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公开(公告)号：CN108977464A
公开(公告)日：2018-12-11
申请号：CN201810907210.7
申请日：2018-08-09
申请人： 成都金唯科生物科技有限公司
IPC分类号： C12N15/864 , C12N15/90 , C12N15/113 , A61K48/00 , A61K38/48 , A61P7/04
CPC分类号： C12N15/86 , A61K38/4846 , A61K48/005 , A61P7/04 , C12N9/644 , C12N15/113 , C12N15/907 , C12N2310/10 , C12N2310/20 , C12N2750/14143 , C12N2800/107 , C12N2810/10 , C12Y304/21022
摘要： 本发明公开了一种用于提高B型血友病患者的凝血活性的组合物、药物和sgRNA，涉及血友病基因治疗领域。该组合物包括第一AAV载体和表达sgRNA的第二AAV载体，所述sgRNA的核心序列选自SEQ ID NO.6-9；该组合物可用于治疗B型血友病，恢复其凝血活性。
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公开(公告)号：CN108893490A
公开(公告)日：2018-11-27
申请号：CN201810829244.9
申请日：2018-07-25
申请人： 北京安斯晨睿生物科技有限公司
IPC分类号： C12N15/864 , A61K35/17 , A61K35/15 , A61P35/00
摘要： 本发明是一种携带CEACAM8 R78A L129A突变抗原基因的重组腺相关病毒载体及其构建方法与应用，本发明的AAV/CEACAM8是在发明人已经成功构建的腺相关病毒载体的骨架中插入CEACAM8抗原基因得到野生型重组腺相关病毒载体，再通过点突变得到CEACAM8 R78A L129A突变的重组腺相关病毒载体。本发明的重组腺相关病毒载体及其衍生产品可用来制备细胞药物，治疗表达CEACAM8基因的癌症。
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公开(公告)号：CN108841867A
公开(公告)日：2018-11-20
申请号：CN201810595990.6
申请日：2018-06-11
申请人： 北京安斯晨睿生物科技有限公司
IPC分类号： C12N15/864 , A61K39/00 , A61P35/00
CPC分类号： C12N15/86 , A61K39/0011 , A61K2039/5256 , A61K2039/53 , A61P35/00 , C12N2750/14143
摘要： 本发明提供了一种携带SCC/BST2突变抗原基因的重组腺相关病毒载体及其构建方法与应用，将BST2基因插入只保留LTR包装序列的重组腺相关病毒载体中。利用点突变技术突变63和91位半胱氨酸，153和154位酪氨酸突变成丙氨酸。该载体携带SCC/BST2 C63A C91A Y153A Y154A突变基因进入单核-树突细胞系中，被用于刺激免疫系统的效应T细胞。实验证明，被这种腺相关病毒感染的树突细胞所诱导的效应T细胞在体外和患者体内均可有效抑制表达SCC/BST2基因的癌细胞，且无致瘤性。本发明的重组腺相关病毒载体及其衍生产品可用来制备细胞药物，治疗表达SCC/BST2基因的癌症。
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公开(公告)号：CN108699131A
公开(公告)日：2018-10-23
申请号：CN201680071189.0
申请日：2016-11-19
申请人： 艾滋基金会研究所
发明人： J·卡里略莫丽娜 , B·克洛特萨拉 , J·M·布兰科阿布厄斯
IPC分类号： C07K14/73 , C07K14/715
CPC分类号： C07K14/70514 , A61K2039/505 , C07K14/7158 , C07K2319/30 , C12N2740/16011 , C12N2750/14143
摘要： 本发明涉及基于突变型CD4‑IgG骨架的针对HIV的抗体衍生物，其具有增强的抗病毒和免疫调节活性。这些抗体衍生物包括gp41衍生的多肽和任选的人类CCR5受体序列。这些抗体衍生物的特征为具有提高的(i)阻碍人类免疫缺陷病毒(HIV)进入宿主细胞和(ii)经由自然杀手(NK)细胞的活化引发效应功能的能力。本发明进一步涉及表达所述抗体衍生物的核酸、载体和宿主细胞，以及其在人体健康中的治疗性及诊断性应用。
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公开(公告)号：CN108699118A
公开(公告)日：2018-10-23
申请号：CN201680052007.5
申请日：2016-09-09
申请人： 牛津大学创新有限公司
CPC分类号： C07K14/4702 , A61K48/00 , A61K48/005 , C12N9/12 , C12N15/86 , C12N2750/14143 , C12N2750/14171 , C12N2800/22 , C12N2830/008 , C12Y207/11014
摘要： 多核苷酸，其包含编码色素性视网膜炎GTP酶调节物ORF15同种型(RPGRORF15)的核苷酸序列，其中已对所述RPGRORF15编码核苷酸序列进行密码子优化以增加序列复制的保真度。
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公开(公告)号：CN108697813A
公开(公告)日：2018-10-23
申请号：CN201780012912.2
申请日：2017-01-13
发明人： M·迪亚斯德菲格雷多 , S·R·基奥斯蒂奥-穆尔 , P·贝瑟莱特
