公开(公告)号：CN117157095A

公开(公告)日：2023-12-01

申请号：CN202280027532.7

申请日：2022-02-11

申请人： 阿米库斯治疗学公司

发明人： H·杜 ,  拉塞尔·戈乔尔 ,  亨·査尔 ,  杰伊·巴斯

IPC分类号： A61K38/47

摘要： 本文提供治疗庞贝症的方法，其包括施用重组人类酸性α‑葡萄糖苷酶分子的群体或其医药组合物或调配物，以及药理伴侣。

公开(公告)号：CN114540327A

公开(公告)日：2022-05-27

申请号：CN202111483006.5

申请日：2015-09-30

申请人： 阿米库斯治疗学公司

发明人： 拉塞尔·戈乔尔 ,  H·杜

IPC分类号： C12N9/26 ,  C12N5/10 ,  A61K38/47 ,  A61P3/08 ,  A61P43/00

摘要： 披露了源自CHO细胞的重组人α葡糖苷酶(rhGAA)组合物，该组合物包含更优化的聚糖组合物，该聚糖组合物由rhGAA和在复合寡糖上的低量的末端半乳糖组成，该rhGAA比常规rhGAA更高量、包含携带甘露糖‑6‑磷酸(M6P)或双‑M6P的N‑聚糖，连同低量的非磷酸化的高甘露糖聚糖。描述了包含该rhGAA的组合物以及使用方法。

公开(公告)号：CN112888439A

公开(公告)日：2021-06-01

申请号：CN201980069272.8

申请日：2019-01-16

申请人： 阿米库斯治疗学公司

发明人： 埃尔弗里达·本杰明

IPC分类号： A61K31/445 ,  A61P3/00

摘要： 提供了治疗诊断患有法布里病的患者的方法和在诊断患有或疑似患有法布里病的患者中增强α‑半乳糖苷酶A的方法。某些方法包括向患者施用治疗有效剂量的α‑半乳糖苷酶A的药理学伴侣，其中所述患者在编码α‑半乳糖苷酶A的核酸序列中具有突变。还描述了药理学伴侣用于治疗法布里病的用途和用于治疗法布里病的组合物。

公开(公告)号：CN111770753A

公开(公告)日：2020-10-13

申请号：CN201880056413.8

申请日：2018-08-28

申请人： 阿米库斯治疗学公司

发明人： 杰夫·卡斯特利 ,  杰伊·巴斯 ,  尼娜·斯库班

IPC分类号： A61K31/445 ,  A61P9/04 ,  A61P43/00

摘要： 本发明提供了用于在患者中治疗法布里病的方法。某些方法涉及治疗已经历ERT或ERT初治的法布里患者。某些方法包括向所述患者施用约100mg至约150mg游离碱当量的米加司他，用于增强和/或稳定心脏功能。

公开(公告)号：CN109475607A

公开(公告)日：2019-03-15

申请号：CN201780028177.4

申请日：2017-03-30

申请人： 阿米库斯治疗学公司

发明人： 亨·査尔 ,  谢尔盖·特斯勒 ,  温迪·桑德兰 ,  恩里克·迪隆 ,  拉塞尔·戈乔尔 ,  晃·杜

IPC分类号： A61K38/47 ,  C12N9/26 ,  A61P3/00

摘要： 提供了包含重组酸性α-葡糖苷酶的药物配制品，其中该重组酸性α-葡糖苷酶在中国仓鼠卵巢(CHO)细胞中表达，并且当相比于带有阿葡糖苷酶α的一个或两个甘露糖-6-磷酸残基的N-聚糖单元的含量时，该重组酸性α-葡糖苷酶包括增加的含量的带有一个或两个甘露糖-6-磷酸残基的N-聚糖单元；至少一种选自下组的缓冲液，该组由以下各项组成：柠檬酸盐、磷酸盐、及其组合；和至少一种选自下组的赋形剂，该组由以下各项组成：甘露醇、聚山梨醇酯80、及其组合，其中该配制品具有从约5.0至约7.0的pH。还提供了使用这些药物配制品治疗庞贝氏病的方法。

