公开(公告)号：US20060210541A1

公开(公告)日：2006-09-21

申请号：US11441577

申请日：2006-05-26

申请人： Uichi Ikeda ,  Tohru Yoshioka ,  Yoshikazu Maeda ,  Masahisa Shimpo ,  Kazuyuki Shimada ,  Keiya Ozawa ,  Tatsuya Nomoto ,  Takashi Okada ,  Hiroaki Mizukami

发明人： Uichi Ikeda ,  Tohru Yoshioka ,  Yoshikazu Maeda ,  Masahisa Shimpo ,  Kazuyuki Shimada ,  Keiya Ozawa ,  Tatsuya Nomoto ,  Takashi Okada ,  Hiroaki Mizukami

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/861

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C12N2750/14143

摘要： Methods for treating and/or preventing vascular disease are disclosed. The methods use gene delivery techniques to deliver nucleic acid molecules encoding anti-inflammatory cytokines to a subject.

摘要翻译： 公开了治疗和/或预防血管疾病的方法。 该方法使用基因递送技术将编码抗炎细胞因子的核酸分子递送至受试者。

公开(公告)号：US20060292123A1

公开(公告)日：2006-12-28

申请号：US11511102

申请日：2006-08-28

申请人： Lijun Wang ,  Shin-ichi Muramatsu ,  Imaharu Nakano ,  Hiroaki Mizukami ,  Keiya Ozawa

发明人： Lijun Wang ,  Shin-ichi Muramatsu ,  Imaharu Nakano ,  Hiroaki Mizukami ,  Keiya Ozawa

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N5/08 ,  C12N15/861

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  A61K2039/54 ,  C07K14/475 ,  C12N2750/14143

摘要： Compositions and methods for delivering GDNF to skeletal muscles to result in a therapeutic effect are disclosed. The compositions and methods use adeno-associated virus (AAV)-based gene delivery systems. The methods are useful for treating motoneuron diseases, such as amyotrophic lateral sclerosis (ALS).

公开(公告)号：US07112321B2

公开(公告)日：2006-09-26

申请号：US10327620

申请日：2002-12-19

申请人： Lijun Wang ,  Shin-ichi Muramatsu ,  Imaharu Nakano ,  Hiroaki Mizukami ,  Keiya Ozawa

发明人： Lijun Wang ,  Shin-ichi Muramatsu ,  Imaharu Nakano ,  Hiroaki Mizukami ,  Keiya Ozawa

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/864

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  A61K2039/54 ,  C07K14/475 ,  C12N2750/14143

摘要： Compositions and methods for delivering GDNF to skeletal muscles to result in a therapeutic effect are disclosed. The compositions and methods use adeno-associated virus (AAV)-based gene delivery systems. The methods are useful for treating motoneuron diseases, such as amyotrophic lateral sclerosis (ALS).

公开(公告)号：US20050147592A1

公开(公告)日：2005-07-07

申请号：US10992346

申请日：2004-11-18

申请人： Keiya Ozawa ,  Hiroaki Mizukami ,  Akihiro Kume

发明人： Keiya Ozawa ,  Hiroaki Mizukami ,  Akihiro Kume

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K35/76 ,  A61K38/43 ,  A61K38/44 ,  A61K47/48 ,  A61K48/00 ,  A61P3/00 ,  A61P9/00 ,  A61P9/04 ,  A61P43/00 ,  C12N15/864 ,  C12N15/861

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K38/44 ,  A61K47/6901 ,  A61K48/0075 ,  C12N2750/14143 ,  C12Y114/16001

摘要： Methods for delivering a heterologous gene to a mammalian subject using recombinant adeno-associated virus (rAAV) virions are described. Recombinant AAV virions containing a heterologous gene encoding a metabolic protein are delivered to a mammalian subject having a metabolic disorder. The rAAV virion-delivered heterologous gene is expressed at a therapeutic level thereby ameliorating a sign or symptom of the metabolic disease. Exemplary examples of metabolic diseases are those caused by defects in aromatic amino acid metabolism. Exemplary examples of heterologous genes include those encoding an aromatic amino acid hydroxylase, aromatic amino acid decarboxylase, and enzymes involved in tetrahydrobiopterin synthesis. Methods for treating phenylketonuria are also described.

摘要翻译： 描述了使用重组腺相关病毒（rAAV）病毒粒子将异源基因递送至哺乳动物受试者的方法。 将含有编码代谢蛋白质的异源基因的重组AAV病毒粒子递送至具有代谢紊乱的哺乳动物受试者。 rAAV病毒粒子传递的异源基因以治疗水平表达，从而改善代谢疾病的征兆或症状。 代谢疾病的典型例子是由芳香族氨基酸代谢缺陷引起的代谢疾病。 异源基因的示例性实例包括编码芳族氨基酸羟化酶，芳香族氨基酸脱羧酶和参与四氢生物喋呤合成的酶的那些。 还描述了治疗苯丙酮尿症的方法。