公开(公告)号：EP1406667A2

公开(公告)日：2004-04-14

申请号：EP02748499.7

申请日：2002-07-08

申请人： Topigen Pharmaceutiques Inc

发明人： RENZI, Paolo ,  ALLAM, Mustapha ,  ALLAKHVERDI, Zoulfia

IPC分类号： A61K48/00 ,  C07H19/00 ,  C07H21/00 ,  C12N15/11

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7076 ,  A61K38/00 ,  C07H19/16 ,  C07H19/23 ,  C07H21/00 ,  C07H21/04 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/333

摘要： The invention relates to the use of nucleotide substitutes for increasing the in vivo efficacy of nucleic acid molecules and also for inhibiting inflammation in mammals. More particularly, the present invention relates to the use of 2'6'diaminopurine (DAP) and analogs thereof per se in anti-inflammatory compositions, and also for preparing nucleic acid molecules having an increased in vivo physiological efficiency and a reduced toxicity as compared to conventional oligos. The invention is particularly useful for the preparation of antisense oligonucleotides for treating pulmonary/respiratory diseases such as cystic fibrosis, asthma, chronic bronchitis, chronic obstructive lung disease, eosinophilic bronchitis, allergies, allergic rhinitis, pulmonary fibrosis, adult respiratory distress syndrome, sinusitis, respiratory syncytial virus or other viral respiratory tract infection and cancer.

公开(公告)号：EP0731807A4

公开(公告)日：1997-11-19

申请号：EP95902698

申请日：1994-11-29

申请人： ISIS PHARMACEUTICALS INC

发明人： COOK PHILLIP DAN ,  RAMASAMY KANDA S ,  MANOHARAN MUTHIAH

IPC分类号： C07D473/16 ,  A61K31/415 ,  A61K31/70 ,  A61K31/7042 ,  A61K31/7052 ,  A61K31/7076 ,  A61K31/708 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/00 ,  A61K47/48 ,  A61K48/00 ,  A61P31/12 ,  C07D473/18 ,  C07D487/04 ,  C07H19/04 ,  C07H19/06 ,  C07H19/10 ,  C07H19/16 ,  C07H19/167 ,  C07H19/173 ,  C07H19/20 ,  C07H21/00 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C07H23/00 ,  C07J43/00 ,  C12N9/02 ,  C12N15/113 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C07H19/16 ,  A61K38/00 ,  A61K47/51 ,  A61K48/00 ,  C07H19/04 ,  C07H19/06 ,  C07H19/10 ,  C07H19/20 ,  C07H21/00 ,  C07H23/00 ,  C07J43/003 ,  C12N9/0069 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1131 ,  C12N15/1132 ,  C12N15/1133 ,  C12N15/1135 ,  C12N15/1137 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/3125 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/318 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/333 ,  C12N2310/336 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3523 ,  C12N2310/3527 ,  C12N2310/3531 ,  C12N2310/3533 ,  C12Q1/68 ,  C12Y113/11012

摘要： This invention presents novel purine-based compounds for inclusion into oligonucleotides. The compounds of the invention, when incorporated into oligonucleotides are especially useful as 'antisense' agents -- agents that are capable of specific hybridization with a nucleotide sequence of an RNA. Oligonucleotides are used for a variety of therapeutic and diagnostic purposes, such as treating diseases, regulating gene expression in experimental systems, assaying for RNA and for RNA products through the employment of antisense interactions with such RNA, diagnosing diseases, modulating the production of proteins, and cleaving RNA in site specific fashions. The compounds of the invention include novel heterocyclic bases, nucleosides, and nucleotides. When incorporated into oligonucleotides, the compounds of the invention can be useful for modulating the activity of RNA.

摘要翻译： 本发明提出了用于包含在寡核苷酸中的新型基于嘌呤的化合物。 当掺入寡核苷酸时，本发明的化合物特别可用作能够与RNA的核苷酸序列特异性杂交的“反义”试剂。 寡核苷酸用于各种治疗和诊断目的，例如通过使用与这种RNA的反义相互作用来治疗疾病，调节实验系统中的基因表达，测定RNA和RNA产物，诊断疾病，调节蛋白质的产生， 并在现场特定时尚中切割RNA。 本发明的化合物包括新的杂环碱基，核苷和核苷酸。 当掺入寡核苷酸时，本发明的化合物可用于调节RNA的活性。

公开(公告)号：EP0656790A4

公开(公告)日：1997-01-22

申请号：EP93907292

申请日：1993-03-05

申请人： ISIS PHARMACEUTICALS INC

发明人： COOK PHILLIP DAN ,  BRUICE THOMAS ,  GUINOSSO CHARLES JOHN ,  KAWASAKI ANDREW MAMORU ,  GRIFFEY RICHARD

IPC分类号： A61K31/70 ,  A61K31/7042 ,  A61K31/7052 ,  A61K31/7056 ,  A61K31/706 ,  A61K31/7064 ,  A61K31/7068 ,  A61K31/7072 ,  A61K31/7076 ,  A61K31/708 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  A61P31/12 ,  A61P43/00 ,  C07H19/00 ,  C07H19/04 ,  C07H19/052 ,  C07H19/056 ,  C07H19/06 ,  C07H19/10 ,  C07H19/12 ,  C07H19/14 ,  C07H19/16 ,  C07H19/19 ,  C07H19/20 ,  C07H19/23 ,  C07H21/00 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C07H23/00 ,  C07J43/00 ,  C07K14/16 ,  C12N9/02 ,  C12N15/09 ,  C12N15/113 ,  C12P21/00 ,  C12Q1/68 ,  C12Q1/70