公开(公告)号：CN105367485B

公开(公告)日：2018-04-17

申请号：CN201510783936.0

申请日：2010-10-05

申请人： 阿米库斯治疗学公司

发明人： R·博伊德 ,  G·李 ,  P·瑞比克金斯基

IPC分类号： C07D211/46 ,  C07D211/96 ,  A61K31/445 ,  A61K31/191 ,  A61P25/16

CPC分类号： C07D211/46 ,  A61K31/191 ,  A61K31/445 ,  A61K31/451 ,  A61K45/06 ,  C07D211/44 ,  C07D211/60 ,  C07D211/96 ,  A61K2300/00

摘要： 本发明提供了新颖的化合物连同组合物以及使用它们用于预防和/或治疗中枢神经系统退行性失调的方法。具体地讲，本发明提供了用于预防和/或治疗帕金森病的方法。

公开(公告)号：CN105193802A

公开(公告)日：2015-12-30

申请号：CN201510508263.8

申请日：2010-10-05

申请人： 阿米库斯治疗学公司

发明人： R·博伊德 ,  G·李 ,  P·瑞比克金斯基

IPC分类号： A61K31/445 ,  A61P3/00 ,  A61P3/06

CPC分类号： C07D211/46 ,  A61K31/15 ,  A61K31/445 ,  A61K38/47 ,  C07D211/96

摘要： 本发明提供了用于预防和/或治疗溶酶体贮积失调的新颖的组合物以及方法。具体地讲，本发明提供了用于预防和/或治疗高雪病的方法。

公开(公告)号：CN104530068A

公开(公告)日：2015-04-22

申请号：CN201410534418.0

申请日：2008-05-22

申请人： 阿米库斯治疗学公司

发明人： B·马格瑞斯 ,  A·特列基亚可夫 ,  D·福斯特 ,  K·A·舍思 ,  P·J·瑞比克金斯基 ,  X·朱

IPC分类号： C07D493/04 ,  C07H15/18 ,  C07D211/46

CPC分类号： C07D211/46 ,  C07D493/04 ,  C07H15/203 ,  C07H15/18

摘要： 本发明涉及用于制备异法戈明的化合物。所述化合物选自以下化合物组成的组：以及其中PG选自苄基、甲氧基苄基、氯代苄基、联苯基甲基、甲基、乙基、异丙基和环己基甲基组成的组。

公开(公告)号：CN101277969B

公开(公告)日：2012-12-19

申请号：CN200680027146.9

申请日：2006-06-08

申请人： 阿米库斯治疗学公司

发明人： M·梅杰 ,  R·彼得森 ,  S·科辛斯基

IPC分类号： C07H5/04 ,  C07D211/40

摘要： 本发明涉及纯化例如D-1-脱氧半乳糖野尻霉素(DGJ)的亚氨基或氨基糖的新方法。特别是，描述了用盐酸纯化数千克规模的糖的方法。

公开(公告)号：CN101541172A

公开(公告)日：2009-09-23

申请号：CN200680029226.8

申请日：2006-06-08

申请人： 阿米库斯治疗学公司

发明人： B·乌斯特曼

IPC分类号： A01N43/40 ,  A61K31/445

CPC分类号： A61K31/45 ,  A61K31/194 ,  A61K31/435 ,  A61K31/437 ,  A61K31/445 ,  A61K31/713 ,  C12Q1/34 ,  C12Q1/6876 ,  C12Q2600/156 ,  G01N33/6896 ,  G01N2800/2835

摘要： 本发明描述的是用于治疗患有神经病学紊乱个体的方法，该神经病学紊乱与溶酶体酶编码基因的突变有关。具体地，对个体施用溶酶体酶的特异性药理伴侣，其增加神经细胞中蛋白质从ER到溶酶体的运输，有或者没有伴随地增加神经细胞中的酶活性。运输的修复减轻细胞应激反应及其他与突变蛋白质累积有关的毒性。酶活性的修复减轻底物累积及与脂质累积有关的病状。在一个具体实施方案中，神经病学紊乱是与葡糖脑苷脂酶突变有关的帕金森氏病或者帕金森综合征。