公开(公告)号：CN108350467A

公开(公告)日：2018-07-31

申请号：CN201680062516.6

申请日：2016-10-25

申请人： 奎西拉有限公司

发明人： 彼得·威多森 ,  基思·马丁

IPC分类号： C12N15/86 ,  C07K14/48 ,  A61K48/00 ,  A61K38/18 ,  C12N15/864

CPC分类号： C07K14/48 ,  A61K38/00 ,  A61K48/0058 ,  A61K48/0066 ,  C12N15/86 ,  C12N15/8645 ,  C12N2830/008 ,  C12N2840/203

摘要： 本发明提供了基因构建体和包含这类构建体的重组载体。构建体和载体可以在基因治疗方法中用于治疗一系列病症，包括青光眼和耳聋，或用于促进神经再生和/或存活。

公开(公告)号：CN108347932A

公开(公告)日：2018-07-31

申请号：CN201680022560.4

申请日：2016-02-22

申请人： 衣阿华大学研究基金会 ,  泰莱托恩基金会

发明人： B.L.戴维森 ,  Y.H.陈 ,  A.奥里基奥

IPC分类号： A01N43/04 ,  A01N63/00 ,  A01N65/00 ,  A61K48/00 ,  C12N15/63 ,  C12N15/85

CPC分类号： C12N15/8616 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0058 ,  A61P27/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2810/50

摘要： 本公开提供将药剂递送至眼睛的靶向肽和含有编码靶向肽的序列的载体。本发明人已发现用于将药剂诸如病毒性载体靶向眼部细胞的肽。本公开描述了一种利用这些新型肽来例如指导病毒衣壳到感兴趣细胞类型的方法。在此情况下，眼部细胞(诸如视网膜细胞)被所鉴别的肽靶向。具有被修饰以包括此类肽的衣壳蛋白的载体可用于向眼睛提供治疗剂。

公开(公告)号：CN107531765A

公开(公告)日：2018-01-02

申请号：CN201680023358.3

申请日：2016-03-18

申请人： 得克萨斯州大学系统董事会

发明人： 约翰·李·斯普迪赫 ,  埃琳娜·G·戈沃鲁诺娃 ,  奥列格·A·西内谢科夫

IPC分类号： C07K14/405 ,  C12N13/00 ,  A61N5/06

CPC分类号： C07K14/405 ,  A61K38/00 ,  A61K48/0058 ,  A61N5/062 ,  A61P27/02

摘要： 用于鉴别和表征源自于藻类的一类新的视紫红质的方法和组合物，其为高度敏感和有效的阴离子传导的通道视紫红质。这些阴离子传导的通道视紫红质的视紫红质域已在哺乳动物系统中克隆和表达且因此尤其可用于光基因应用中并且作为电活性细胞介导的病症的治疗剂。

公开(公告)号：CN107250364A

公开(公告)日：2017-10-13

申请号：CN201680005836.8

申请日：2016-01-15

申请人： 华盛顿大学

发明人： 杰弗里·S·尚伯伦 ,  朱利安·拉莫斯 ,  史蒂芬·D·豪施卡

IPC分类号： C12N15/12 ,  C07K14/47 ,  A61K48/00

CPC分类号： C07K14/4708 ,  A61K38/00 ,  A61K48/0058 ,  A61P21/00 ,  C07H21/04 ,  C07K14/4707 ,  C07K14/4716 ,  C07K2319/30 ,  C12N15/85 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2830/008

摘要： 提供了包含微小肌养蛋白基因的核苷酸序列。所述微小肌养蛋白基因可与调节盒有效连接。还提供了治疗患有肌营养不良、肌肉减少、心脏病或恶病质或者处于其发生风险之中的对象的方法。所述方法可包括向对象施用包含所述微小肌养蛋白基因和递送载剂的药物组合物。此外，所述方法可包括向患有迪谢内肌营养不良或贝克肌营养不良的对象施用所述药物组合物。

公开(公告)号：CN103476456B

公开(公告)日：2017-10-03

申请号：CN201180063262.7

申请日：2011-11-04

申请人： 斯坦福大学托管董事会

发明人： K·戴瑟罗斯 ,  I·威滕

IPC分类号： A61N5/06

CPC分类号： A61K48/0058 ,  A01K67/0275 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/03 ,  A61K38/177 ,  A61K2121/00 ,  A61N5/0618 ,  A61N5/062 ,  A61N5/0622 ,  C07K14/47 ,  C12M31/10 ,  C12M41/32 ,  C12Q1/00 ,  G01N33/5088

摘要： 本文提供了通过使用用于控制伏隔核或纹状体的胆碱能中间神经元的极化状态的光反应性视蛋白来破坏个体的至少一种奖赏相关行为的组合物和方法。

公开(公告)号：CN107096041A

公开(公告)日：2017-08-29

申请号：CN201710136048.9

申请日：2013-10-17

申请人： 脉管生物生长有限公司

发明人： E·布雷特巴特 ,  A·路比兹 ,  E·菲格 ,  R·彭森

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61P35/00

CPC分类号： A61K35/761 ,  A61K9/0019 ,  A61K31/337 ,  A61K31/713 ,  A61K45/06 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0058 ,  C07K14/70503 ,  C07K14/70578 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2710/10043 ,  C12N2710/10332 ,  C12N2800/24 ,  C12N2830/008

