公开(公告)号：EP3209779A1

公开(公告)日：2017-08-30

申请号：EP15784712.0

申请日：2015-10-23

申请人： ProQR Therapeutics II B.V.

发明人： HOLKERS, Maarten ,  SWILDENS, Jim

IPC分类号： C12N15/11 ,  A61K31/7088

CPC分类号： C12N15/111 ,  A61K31/7088 ,  C12N15/102 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/323 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2320/30

摘要： A method for making a change in an endogenous chromosomal DNA sequence of a mammalian cell, comprising steps of: (i) introducing into said cell an oligonucleotide having a sequence that is complementary to the chromosomal DNA sequence and that includes the change; (ii) allowing sufficient time for the cell to incorporate the change into the endogenous chromosomal DNA sequence through endogenous nucleic acid modifying pathways; and (iii) identifying the presence of the change in the chromosomal DNA sequence. The invention is particularly useful for correcting mutations in the CFTR gene.

摘要翻译： 一种使哺乳动物细胞的内源性染色体DNA序列发生变化的方法，包括以下步骤：（i）将具有与染色体DNA序列互补并包含该变化的序列的寡核苷酸导入所述细胞; （ii）允许细胞有足够的时间通过内源核酸修饰途径将所述改变并入内源染色体DNA序列中; 和（iii）鉴定染色体DNA序列中存在的变化。 本发明对校正CFTR基因中的突变特别有用。

公开(公告)号：EP4114945A1

公开(公告)日：2023-01-11

申请号：EP21709401.0

申请日：2021-03-03

申请人： ProQR Therapeutics II B.V.

发明人： SWILDENS, Jim ,  HAAST, Saskia Jacoba Petronella

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61P27/00

公开(公告)号：EP3956447A1

公开(公告)日：2022-02-23

申请号：EP20717919.3

申请日：2020-04-17

申请人： ProQR Therapeutics II B.V.

发明人： SWILDENS, Jim ,  HOLKERS, Maarten ,  MAHAKENA, Sunseeahray Eugenie Elizabeth Naomi ,  DULLA, Kalyana Chakravarthi ,  CHAN, Hee Lam

IPC分类号： C12N15/113

公开(公告)号：EP4081638A1

公开(公告)日：2022-11-02

申请号：EP20839095.5

申请日：2020-12-23

申请人： ProQR Therapeutics II B.V.

发明人： SWILDENS, Jim ,  VAN SINT FIET, Lenka ,  HOOGEBOOM, Tess ,  HAAST, Saskia Jacoba Petronella

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7125 ,  A61K38/50 ,  A61P27/02

公开(公告)号：EP3918067A1

公开(公告)日：2021-12-08

申请号：EP20701223.8

申请日：2020-01-27

申请人： ProQR Therapeutics II B.V.

发明人： VAN SINT FIET, Lenka ,  DULLA, Kalyana Chakravarthi ,  SWILDENS, Jim

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/10