CPC分类号： C12N7/00 , A61K38/45 , A61K48/005 , C07K14/78 , C12N9/1051 , C12N15/86 , C12N2750/14111 , C12N2750/14121 , C12N2750/14143 , C12Y204/01212
摘要： 本公开涉及重组病毒载体、包含此类重组载体的药物组合物以及预防和治疗哺乳动物的骨关节炎的方法。具体地，本公开提供了腺相关病毒(AAV)载体，其能够在宿主中表达骨保护性/软骨保护性生物活性蛋白，包括乙酰透明质酸合成酶2(HAS2)和润滑素(PRG4)。提供了产生这些AAV的方法，同样地提供了通过在滑膜和软骨细胞中长期基因表达骨保护性/软骨保护性蛋白(包括HAS2和PRG4)来治疗哺乳动物关节中的骨关节炎的方法。
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公开(公告)号：CN108697774A
公开(公告)日：2018-10-23
申请号：CN201780012623.2
申请日：2017-02-22
申请人： 北卡罗来纳大学教堂山分校
CPC分类号： C12N15/86 , A61K9/0019 , A61K9/0048 , A61K35/76 , A61P27/00 , C07K14/00 , C12N9/2402 , C12N9/2411 , C12N2710/10044 , C12N2750/14141 , C12N2750/14143 , C12N2800/22 , C12Y302/01076
摘要： 本发明涉及向受试者角膜递送α‑L‑艾杜糖醛酸酶的病毒载体及采用所述病毒载体治疗和预防受试者因粘多糖贮积症I型引发的角膜浑浊和失明。
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公开(公告)号：CN108603199A
公开(公告)日：2018-09-28
申请号：CN201680081705.8
申请日：2016-12-14
申请人： 建新公司 , 社会福祉法人三星生命公益财团
IPC分类号： C12N15/86 , A01K67/027 , C12N9/12 , A61K48/00
CPC分类号： C12N15/86 , A01K67/0276 , A01K2217/075 , A01K2227/105 , A01K2267/0306 , A61K48/005 , C12N9/1288 , C12N2750/14143 , C12N2830/15 , C12N2830/50
摘要： 本文提供了重组腺伴随病毒(rAAV)载体，其包含编码N-乙酰葡糖胺-1-磷酸转移酶α和β亚基(GNPTAB)的核酸和至少一个AAV反向末端重复序列(ITR)。在一些实施方案中，所述rAAV载体可以包含在rAAV颗粒中，所述rAAV颗粒可以包含在药物组合物和试剂盒中。这些载体、颗粒、组合物和试剂盒尤其可用于与治疗哺乳动物中的粘脂贮积症II型(ML II)或粘脂贮积症III型(ML III)相关的，或与在患有粘脂贮积症II型(ML II)或粘脂贮积症III型(ML III)的哺乳动物中增加体型、骨矿物质含量和/或骨矿物质密度相关的方法和用途。
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公开(公告)号：CN104383526B
公开(公告)日：2018-09-18
申请号：CN201410534903.8
申请日：2006-12-28
申请人： 贝林格尔.英格海姆维特梅迪卡有限公司
IPC分类号： A61K39/12 , A61P31/20 , A61P7/00 , A61P11/00 , A61P17/00 , A61P1/16 , A61P1/04 , A61P13/12 , A61P15/00
CPC分类号： A61K39/12 , A61K2039/5252 , A61K2039/5256 , A61K2039/5258 , A61K2039/545 , A61K2039/552 , A61K2039/55516 , A61K2039/55555 , A61K2039/55566 , C12N7/00 , C12N2750/10022 , C12N2750/10023 , C12N2750/10034 , C12N2750/10051 , C12N2750/10071 , C12N2750/14143
摘要： 本发明涉及关于包含猪2型圆环病毒(PCV2)抗原的免疫原性组合物在治疗若干临床表现(疾病)方面的用途。优选地，这些临床表现与PCV2感染相关。优选地，它们包括淋巴结病、淋巴细胞消减和/或多核组织细胞/巨组织细胞。此外，这些临床症状包括淋巴结病与猪的一种或多种以下症状的组合：(1)具有小叶间水肿的间质性肺炎，(2)皮肤苍白或黄疸，(3)斑点状萎缩性肝，(4)胃溃疡，(5)肾炎及(6)生殖病症，例如流产、死产、干尸等。再者，这些临床症状包括通常已知与劳索尼亚氏菌(Lawsonia)细胞内感染相关的Pia样损害。
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公开(公告)号：CN108472365A
公开(公告)日：2018-08-31
申请号：CN201680072820.9
申请日：2016-10-28
申请人： 艾丽塔生物治疗剂公司
CPC分类号： C07K16/32 , A61K38/177 , A61K38/1774 , A61K39/395 , A61K39/39558 , A61K47/646 , A61K47/6803 , A61K47/6839 , A61K47/6851 , A61K2039/507 , C07K14/70503 , C07K14/70578 , C07K14/71 , C07K16/30 , C07K2317/622 , C07K2317/732 , C07K2319/74 , C12N15/86 , C12N2750/14143
摘要： 本发明涉及癌症治疗剂，具体地，通过将细胞疗法靶引入到癌细胞中来使得这些癌细胞更易于受效应细胞影响的系统。
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