摘要： 本发明提供了通过施用腺病毒而降低或减小患者中肿瘤大小或消除肿瘤或抑制、减少或降低患者中肿瘤内的新血管生成或血管发生的方法，所述腺病毒包含核酸构建体，该核酸构建体包含了可操作性连接到内皮细胞特异性启动子的FAS嵌合基因。本发明还提供了含有可操作性连接到内皮细胞特异性启动子的FAS嵌合基因的均一腺病毒群体及其用途。

公开(公告)号：CN102698287B

公开(公告)日：2017-06-13

申请号：CN201210086460.1

申请日：2005-11-14

申请人： 脉管生物生长有限公司

发明人： D·哈拉茨 ,  S·格林伯格 ,  E·布莱特巴特 ,  L·班吉奥 ,  M·佩雷德

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61P35/00 ,  A61P35/04 ,  A61P19/02 ,  A61P17/06 ,  A61P9/14 ,  A61P9/10 ,  C12N15/861 ,  C12N5/10

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0058 ,  C07K14/475 ,  C07K14/49 ,  C07K14/503 ,  C07K14/515 ,  C07K14/52 ,  C07K14/57536 ,  C07K14/70578 ,  C07K2319/70 ,  C12N15/85 ,  C12N2710/10343 ,  C12N2800/108 ,  C12N2830/002 ,  C12N2830/008 ,  C12N2830/15 ,  C12N2830/30 ,  C12N2830/85 ,  C12N2840/20 ,  C12N2840/203

摘要： 公开了表现出内皮细胞特异性启动子活性的分离多核苷酸序列、新顺式调节元件及其使用方法，所述方法能够治疗特征为异常新血管生成或细胞生长的疾病。

公开(公告)号：CN106459932A

公开(公告)日：2017-02-22

申请号：CN201580020784.7

申请日：2015-04-27

申请人： 吉尼松公司 ,  国际遗传工程和生物技术中心

发明人： 费德里克·敏果兹 ,  基斯配·罗兹提 ,  范尼·克劳德 ,  安德里斯·幕罗 ,  基乌利亚·博托鲁斯

IPC分类号： C12N9/10 ,  C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  A61P1/16

CPC分类号： A61K38/45 ,  A61K48/0058 ,  A61K48/0066 ,  C12N7/00 ,  C12N9/1051 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2830/008 ,  C12N2830/42 ,  C12Y204/01017

摘要： 本发明涉及一种适用于治疗高胆红素血症，特别是治疗克里格勒-纳贾尔综合征的核酸序列。更特定来说，本发明的核酸序列是密码子优化的UGT1A1编码序列。

公开(公告)号：CN105821009A

公开(公告)日：2016-08-03

申请号：CN201610204909.8

申请日：2016-04-05

申请人： 中国人民解放军第三〇二医院

发明人： 杨鹏辉 ,  张绍庚 ,  王希良 ,  任天宇 ,  严锦 ,  王兆海 ,  张培瑞

IPC分类号： C12N7/01 ,  C12N15/11 ,  C12N15/44 ,  C07K14/00 ,  C12N5/10 ,  C12N15/86 ,  A61K35/768 ,  A61K48/00 ,  A61P35/00

CPC分类号： C12N7/00 ,  A61K35/768 ,  A61K48/0058 ,  C07K14/00 ,  C07K14/005 ,  C12N9/127 ,  C12N15/11 ,  C12N15/86 ,  C12N2760/16121 ,  C12N2760/16122 ,  C12N2760/16132 ,  C12N2760/16143 ,  C12N2760/16152 ,  C12N2760/16221 ,  C12N2760/16232 ,  C12N2760/16243 ,  C12N2760/16252 ,  C12Y207/07048

摘要： 本发明公开了靶向肝癌溶瘤流感病毒的构建及其应用。本发明提供的重组流感病毒，表达HRP1与HRP2；HRP1为：A1)序列1所示蛋白质；A2)在序列1中经过取代、缺失和/或添加一个或几个氨基酸残基得到的由A1)衍生的蛋白质；A3)在A1)或A2)的N端或/和C端连接标签得到的融合蛋白质；HRP2为：B1)序列3所示蛋白质；B2)在序列3中经过取代、缺失和/或添加一个或几个氨基酸残基得到的由B1)衍生的蛋白质；B3)在B1)或B2)的N端或/和C端连接标签得到的融合蛋白质。本发明提供的溶瘤重组流感病毒可靶向杀伤肝癌细胞，而对正常宿主细胞无明显影响，可用于肝癌靶向治疗。

公开(公告)号：CN105658805A

公开(公告)日：2016-06-08

申请号：CN201480044748.X

申请日：2014-06-05

申请人： 杜克大学

发明人： C.A.格斯巴奇 ,  I.B.希尔顿 ,  P.佩雷兹皮内拉 ,  A.M.卡巴迪 ,  P.I.塔科雷 ,  D.G.奥斯特劳特 ,  J.B.布拉克

IPC分类号： C12P21/08 ,  C12P21/04 ,  A61K39/00

CPC分类号： C12N15/85 ,  A61K38/465 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0058 ,  C07K14/4708 ,  C07K2319/71 ,  C12N9/22 ,  C12N9/96 ,  C12N15/907 ,  C12N2740/16043 ,  C12N2800/40 ,  C12N2840/20 ,  C12Y301/00

摘要： 本文公开了基于成簇有规间隔短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR相关(Cas) 9的系统相关组合物和使用所述基于CRISPR/Cas9的系统相关组合物用于改变基因表达和基因组工程改造的方法。本文还公开了使用所述组合物用于在肌肉例如骨骼肌和心肌中改变基因表达和基因组工程改造的组合物和方法。