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公开(公告)号：CN113260628A
公开(公告)日：2021-08-13
申请号：CN201980053845.8
申请日：2019-06-21
申请人： 夏尔人类遗传性治疗公司 , D·基弗 , J·博斯科 , S·艾柏曼
摘要： 本发明尤其提供用于治疗慢性肺病症，特别是支气管肺发育不良(BPD)的方法和组合物。在一些实施例中，根据本发明的方法包括向患有或易患BPD的个体施用有效量的抗Flt‑1抗体或其抗原结合片段，使得BPD的至少一种症状或特征在强度、严重性或频率上降低或延迟发作。
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公开(公告)号：CN106139133B
公开(公告)日：2020-12-04
申请号：CN201610569581.X
申请日：2011-06-25
申请人： 夏尔人类遗传性治疗公司
摘要： 本发明提供了，除了其它的以外，CNS递送溶酶体酶的组合物和方法，以有效治疗溶酶体贮积症。在一些实施方案中，本发明包括直接CNS鞘内施用的稳定制剂，所述稳定制剂包括艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶(12S)蛋白质、盐、和聚山梨醇酯表面活性剂，以治疗Hunters综合症。
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公开(公告)号：CN110267608A
公开(公告)日：2019-09-20
申请号：CN201880010413.4
申请日：2018-01-11
申请人： 夏尔人类遗传性治疗公司
IPC分类号： A61B17/132
摘要： 提供一种用于自我施予药物的智能压脉带。当患者需要向自身静脉注射药物(称为“输注”)时，患者在他们的手臂上戴上所述智能压脉带，并收紧所述装置。在患者正使用智能压脉带的同时，所述装置自动记录所述输注的日期和时间，称为“时间戳”。患者还可使用所述装置来记录所述输注时采取的剂量或“单位数”。所述智能压脉带可将所述时间戳以及其它相关信息存储为记录。稍后，所述患者可回顾所述智能压脉带本身上的先前记录。所述智能压脉带还可与应用程序同步，且可下载所述记录以供所述患者、护士或医生查看以实现准确且及时的护理。
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公开(公告)号：CN104955843B
公开(公告)日：2019-08-13
申请号：CN201480003714.6
申请日：2014-01-28
申请人： 夏尔人类遗传性治疗公司 , 明尼苏达大学董事会
IPC分类号： C07K16/28 , A61K39/395
CPC分类号： C07K16/2863 , A61K2039/505 , C07K16/2866 , C07K2317/33 , C07K2317/54 , C07K2317/55 , C07K2317/76
摘要： 本发明尤其提供用于治疗肌营养不良、特别是杜兴氏肌营养不良(DMD)的方法和组合物。在一些实施方案中，根据本发明的方法包括向罹患或易患DMD的个体施用有效量的抗Flt‑1抗体或其抗原结合片段以使DMD的至少一种症状或特征在强度、严重性或频率方面得以降低，或延迟发作。
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公开(公告)号：CN109153708A
公开(公告)日：2019-01-04
申请号：CN201780025363.2
申请日：2017-03-03
申请人： 夏尔人类遗传性治疗公司
摘要： 本发明尤其提供了用于治疗肌营养不良症特别是杜氏肌营养不良症(DMD)的方法和组合物。在一些实施方案中，根据本发明的方法包括向患有或易患DMD的个体施用有效量的重组卵泡抑素融合蛋白，使得DMD的至少一种症状或特征在强度、严重性或频率上减少或具有延迟的发作。
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公开(公告)号：CN107095849A
公开(公告)日：2017-08-29
申请号：CN201610884286.3
申请日：2012-06-08
申请人： 夏尔人类遗传性治疗公司
摘要： 本文所公开的是新型化合物、包括此类化合物的药物组合物及其使用的相关方法。本文所述的化合物用作如脂质体递送媒介物以促进包封的多核苷酸向靶细胞的递送以及所述靶细胞随后的转染，并且在某些实施方案中所述化合物的特征在于具有一种或多种性质，所述性质提供此类化合物相对于其它类似类别的脂质的优点。
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公开(公告)号：CN107003324A
公开(公告)日：2017-08-01
申请号：CN201580065001.7
申请日：2015-11-13
申请人： 夏尔人类遗传性治疗公司
发明人： H·纳伊米 , Y·邱 , P·A·J·哈斯利特 , A·巴比尔
摘要： 检测糖胺聚糖(GAG)和/或测定一种或多种糖胺聚糖的水平可用于例如鉴定或监测各种医学病症、具有各种医学病症的患者的状态和/或对具有各种医学病症的患者的治疗的反应。本发明提供了通过利用例如质谱来检测糖胺聚糖和/或测定糖胺聚糖水平的方法。
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公开(公告)号：CN106456547A
公开(公告)日：2017-02-22
申请号：CN201580033224.5
申请日：2015-07-02
申请人： 夏尔人类遗传性治疗公司
IPC分类号： A61K9/127 , A61K31/713
CPC分类号： A61K9/5089 , A61K9/1271 , A61K9/1272 , A61K9/1277 , A61K9/5015 , A61K31/713
摘要： 本发明提供了一种用于脂质纳米颗粒配制和mRNA包封的改良方法。在一些实施方案中，本发明提供了一种将信使RNA(mRNA)包封在脂质纳米颗粒中的方法，其包括混合mRNA溶液和脂质溶液的步骤，其中所述mRNA溶液和/或所述脂质溶液处于大于环境温度的预定温度下。
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公开(公告)号：CN103179980B
公开(公告)日：2016-09-28
申请号：CN201180040898.X
申请日：2011-06-25
申请人： 夏尔人类遗传性治疗公司
CPC分类号： A61K9/0085 , A61K9/0019 , A61K9/19 , A61K38/465 , A61K47/02 , A61K47/26 , C12Y301/06013
摘要： 本发明提供了，除了其它的以外，CNS递送溶酶体酶的组合物和方法，以有效治疗溶酶体贮积症。在一些实施方案中，本发明包括直接CNS鞘内施用的稳定制剂，所述稳定制剂包括艾杜糖醛酸‑2‑硫酸酯酶(I2S)蛋白质、盐、和聚山梨醇酯表面活性剂，以治疗Hunters综合症。
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公开(公告)号：CN105228623A
公开(公告)日：2016-01-06
申请号：CN201480027533.7
申请日：2014-03-12
申请人： 夏尔人类遗传性治疗公司
IPC分类号： A61K31/47 , C07D413/00 , A61P17/00
CPC分类号： A61K31/4709 , A61K9/0053 , A61K9/10 , A61K9/14 , A61K9/1652 , A61K31/185 , A61K31/47 , A61K45/06 , A61K47/10 , A61K47/22 , A61K47/38 , A61K2300/00
摘要： 通过施用包含8-(杂芳基甲氧基)喹诺酮化合物、8-(芳基甲氧基)喹啉化合物、或其盐、立体异构体、水合物或溶剂化物的组合物治疗受试者中B2-缓激肽受体介导的血管性水肿的方法。用于治疗B2-缓激肽受体介导的血管性水肿的包含8-(杂芳基甲氧基)喹诺酮化合物、8-(芳基甲氧基)喹啉化合物、或其盐、立体异构体、水合物或溶剂化物的口服制剂。包含8-(杂芳基甲氧基)喹诺酮化合物、8-(芳基甲氧基)喹啉化合物、或其盐、立体异构体、水合物或溶剂化物的组合物用于制造用于治疗和/或预防B2-缓激肽受体介导的血管性水肿的药剂的用途。
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