIS ,  Jean-Benoit ARLET ,  Jean-Antoine RIBEIL

IPC分类号： C07K16/18 ,  G01N33/68 ,  A61K31/70 ,  G01N33/50 ,  A61K38/02 ,  A61K31/7088

CPC分类号： C07K16/18 ,  A61K31/70 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/02 ,  G01N33/5094 ,  G01N33/6893 ,  G01N33/80 ,  G01N2333/805 ,  G01N2500/02 ,  G01N2800/22

摘要： Methods and compositions for the treatment of β-thalassemia are provided. Methods and compositions restore or increase erythrocyte maturation in individuals afflicted with β-TM by preventing proteolysis of GATA-1 protein. Screening methods for identifying agents which bind heat shock protein 70 (HSP-70) and inhibit HSP-70 α-globin binding, but which allow GATA-1 protein-HSP-1 binding in a manner that prevents GATA-1 proteolysis.

摘要翻译： 提供了治疗β-地中海贫血的方法和组合物。 方法和组合物通过预防GATA-1蛋白的蛋白水解来恢复或增加患有β-TM的个体的红细胞成熟。 用于鉴定结合热休克蛋白70（HSP-70）并抑制HSP-70α-珠蛋白结合但允许以防止GATA-1蛋白水解的方式进行GATA-1蛋白-HSP-1结合的试剂的筛选方法。

公开(公告)号：US20150141341A1

公开(公告)日：2015-05-21

申请号：US14547208

申请日：2014-11-19

申请人： Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale (INSERM) ,  CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE (CNRS) ,  Universite Paris Descartes - Paris V ,  Assistance Publique - Hopitaux de Paris ,  Fondation Imagine

发明人： Olivier HERMINE ,  Genevieve COURTOIS ,  Jean-Benoit ARLET ,  Jean-Antoine RIBEIL

IPC分类号： A61K38/16 ,  G01N33/68

CPC分类号： C07K16/18 ,  A61K31/70 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/02 ,  G01N33/5094 ,  G01N33/6893 ,  G01N33/80 ,  G01N2333/805 ,  G01N2500/02 ,  G01N2800/22

摘要： Methods and compositions for the treatment of β-thalassemia are provided. Methods and compositions restore or increase erythrocyte maturation in individuals afflicted with β-TM by preventing proteolysis of GATA-1 protein. Screening methods for identifying agents which bind heat shock protein 70 (HSP-70) and inhibit HSP-70 α-globin binding, but which allow GATA-1 protein-HSP-1 binding in a manner that prevents GATA-1 proteolysis.

摘要翻译： 提供了治疗“地中海贫血”的方法和组合物。 方法和组合物通过预防GATA-1蛋白的蛋白水解来恢复或增加患有'bgr-TM'的个体的红细胞成熟。 用于鉴定结合热休克蛋白70（HSP-70）并抑制HSP-70α-珠蛋白结合但是以防止GATA-1蛋白水解的方式允许GATA-1蛋白-HSP-1结合的试剂的筛选方法。