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公开(公告)号：CN104349777B
公开(公告)日：2018-05-01
申请号：CN201380019368.6
申请日：2013-02-08
申请人： PTC医疗公司 , 弗.哈夫曼-拉罗切有限公司
发明人： 齐红彦 , 崔珣奎 , 阿迈尔·达卡 , 加里·米切尔·卡普 , 亚娜·纳拉辛汉 , 尼柯莱·纳雷什金 , 安东尼·A·特普夫 , 玛勒·L·威泰尔 , 埃伦·韦尔奇 , 马修·G·沃尔 , 天乐·杨 , 南静·张 , 晓燕·张 , 新·赵 , 卢克·格林 , 伊曼纽尔·皮纳德 , 哈撒尼·拉特尼
IPC分类号： A61K31/53 , A01N43/90 , A61K31/519 , C07D239/70
CPC分类号： C07D471/04 , A61K31/519 , C07D239/70 , C07D487/04 , C07D519/00
摘要： 本文提供了用于治疗脊髓性肌萎缩的化合物、其组合物及其用途。
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公开(公告)号：CN104244944A
公开(公告)日：2014-12-24
申请号：CN201280071056.5
申请日：2012-12-28
申请人： PTC医疗公司 , 弗.哈夫曼-拉罗切有限公司
发明人： 马修·G·沃尔 , 陈光明 , 崔珣奎 , 阿迈尔·达卡 , 松·黄 , 加里·米切尔·卡普 , 长勋·李 , 春世·李 , 亚娜·纳拉辛汉 , 尼柯莱·纳雷什金 , 谢尔盖·普希金 , 齐红彦 , 安东尼·A·特普夫 , 玛勒·L·威泰尔 , 埃伦·韦尔奇 , 天乐·杨 , 南静·张 , 晓燕·张 , 新·赵 , 伊曼纽尔·皮纳德 , 哈撒尼·拉特尼
IPC分类号： A61K31/353
CPC分类号： C07D487/04 , C07D231/12 , C07D311/16 , C07D311/18 , C07D405/04 , C07D405/12 , C07D405/14 , C07D413/04 , C07D413/14 , C07D417/04 , C07D417/14 , C07D471/04 , C07D491/04 , C07D495/04 , C07D513/04 , C07D519/00
摘要： 本文提供了化合物、它们的组合物和它们用于治疗脊髓性肌萎缩症的应用。在一种具体的实施方式中，本文提供了可用于调节从SMN2基因转录的mRNA的SMN2的外显子7的包含形式的化合物。在另一种具体实施方式中，本发明提供了可用于调节从SMN1基因转录的mRNA的SMN1的外显子7的包含形式的化合物。在又一种具体实施方式中，本发明提供了分别可用于调节从SMN1和SMN2基因转录的mRNA的SMN1和SMN2的外显子7的包含形式的化合物。
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公开(公告)号：CN104349777A
公开(公告)日：2015-02-11
申请号：CN201380019368.6
申请日：2013-02-08
申请人： PTC医疗公司 , 弗.哈夫曼-拉罗切有限公司
发明人： 齐红彦 , 崔珣奎 , 阿迈尔·达卡 , 加里·米切尔·卡普 , 亚娜·纳拉辛汉 , 尼柯莱·纳雷什金 , 安东尼·A·特普夫 , 玛勒·L·威泰尔 , 埃伦·韦尔奇 , 马修·G·沃尔 , 天乐·杨 , 南静·张 , 晓燕·张 , 新·赵 , 卢克·格林 , 伊曼纽尔·皮纳德 , 哈撒尼·拉特尼
IPC分类号： A61K31/53 , A01N43/90 , A61K31/519 , C07D239/70
CPC分类号： C07D471/04 , A61K31/519 , C07D239/70 , C07D487/04 , C07D519/00
摘要： 本文提供了用于治疗脊髓性肌萎缩的化合物、其组合物及其用途。
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公开(公告)号：CN108299314A
公开(公告)日：2018-07-20
申请号：CN201810234432.7
申请日：2013-02-08
申请人： PTC医疗公司 , 弗.哈夫曼-拉罗切有限公司
发明人： 齐红彦 , 崔珣奎 , 阿迈尔·达卡 , 加里·米切尔·卡普 , 亚娜·纳拉辛汉 , 尼柯莱·纳雷什金 , 安东尼·A·特普夫 , 玛勒·L·威泰尔 , 埃伦·韦尔奇 , 马修·G·沃尔 , 天乐·杨 , 南静·张 , 晓燕·张 , 新·赵 , 卢克·格林 , 伊曼纽尔·皮纳德 , 哈撒尼·拉特尼
IPC分类号： C07D239/70 , C07D519/00 , C07D471/04 , C07D487/04 , A61K31/519 , A61K31/551 , A61P21/00
CPC分类号： C07D471/04 , A61K31/519 , C07D239/70 , C07D487/04 , C07D519/00
摘要： 本文提供了用于治疗脊髓性肌萎缩的化合物、其组合物及其用途。
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公开(公告)号：CN104244944B
公开(公告)日：2018-06-08
申请号：CN201280071056.5
申请日：2012-12-28
申请人： PTC医疗公司 , 弗.哈夫曼-拉罗切有限公司
发明人： 马修·G·沃尔 , 陈光明 , 崔珣奎 , 阿迈尔·达卡 , 松·黄 , 加里·米切尔·卡普 , 长勋·李 , 春世·李 , 亚娜·纳拉辛汉 , 尼柯莱·纳雷什金 , 谢尔盖·普希金 , 齐红彦 , 安东尼·A·特普夫 , 玛勒·L·威泰尔 , 埃伦·韦尔奇 , 天乐·杨 , 南静·张 , 晓燕·张 , 新·赵 , 伊曼纽尔·皮纳德 , 哈撒尼·拉特尼
IPC分类号： A61K31/353
CPC分类号： C07D487/04 , C07D231/12 , C07D311/16 , C07D311/18 , C07D405/04 , C07D405/12 , C07D405/14 , C07D413/04 , C07D413/14 , C07D417/04 , C07D417/14 , C07D471/04 , C07D491/04 , C07D495/04 , C07D513/04 , C07D519/00
摘要： 本文提供了化合物、它们的组合物和它们用于治疗脊髓性肌萎缩症的应用。在一种具体的实施方式中，本文提供了可用于调节从SMN2基因转录的mRNA的SMN2的外显子7的包含形式的化合物。在另一种具体实施方式中，本发明提供了可用于调节从SMN1基因转录的mRNA的SMN1的外显子7的包含形式的化合物。在又一种具体实施方式中，本发明提供了分别可用于调节从SMN1和SMN2基因转录的mRNA的SMN1和SMN2的外显子7的包含形式的化合物。
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