公开(公告)号：US20120171279A1

公开(公告)日：2012-07-05

申请号：US12833625

申请日：2010-07-09

申请人： MATI KARELSON ,  MART SAARMA ,  MEHIS PILV

发明人： MATI KARELSON ,  MART SAARMA ,  MEHIS PILV

IPC分类号： A61K9/127 ,  A61K31/7088 ,  A61P35/00 ,  A61P31/12 ,  A61P31/00 ,  A61P31/10 ,  C40B30/00 ,  C07H21/00

CPC分类号： C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/333 ,  C12N2310/334 ,  C12N2310/335 ,  C12N2310/336 ,  C12N2310/3511 ,  C12N2320/51

摘要： The present invention provides compounds having a chelating moiety and an oligonucleotide sequence wherein the oligonucleotide includes one or more modified nucleobases, such as hydroxynucleobases. The disclosed compounds are suitable for antisense therapy. The chelating moiety can be complexed to an ion of a lanthanide metal. These compounds are efficient translation inhibitors of nucleic acids and have increased binding affinity for target nucleic acids. The invention also includes compositions and methods of using these compositions as antisense therapy.

摘要翻译： 本发明提供具有螯合部分和寡核苷酸序列的化合物，其中寡核苷酸包括一个或多个修饰的核碱基，例如羟基核碱基。 所公开的化合物适用于反义治疗。 螯合部分可以与镧系元素金属的离子络合。 这些化合物是核酸的有效翻译抑制剂，并且具有增加的对靶核酸的结合亲和力。 本发明还包括使用这些组合物作为反义治疗的组合物和方法。