公开(公告)号：CN115667504A

公开(公告)日：2023-01-31

申请号：CN202180031072.0

申请日：2021-04-26

申请人： 诺华股份有限公司 ,  因特利亚治疗公司

发明人： F·贝伦斯特恩 ,  韩波 ,  郝学士 ,  J·海德 ,  T·Z·霍夫曼 ,  金其辉 ,  A·拉科斯特 ,  刘峻 ,  刘亚虎 ,  莫婷婷 ,  B·A·穆雷 ,  D·J·奥康奈尔 ,  潘建烽 ,  谢云峰 ,  晏珊珊 ,  邹叶芬

IPC分类号： C12N5/10 ,  A61K35/30 ,  A61P27/02

摘要： 本发明提供了由靶向B2M表达的CRISPR系统基因修饰的眼细胞，用于眼细胞疗法。本发明进一步提供了产生基因修饰的眼细胞，例如角膜缘干细胞(LSC)或角膜内皮细胞(CEC)的扩增群的方法，其中所述细胞在涉及LATS抑制剂的使用的情况下被扩增并且B2M在细胞中的表达已经降低或消除。本发明还提供了包含所述细胞的细胞群、制剂、用途和治疗方法。

公开(公告)号：CN112969472A

公开(公告)日：2021-06-15

申请号：CN201980069687.5

申请日：2019-10-25

申请人： 诺华股份有限公司 ,  因特利亚治疗公司

发明人： F·贝伦斯特恩 ,  韩波 ,  郝学士 ,  J·海德 ,  T·Z·霍夫曼 ,  金其辉 ,  A·拉科斯特 ,  刘峻 ,  刘亚虎 ,  莫婷婷 ,  B·A·穆雷 ,  D·J·奥康奈尔 ,  潘建烽 ,  谢云峰 ,  晏珊珊 ,  邹叶芬

IPC分类号： A61K35/30 ,  A61K31/506 ,  A61K31/519 ,  A61P17/02 ,  C12N5/079 ,  C12N5/0797 ,  A61K31/4375

摘要： 本发明提供了由靶向B2M表达的CRISPR系统遗传修饰的眼细胞，用于眼细胞疗法。本发明进一步提供了产生遗传修饰的眼细胞、例如角膜缘干细胞(LSC)或角膜内皮细胞(CEC)的扩增群的方法，其中所述细胞在涉及LATS抑制剂的使用的情况下被扩增并且B2M在细胞中的表达已经降低或消除。本发明还提供了包含所述细胞的细胞群、制剂、用途和治疗方法。

公开(公告)号：CN110573511B

公开(公告)日：2023-04-25

申请号：CN201880027586.7

申请日：2018-04-26

申请人： 诺华股份有限公司

发明人： D·本克 ,  F·贝伦斯特恩 ,  郝学士 ,  T·霍夫曼 ,  金其辉 ,  A·拉科斯特 ,  C·李 ,  刘峻 ,  Y·刘 ,  J·K·麦鲍姆 ,  T·莫 ,  J·潘 ,  X·屈 ,  J·特霍兹 ,  谢云峰 ,  S·闫 ,  邹叶芬

IPC分类号： C07D487/04 ,  C07D519/00 ,  A61K35/30 ,  C12N5/079 ,  A61P27/02

摘要： 本发明涉及具有式A2或A1的6‑6稠合双环杂芳基化合物及其作为LATS抑制剂的用途，或其盐、立体异构体或药物组合物；其中变量如本文中所定义(A1&A2)。本发明进一步涉及使用具有式A1的化合物或其盐、立体异构体或药物组合物在细胞群中抑制LATS的方法。本发明进一步提供了制备本发明化合物的方法及其治疗用途。本发明进一步提供了用于本发明化合物的制备的方法、本发明化合物的医疗使用的方法、本发明化合物在疾病或障碍的治疗和管理中的用途。

