发明专利
- 专利标题： RDH12が関与する疾患及び疾病を治療する方法及び組成物
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申请号： JP2019500531申请日： 2017-07-07
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公开(公告)号： JP2019524090A公开(公告)日： 2019-09-05
- 发明人: ベネット,ジャン , サン,ジャンウェイ , バシレディ,ビドュラサ
- 申请人： ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア
- 申请人地址： アメリカ合衆国ペンシルベニア州19104フイラデルフイア・スイート200・チエスナツトストリート3160
- 专利权人： ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア
- 当前专利权人： ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア
- 当前专利权人地址： アメリカ合衆国ペンシルベニア州19104フイラデルフイア・スイート200・チエスナツトストリート3160
- 代理商 特許業務法人小田島特許事務所
- 优先权： US62/359,777 2016-07-08
- 国际申请： US2017041122 JP 2017-07-07
- 国际公布： WO2018009814 JP 2018-01-11
- 主分类号： A61K48/00
- IPC分类号： A61K48/00 ; A61K35/76 ; A61P27/02 ; A61P43/00 ; C12N15/864 ; C12N1/15 ; C12N1/19 ; C12N1/21 ; C12N5/10 ; C12N7/01 ; C12N15/53
摘要：
RDH12のコドン最適化核酸配列、ならびにAAV、発現カセット、プロウイルスプラスミドまたは機能性RDH12のコドン最適化配列を含む他のプラスミドなどの組換えウイルスベクターが提供される。コドン最適化機能性RDH12を発現する組換えベクターが提供される。これらのコドン最適化配列を含有する組成物は、RDH12の欠如、欠損または不適切な発現から生じる特定の失明病を治療するか、遅延または停止させる方法において有用である。他の組成物及び方法は、非機能性の、欠損のある、または不適切に発現された天然RDH12の修正を提供している。 【選択図】なし
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