公开(公告)号：CN109937042A

公开(公告)日：2019-06-25

申请号：CN201780069924.9

申请日：2017-09-15

申请人： 科罗拉多州立大学董事会法人团体

发明人： M·卡鲁瑟斯 ,  S·保罗

IPC分类号： A61K31/496 ,  C07D265/30

摘要： 提供了与经典N，N-二甲基氨基PMO类似物不同的胺取代的吗啉代寡核苷酸、以及以高产率有效合成这些寡核苷酸的方法。具有硫代氨基磷酸酯、氨基磷酸酯、氨基磷酸二酯、和烷基氨基磷酸酯连接基的吗啉代寡核苷酸。可制备含有未修饰的DNA/RNA以及其他DNA/RNA类似物的嵌合体。这些寡核苷酸与互补DNA或RNA形成双链体，该双链体比天然DNA或DNA/RNA复合物更稳定，对核糖核酸酶H1具有活性，并且可以使用标准脂质试剂被转染到细胞中。因此，这些类似物可用于许多应用。

公开(公告)号：CN116804031A

公开(公告)日：2023-09-26

申请号：CN202310602630.5

申请日：2017-09-15

申请人： 科罗拉多州立大学董事会法人团体

发明人： M·卡鲁瑟斯 ,  S·保罗

IPC分类号： C07F9/6561 ,  C07H21/00 ,  C07H21/04 ,  C07D473/18 ,  C07F9/6558 ,  A61P43/00 ,  C07F9/44 ,  C07D473/34 ,  C07D413/04 ,  C07H1/00 ,  A61K31/496 ,  A61K31/675 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/787 ,  A61K48/00

摘要： 本发明涉及使用亚磷酰胺化学法合成主链修饰的吗啉代寡核苷酸和嵌合体。提供了与经典N,N‑二甲基氨基PMO类似物不同的胺取代的吗啉代寡核苷酸、以及以高产率有效合成这些寡核苷酸的方法。具有硫代氨基磷酸酯、氨基磷酸酯、氨基磷酸二酯、和烷基氨基磷酸酯连接基的吗啉代寡核苷酸。可制备含有未修饰的DNA/RNA以及其他DNA/RNA类似物的嵌合体。这些寡核苷酸与互补DNA或RNA形成双链体，该双链体比天然DNA或DNA/RNA复合物更稳定，对核糖核酸酶H1具有活性，并且可以使用标准脂质试剂被转染到细胞中。因此，这些类似物可用于许多应用。

公开(公告)号：CN109937042B

公开(公告)日：2023-06-27

申请号：CN201780069924.9

申请日：2017-09-15

申请人： 科罗拉多州立大学董事会法人团体

发明人： M·卡鲁瑟斯 ,  S·保罗

IPC分类号： A61K31/496 ,  C07D265/30

摘要： 提供了与经典N，N‑二甲基氨基PMO类似物不同的胺取代的吗啉代寡核苷酸、以及以高产率有效合成这些寡核苷酸的方法。具有硫代氨基磷酸酯、氨基磷酸酯、氨基磷酸二酯、和烷基氨基磷酸酯连接基的吗啉代寡核苷酸。可制备含有未修饰的DNA/RNA以及其他DNA/RNA类似物的嵌合体。这些寡核苷酸与互补DNA或RNA形成双链体，该双链体比天然DNA或DNA/RNA复合物更稳定，对核糖核酸酶H1具有活性，并且可以使用标准脂质试剂被转染到细胞中。因此，这些类似物可用于许多应用。