公开(公告)号：CN113383078A

公开(公告)日：2021-09-10

申请号：CN201980090833.2

申请日：2019-12-06

申请人： 波涛生命科学有限公司

发明人： 詹森·敬新·张 ,  钱德拉·瓦尔格赛 ,  岩本直树 ,  奇克杜·沙克蒂·希瓦利拉 ,  纳扬塔拉·科塔里 ,  安·菲根·德宾 ,  塞尔维·拉马萨米 ,  帕查穆图·坎德萨米 ,  贾亚坎森·库马拉萨米 ,  戈帕尔·雷迪·博米涅尼 ,  苏布拉马尼安·马拉潘 ,  塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农 ,  大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒 ,  陆根良 ,  杨海林 ,  清水护 ,  普拉尚·莫尼安 ,  科·刘

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/11 ,  C12N15/09

摘要： 除其他事项外，本披露提供了设计的DMD寡核苷酸、组合物、及其使用方法。在一些实施例中，本披露提供了如下技术，这些技术可用于通过跳读外显子51来修复突变体DMD转录物，使得可以将转录物翻译成内部截短的、但具有至少部分功能的肌营养不良蛋白质变体。在一些实施例中，本披露提供了可用于调节DMD转录物剪接的技术。在一些实施例中，提供的技术可以改变肌营养不良蛋白(DMD)DMD转录物的剪接。在一些实施例中，本披露提供了用于治疗如肌肉营养不良等疾病的方法，该肌肉营养不良包括但不限于杜氏肌肉营养不良、贝克肌肉营养不良等。