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  C07H19/04 ,  C07H19/06 ,  C07H19/10 ,  C07H19/16 ,  C07H19/20 ,  C07H21/00 ,  C07H23/00 ,  C07J43/003 ,  C07K14/005 ,  C12N9/0069 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/3125 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/333 ,  C12N2310/336 ,  C12N2310/3511 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3523 ,  C12N2310/3527 ,  C12N2310/3531 ,  C12N2310/3533 ,  C12N2740/16322 ,  C12Q1/68 ,  C12Q1/6813 ,  C12Y113/11012

摘要： Compositions and methods for modulating the activity of RNA are disclosed. In accordance with preferred embodiments, antisense compositions are prepared comprising targeting and reactive portions. The reactive portions preferably comprise one or two imidazole functionalities conjugated to the targeting oligonucleotide via linkers with or without intervening intercalating moieties. Therapeutics, diagnostics and research methods also are disclosed, as are synthetic nucleosides and nucleoside fragments that can be elaborated into oligonucleotides.

公开(公告)号：EP0716604A1

公开(公告)日：1996-06-19

申请号：EP94927361.0

申请日：1994-08-31

申请人： ISIS PHARMACEUTICALS, INC.

发明人： COOK, Phillip Dan ,  MANOHARAN, Muthiah

IPC分类号： C12N15 ,  A01N43 ,  C07C323 ,  C07H19 ,  C07H21 ,  C07H23 ,  C07J1 ,  C07J31 ,  C07J43 ,  C07J51 ,  C07K9 ,  C12N9 ,  C12Q1 ,  A61K38 ,  A61K48

CPC分类号： C07H21/00 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  C07H19/04 ,  C07H19/06 ,  C07H19/10 ,  C07H19/16 ,  C07H19/20 ,  C07H23/00 ,  C07J43/003 ,  C07J51/00 ,  C12N9/0069 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/3125 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/333 ,  C12N2310/336 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3523 ,  C12N2310/3527 ,  C12N2310/3531 ,  C12N2310/3533 ,  C12Q1/68 ,  C12Y113/11012

摘要： Nucleosides and linked nucleosides functionalized to include alkylthiol chemical functionality at ribofuranosyl positions, nucleosidic base positions, or on internucleoside linkages. In certain embodiments, the compounds of the invention further include steroids, reporter molecules, reporter enzymes, lipophilic molecules, peptides or proteins attached to the nucleosides through the alkylthio group.

公开(公告)号：EP0604409A4

公开(公告)日：1996-06-12

申请号：EP91903066

申请日：1991-01-11

申请人： ISIS PHARMACEUTICALS INC

发明人： COOK PHILIP DAN ,  ECKER DAVID J ,  GUINOSSO CHARLES JOHN ,  ACEVEDO OSCAR LEOBARDO ,  KAWASAKI ANDREW MAMOTO ,  RAMASAMY KANDASAMY

IPC分类号： A61K31/70 ,  A61K31/7042 ,  A61K31/7052 ,  A61K31/7056 ,  A61K31/706 ,  A61K31/7064 ,  A61K31/7068 ,  A61K31/7072 ,  A61K31/7076 ,  A61K31/708 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  A61P31/12 ,  A61P43/00 ,  C07H19/00 ,  C07H19/04 ,  C07H19/052 ,  C07H19/056 ,  C07H19/06 ,  C07H19/10 ,  C07H19/12 ,  C07H19/14 ,  C07H19/16 ,  C07H19/19 ,  C07H19/20 ,  C07H19/23 ,  C07H21/00 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C07H23/00 ,  C07J43/00 ,  C07K14/16 ,  C12N9/02 ,  C12N15/09 ,  C12N15/113 ,  C12P21/00 ,  C12Q1/68 ,  C12Q1/70 ,  C07H1/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  C07H19/04 ,  C07H19/06 ,  C07H19/10 ,  C07H19/16 ,  C07H19/20 ,  C07H21/00 ,  C07H23/00 ,  C07J43/003 ,  C07K14/005 ,  C12N9/0069 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/3125 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/333 ,  C12N2310/336 ,  C12N2310/3511 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3523 ,  C12N2310/3527 ,  C12N2310/3531 ,  C12N2310/3533 ,  C12N2740/16322 ,  C12Q1/68 ,  C12Q1/6813 ,  C12Y113/11012

公开(公告)号：EP0590082A1

公开(公告)日：1994-04-06

申请号：EP92914930.0

申请日：1992-06-11

申请人： ISIS PHARMACEUTICALS, INC.

