公开(公告)号：EP2535051B1

公开(公告)日：2016-04-20

申请号：EP11739832.1

申请日：2011-02-03

申请人： Microbial Chemistry Research Foundation ,  The University of Tokyo

发明人： MATSUDA, Ryoichi ,  SHIOZUKA, Masataka ,  WAGATSUMA, Akira ,  TAKAHASHI, Yoshikazu ,  IKEDA, Daishiro ,  NONOMURA, Yoshiaki ,  MATSUO, Masafumi ,  NISHIDA, Atsushi

IPC分类号： A61K31/7036 ,  A61P1/16 ,  A61P3/04 ,  A61P3/06 ,  A61P3/10 ,  A61P5/14 ,  A61P7/04 ,  A61P9/02 ,  A61P9/10 ,  A61P11/00 ,  A61P13/12 ,  A61P17/00 ,  A61P19/00 ,  A61P19/02 ,  A61P21/04 ,  A61P25/00 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28 ,  A61P27/02

CPC分类号： A61K31/7036 ,  A61K48/00 ,  C07H15/234

公开(公告)号：EP2535051A1

公开(公告)日：2012-12-19

申请号：EP11739832.1

申请日：2011-02-03

申请人： Microbial Chemistry Research Foundation ,  The University of Tokyo

发明人： MATSUDA, Ryoichi ,  SHIOZUKA, Masataka ,  WAGATSUMA, Akira ,  TAKAHASHI, Yoshikazu ,  IKEDA, Daishiro ,  NONOMURA, Yoshiaki ,  MATSUO, Masafumi ,  NISHIDA, Atsushi

IPC分类号： A61K31/7036 ,  A61P1/16 ,  A61P3/04 ,  A61P3/06 ,  A61P3/10 ,  A61P5/14 ,  A61P7/04 ,  A61P9/02 ,  A61P9/10 ,  A61P11/00 ,  A61P13/12 ,  A61P17/00 ,  A61P19/00 ,  A61P19/02 ,  A61P21/04 ,  A61P25/00 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28 ,  A61P27/02

CPC分类号： A61K31/7036 ,  A61K48/00 ,  C07H15/234

摘要： A readthrough inducing agent for inducing readthrough of a premature stop codon generated by nonsense mutations, the readthrough inducing agent comprising a compound having a structure expressed by the following Structural Formula (A), and a drug for treating a genetic disease caused by nonsense mutations, the drug comprising the readthrough inducing agent.

摘要翻译： 一种用于诱导通过无义突变产生的过早终止密码子的穿透的穿透诱导剂，所述穿透诱导剂包含具有由以下结构式（A）表示的结构的化合物和用于治疗由无义突变引起的遗传疾病的药物， 所述药物包含再通过诱导剂。

公开(公告)号：EP2047848A1

公开(公告)日：2009-04-15

申请号：EP07768185.6

申请日：2007-07-05

申请人： The University of Tokyo ,  University of Maryland, Baltimore

发明人： MATSUDA, Ryoichi ,  SHIOZUKA, Masataka ,  MACKERELL, JR., Alexander

IPC分类号： A61K31/195 ,  A61K31/197 ,  A61K31/221 ,  A61K38/00 ,  A61P21/04 ,  A61P43/00 ,  C12N15/09

CPC分类号： A61K31/195 ,  A61K31/197 ,  A61K31/221

摘要： An object of the present invention is to provide compounds having read-through activity for use in treatment methods of genetic diseases caused by nonsense mutation, to provide pharmaceutical compositions comprising the compound, and to provide a treatment method of genetic diseases caused by nonsense mutation comprising administering the compound.
The present invention can provide a method of producing wild type normal protein in a living body of a mammal from a gene with a premature termination codon being generated by a mutation, wherein the method comprises administering a compound expressed by the following formula (VI):

(wherein R 1 , R 2 , R 3 , R 4 , R 5 and X 1 in the formula are as defined in description) or the like to the mammal.

摘要翻译： 本发明的一个目的是提供一种具有用于在由无义突变引起的遗传性疾病的治疗方法中使用的通读活性的化合物，以提供药物组合物，包含所述化合物，并提供由无义突变引起的遗传性疾病，其包括的治疗方法 给予化合物。 本发明可以提供一种方法，在从与过早终止密码子通过突变而产生的基因的哺乳动物的生物体内生产野生型正常的蛋白质，worin所述方法包括施用由下式（VI）表示的化合物： （式中worin R 1，R 2，R 3，R 4，R 5和X 1如在说明书中所定义）或等向哺乳动物。