公开(公告)号：CN110257433B

公开(公告)日：2022-08-16

申请号：CN201910399416.8

申请日：2019-05-14

申请人： 中山大学

发明人： 项鹏 ,  柯琼 ,  赖兴强 ,  陈洪 ,  李伟强 ,  毛富祥

IPC分类号： C12N15/90 ,  C12N15/55 ,  A01K67/027 ,  A61K49/00

摘要： 本发明涉及一种酪氨酸血症I型猴模型及其建立方法和应用，属于医学动物疾病模型技术领域。该方法包括FAH基因TALEN靶点的设计，FAH基因敲除TALEN质粒的构建，基因打靶RNA片段的获取、筛选及FAH基因敲除猴模型的制备。最终获得FAH基因敲除猴模型，并对模型进行基因型鉴定分析，以及生理、病理表型分析，明确其具有人类酪氨酸血症I型患者的疾病表现，确认模型构建成功。该模型的建立可为后续开展基因治疗、细胞治疗此类遗传性代谢缺陷疾病的研究和临床转化带来可靠的标准动物模型，也为传统药物的筛选及有效性安全性评价等提供更接近于患者的动物模型。

公开(公告)号：CN108524485A

公开(公告)日：2018-09-14

申请号：CN201810157030.1

申请日：2018-02-24

申请人： 中山大学

发明人： 项鹏 ,  柯琼 ,  夏凯 ,  邓春华 ,  毛富祥

IPC分类号： A61K31/255

摘要： 本发明提供了一种猴睾酮缺乏模型的建立方法，其采用向成年猴睾丸动脉注射二甲基磺酸乙烷结合阻断精索血流的方式。本发明提供了安全、稳定的睾酮缺乏动物模型。

公开(公告)号：CN110257433A

公开(公告)日：2019-09-20

申请号：CN201910399416.8

申请日：2019-05-14

申请人： 中山大学

发明人： 项鹏 ,  柯琼 ,  赖兴强 ,  陈洪 ,  李伟强 ,  毛富祥

IPC分类号： C12N15/90 ,  C12N15/55 ,  A01K67/027 ,  A61K49/00

摘要： 本发明涉及一种酪氨酸血症I型猴模型及其建立方法和应用，属于医学动物疾病模型技术领域。该方法包括FAH基因TALEN靶点的设计，FAH基因敲除TALEN质粒的构建，基因打靶RNA片段的获取、筛选及FAH基因敲除猴模型的制备。最终获得FAH基因敲除猴模型，并对模型进行基因型鉴定分析，以及生理、病理表型分析，明确其具有人类酪氨酸血症I型患者的疾病表现，确认模型构建成功。该模型的建立可为后续开展基因治疗、细胞治疗此类遗传性代谢缺陷疾病的研究和临床转化带来可靠的标准动物模型，也为传统药物的筛选及有效性安全性评价等提供更接近于患者的动物模型。