发明人： MONIA, Brett, P. ,  FREIER, Susan, M. ,  ECKER, David, J.

IPC分类号： A61K31 ,  A61K48 ,  C07K14 ,  C12N9 ,  C12N15 ,  C12Q1 ,  A61K38

CPC分类号： C12N15/1135 ,  A61K38/00 ,  C07K14/82 ,  C07K2319/00 ,  C07K2319/61 ,  C12N9/0069 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/333 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3527 ,  C12N2310/3533 ,  C12N2310/3535 ,  C12Q1/6886 ,  C12Q2600/156

摘要： Compositions et procédés de modulation de l'expression du gène ras humain sous forme normale et activée; oligonucléotides à hybridation spécifique avec l'ARN ou l'ADN dérivé du gène ras humain, possédant des unités nucléotidiques dont l'identité et le nombre sont suffisants pour assurer cette hybridation spécifique; oligonucléotides ou analogues oligonucléotidiques à hybridation spécifique avec un site d'initiation de translation ou avec la mutation du codon-12 du ras activé, ces oligonucléotides ou analogues oligonuclétidiques pouvant être utilisés pour le diagnostic ainsi qu'à des fins de recherche; procédés de modulation de l'expression du gène ras dans les cellules et les tissus à l'aide des oligonucléotides et des analogues oligonucléotidiques prévus, et de modulation spécifique de l'expression du gène ras activé; et procédés de diagnostic, de détection et de traitement des affections dues à l'activation du gène H-ras.

公开(公告)号：EP2854813B1

公开(公告)日：2018-07-25

申请号：EP13798069.4

申请日：2013-05-30

申请人： Bio-Lab Ltd.

发明人： TRUFFERT, Jean-Christophe ,  LEFOIX, Myriam ,  HILDESHEIM, Jean ,  KLEINMAN, Tirtsa

IPC分类号： A61K31/53 ,  C07D487/04

CPC分类号： C07H7/06 ,  C07D487/04 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/333 ,  C12N2310/336 ,  C12N2310/352

摘要： The present invention relates to pyrazolotriazolyl nucleoside analogues, oligonucleotide comprising them, and uses thereof. Further the invention relates to a method for reducing gene expression in a cell comprising transfecting the cell with such an oligonucleotide.

公开(公告)号：EP3227447A1

公开(公告)日：2017-10-11

申请号：EP15866342.7

申请日：2015-12-03

申请人： Agilent Technologies, Inc.

发明人： RYAN, Daniel, E. ,  DELLINGER, Douglas, J. ,  SAMPSON, Jeffrey, R. ,  KAISER, Robert ,  MYERSON, Joel

IPC分类号： C12N15/113 ,  C07H21/00 ,  C12N9/22

CPC分类号： C12N15/111 ,  C07H21/02 ,  C12N9/22 ,  C12N15/113 ,  C12N15/907 ,  C12N2310/10 ,  C12N2310/20 ,  C12N2310/312 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/323 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/333 ,  C12N2310/335 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3517 ,  C12N2310/531 ,  C12N2320/51 ,  C12N2320/53 ,  C12N2330/31 ,  C12Q1/6876 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3533

摘要： The present invention relates to modified guide RNAs and their use in clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats (CRISPR)/CRISPR-associated (Cas) systems.

摘要翻译： 本发明涉及修饰的指导RNA及其在聚集的，规则间隔的短回文重复序列（CRISPR）/ CRISPR相关（Cas）系统中的用途。

公开(公告)号：EP2678431A1

公开(公告)日：2014-01-01

申请号：EP12749352.6

申请日：2012-02-23

申请人： PharmAxis Ltd

发明人： SEGUIN, Rosanne ,  FERRARI, Nicolay

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7125 ,  A61P11/00 ,  A61P29/00 ,  C07H21/00 ,  C12N15/19 ,  C12N15/55

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K31/7125 ,  C07H21/00 ,  C12N15/111 ,  C12N15/1136 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/333 ,  C12N2310/343 ,  C12Y301/04017

摘要： There is provided herein, an oligonucleotide directed against a target gene, wherein the oligonucleotide is capable of hybridizing to at least a portion of a nucleic acid sequence encoding the gene under stringent conditions, and wherein, at least one nucleotide of the oligonucleotide is 2-amino-2'- deoxyadenosine (DAP); and the internucleoside linkages of the oligonucleotide comprises at least three alternating segments, each segment consisting of either at least one phosphorothioate or at least one phosphodiester bond.

公开(公告)号：EP1673054A4

公开(公告)日：2012-01-25

申请号：EP04809718

申请日：2004-09-09

申请人： EINSTEIN COLL MED ,  IND RES LTD

发明人： SCHRAMM VERN L ,  FURNEAUX RICHARD H ,  TYLER PETER C ,  EVANS GARY B

IPC分类号： C07H21/04 ,  A61K20060101 ,  C07H19/00 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C12N15/11 ,  C12N2310/13 ,  C12N2310/323 ,  C12N2310/333 ,  C12N2310/53