公开(公告)号：CN105378089A

公开(公告)日：2016-03-02

申请号：CN201480034739.2

申请日：2014-04-17

申请人： 汉堡-艾本德大学医学中心 ,  鲁普莱希特-卡尔斯-海德堡大学 ,  皮埃尔-玛丽-居里大学 ,  肌肉学研究协会

发明人： 卢西·卡里尔 ,  托马斯·艾斯臣哈根 ,  托马斯·沃伊特 ,  茱莉娅·米尔里尼 ,  奥立佛·穆勒 ,  多琳·斯蒂姆波 ,  朱莉娅·穆罗-费力亚特

IPC分类号： C12N15/85 ,  C12N15/86 ,  C12N5/10 ,  A61K48/00 ,  A61K35/34 ,  A61K35/12 ,  A61P9/00

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K35/34 ,  A61K48/0058 ,  C07K14/4716 ,  C12N5/0657 ,  C12N5/0696 ,  C12N7/00 ,  C12N2506/45 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2799/025 ,  C12N2830/007 ,  C12N2830/008

摘要： 本发明涉及一种基因治疗载体，该基因治疗载体用于治疗或预防对其有需要的主体的肥厚型心肌病。本发明的基因治疗载体包括编码心脏肌节蛋白的核酸序列和与该核酸序列可操作地连接的心肌细胞特异性启动子。本发明还涉及一种包含基因治疗载体的细胞。还提供了包括上述基因治疗载体和/或含上述载体的细胞的药物组合物。另一个方面，本发明涉及一种通过将本发明的基因治疗载体引入需要治疗的主体中，来治疗或预防主体的肥厚型心肌病的方法。