公开(公告)号：WO2016070166A3

公开(公告)日：2016-08-18

申请号：PCT/US2015058534

申请日：2015-11-01

申请人： ARCTURUS THERAPEUTICS INC

发明人： CHIVUKULA PADMANABH ,  WARREN LUIGI ,  TACHIKAWA KIYOSHI ,  PAYNE JOSEPH E

IPC分类号： C12N15/11 ,  A61K48/00 ,  C12N15/85

CPC分类号： C12N9/1018 ,  A61K39/00 ,  A61K48/00 ,  C07K14/445 ,  C07K14/463 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4712 ,  C07K14/4717 ,  C07K14/505 ,  C07K14/524 ,  C07K14/575 ,  C07K14/705 ,  C07K14/745 ,  C07K14/805 ,  C07K14/8125 ,  C12N9/0071 ,  C12N9/1051 ,  C12N9/1205 ,  C12N9/2451 ,  C12N9/644 ,  C12N9/88 ,  C12N2740/16222 ,  C12N2840/105 ,  C12N2840/60 ,  C12Y114/16001 ,  C12Y201/03003 ,  C12Y204/01025 ,  C12Y207/0104 ,  C12Y302/01033 ,  C12Y304/21022 ,  C12Y403/02001

摘要： This invention provides a range of translatable messenger UNA (mUNA) molecules. The mUNA molecules can be translated in vitro and in vivo to provide an active polypeptide or protein, or to provide an immunization agent or vaccine component. The mUNA molecules can be used as an active agent to express an active polypeptide or protein in cells or subjects. Among other things, the mUNA molecules are useful in methods for treating rare diseases.

摘要翻译： 本发明提供了一系列可转译信使UNA（mUNA）分子。 可以在体外和体内翻译mUNA分子以提供活性多肽或蛋白质，或提供免疫剂或疫苗组分。 mUNA分子可以用作活性剂以在细胞或受试者中表达活性多肽或蛋白质。 除此之外，mUNA分子可用于治疗罕见疾病的方法。