公开(公告)号：CN114621222A

公开(公告)日：2022-06-14

申请号：CN202210409770.6

申请日：2018-04-26

申请人： 诺华股份有限公司

发明人： D·本克 ,  F·贝伦斯特恩 ,  郝学士 ,  T·霍夫曼 ,  金其辉 ,  A·拉科斯特 ,  C·李 ,  刘峻 ,  Y·刘 ,  J·K·麦鲍姆 ,  T·莫 ,  J·潘 ,  X·屈 ,  J·特霍兹 ,  谢云峰 ,  S·闫 ,  邹叶芬

IPC分类号： C07D471/04 ,  C07D519/00 ,  A61P27/02 ,  A61P17/02 ,  A61P1/16 ,  A61K31/519 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/444 ,  A61K31/4375 ,  C12N5/079 ,  A61K35/30

摘要： 本发明涉及6‑6稠合双环杂芳基化合物及其作为LATS抑制剂的用途，尤其涉及具有式A2或A1的6‑6稠合双环杂芳基化合物及其作为LATS抑制剂的用途，或其盐、立体异构体或药物组合物；其中变量如本文中所定义(A1&A2)。本发明进一步涉及使用具有式A1的化合物或其盐、立体异构体或药物组合物在细胞群中抑制LATS的方法。本发明进一步提供了制备本发明化合物的方法及其治疗用途。本发明进一步提供了用于本发明化合物的制备的方法、本发明化合物的医疗使用的方法、本发明化合物在疾病或障碍的治疗和管理中的用途。

公开(公告)号：CN114703144A

公开(公告)日：2022-07-05

申请号：CN202210409194.5

申请日：2018-04-26

申请人： 诺华股份有限公司

发明人： D·本克 ,  F·贝伦斯特恩 ,  郝学士 ,  T·霍夫曼 ,  金其辉 ,  A·拉科斯特 ,  C·李 ,  刘峻 ,  Y·刘 ,  J·K·麦鲍姆 ,  T·莫 ,  J·潘 ,  X·屈 ,  J·特霍兹 ,  谢云峰 ,  S·闫 ,  邹叶芬

IPC分类号： C12N5/10 ,  C07D471/04 ,  C07D401/04 ,  C07D519/00 ,  A61P27/02 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/444 ,  A61K31/4375 ,  A61K31/4725 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/506

摘要： 本发明涉及6‑6稠合双环杂芳基化合物及其作为LATS抑制剂的用途，尤其涉及具有式A2或A1的6‑6稠合双环杂芳基化合物及其作为LATS抑制剂的用途，或其盐、立体异构体或药物组合物；其中变量如本文中所定义(A1&A2)。本发明进一步涉及使用具有式A1的化合物或其盐、立体异构体或药物组合物在细胞群中抑制LATS的方法。本发明进一步提供了制备本发明化合物的方法及其治疗用途。本发明进一步提供了用于本发明化合物的制备的方法、本发明化合物的医疗使用的方法、本发明化合物在疾病或障碍的治疗和管理中的用途。

公开(公告)号：CN110573511A

公开(公告)日：2019-12-13

申请号：CN201880027586.7

申请日：2018-04-26

申请人： 诺华股份有限公司

发明人： D·本克 ,  F·贝伦斯特恩 ,  郝学士 ,  T·霍夫曼 ,  金其辉 ,  A·拉科斯特 ,  C·李 ,  刘峻 ,  Y·刘 ,  J·K·麦鲍姆 ,  T·莫 ,  J·潘 ,  X·屈 ,  J·特霍兹 ,  谢云峰 ,  S·闫 ,  邹叶芬

IPC分类号： C07D487/04 ,  C07D519/00 ,  A61K35/30 ,  C12N5/079 ,  A61P27/02

摘要： 本发明涉及具有式A2或A1的6-6稠合双环杂芳基化合物及其作为LATS抑制剂的用途，或其盐、立体异构体或药物组合物；其中变量如本文中所定义(A1&A2)。本发明进一步涉及使用具有式A1的化合物或其盐、立体异构体或药物组合物在细胞群中抑制LATS的方法。本发明进一步提供了制备本发明化合物的方法及其治疗用途。本发明进一步提供了用于本发明化合物的制备的方法、本发明化合物的医疗使用的方法、本发明化合物在疾病或障碍的治疗和管理中的用途。