重组腺相关载体
    2.
    发明公开

    公开(公告)号:CN111163811A

    公开(公告)日:2020-05-15

    申请号:CN201880064381.6

    申请日:2018-08-22

    发明人: 马修·杜林

    摘要: 提供了腺相关病毒(AAV)载体及其用途。更具体地,提供了AAV载体,该AAV载体显示出对于某些靶组织,诸如中枢神经系统(CNS)和脂肪组织的特异性向性(specific tropism),并且可以用于转导细胞以用于将感兴趣的基因引入到靶组织中。还提供了包含AAV载体和药学上可接受的赋形剂、稀释剂或载体的药物组合物。

    排他地由设计者药物激活的设计者受体在治疗癫痫发作紊乱中的用途

    公开(公告)号:CN110621318A

    公开(公告)日:2019-12-27

    申请号:CN201880030980.6

    申请日:2018-03-15

    发明人: 马修·杜林

    摘要: 提供了用于治疗癫痫发作紊乱的方法和组合物,所述方法和组合物包括向患者施用编码修饰的受体的载体,用于将修饰的受体递送至靶位置,该修饰的受体被修饰以被合成配体激活,其中修饰的受体在被激活时抑制神经元放电;以及向患者施用合成配体。还提供了用于治疗需要其的患者中的癫痫发作紊乱的方法和组合物,所述方法和组合物通过向患者施用编码修饰的受体的载体,用于将修饰的受体递送至靶位置,该修饰的受体被修饰以被合成配体激活,其中修饰的受体在被激活时增加神经元放电;以及向患者施用合成配体。所述方法用于改善或减轻癫痫发作紊乱的一种或更多种症状。

    治疗发作性疾病的方法
    4.
    发明公开

    公开(公告)号:CN110545809A

    公开(公告)日:2019-12-06

    申请号:CN201880027363.0

    申请日:2018-02-26

    发明人: 马修·杜林

    IPC分类号: A61K31/40 A61K31/437

    摘要: 提供了用maxi-K通道开放剂或其药学上可接受的盐治疗发作性疾病(seizure disorder)的方法。在实施方案中,合适的maxi-K通道开放剂是氟吲哚酮化合物或氯吲哚酮化合物。在一些实施方案中,maxi-K通道开放剂可以是(3S)-(+)-(5-氯-2-甲氧基苯基)-1,3-二氢-3-氟-6-(三氟甲基)-2H-吲哚-2-酮或其药学上可接受的盐。该方法提供了可以用于改善发作性疾病的一种或更多种症状的治疗组合物。

    用加波沙朵治疗发育障碍的方法
    5.
    发明公开

    公开(公告)号:CN116531370A

    公开(公告)日:2023-08-04

    申请号:CN202310549878.X

    申请日:2016-07-14

    发明人: 马修·杜林

    摘要: 本申请涉及用加波沙朵治疗发育障碍的方法。提供了用加波沙朵或其药学上可接受的盐治疗发育障碍的方法,所述发育障碍诸如Angelman综合征、脆性X综合征、脆性X相关的震颤/共济失调综合征(FXTAS)、孤独症谱系障碍、孤独症、阿斯伯格综合征、广泛性发育障碍、儿童期崩解症、Rett综合征、Lanau‑Kleffner综合征、Prader‑Willi综合征、迟发性运动障碍、和/或威廉姆斯综合征。所述方法提供了可以用于改进发育障碍的一种或更多种症状的治疗性组合物。

    加波沙朵用于治疗图雷特综合征、抽搐和口吃的用途

    公开(公告)号:CN112930182A

    公开(公告)日:2021-06-08

    申请号:CN201980068953.2

    申请日:2019-09-20

    发明人: 马修·杜林

    摘要: 提供了使用加波沙朵或其药学上可接受的盐治疗图雷特综合征。提供了使用加波沙朵或其药学上可接受的盐治疗抽搐。提供了使用加波沙朵或其药学上可接受的盐治疗口吃。提供了可以被用于改善图雷特综合征的一种或更多种症状的治疗性组合物。提供了可以被用于改善抽搐的一种或更多种症状的治疗性组合物。还提供了可以被用于改善口吃的一种或更多种症状的治疗性组合物。

    hM4Di在治疗癫痫发作紊乱中的用途

    公开(公告)号:CN111867595A

    公开(公告)日:2020-10-30

    申请号:CN201880086584.5

    申请日:2018-12-20

    发明人: 马修·杜林

    摘要: 提供了用于治疗癫痫发作紊乱的方法和组合物,所述方法和组合物包括向患者施用编码hM4Di的腺相关病毒载体,用于将hM4Di递送至靶位置,所述载体包括人或鼠CaMKII启动子、土拨鼠肝炎病毒转录后调节元件和牛生长激素多腺苷酸化序列;以及向患者施用激活hM4Di的合成配体。向患有癫痫发作紊乱的患者施用载体和合成配体与癫痫发作紊乱的减少的症状相关。在实施方案中,超声被应用于患者的脑中的靶位置,以增强患者的血脑屏障对载体和/或合成配体的渗透性。

    用加波沙朵治疗发育障碍的方法
    10.
    发明公开

    公开(公告)号:CN108024997A

    公开(公告)日:2018-05-11

    申请号:CN201680054308.1

    申请日:2016-07-14

    发明人: 马修·杜林

    CPC分类号: A61K31/437

    摘要: 提供了用加波沙朵或其药学上可接受的盐治疗发育障碍的方法,所述发育障碍诸如Angelman综合征、脆性X综合征、脆性X相关的震颤/共济失调综合征(FXTAS)、孤独症谱系障碍、孤独症、阿斯伯格综合征、广泛性发育障碍、儿童期崩解症、Rett综合征、Lanau‑Kleffner综合征、Prader‑Willi综合征、迟发性运动障碍、和/或威廉姆斯综合征。所述方法提供了可以用于改进发育障碍的一种或更多种症状的治疗性组合物。