ブリモニジンを含有する液体製剤

    公开(公告)号:JP2021183606A

    公开(公告)日:2021-12-02

    申请号:JP2021085556

    申请日:2021-05-20

    Abstract: 【課題】ブリモニジン又はその塩を配合した眼科用液体製剤の提供を目的とする。 【解決手段】コンドロイチン硫酸エステル及び/又はその塩を添加された低濃度のブリモニジンを含む眼科用液体製剤は、結膜組織移行性が高いこと並びブリモニジンによる細胞毒性を低減することを見出し、低濃度ブリモニジンと、コンドロイチン硫酸エステル及び/又はその塩とを含む眼科用液体製剤を提供する。 【選択図】図2

    単一のAAVベクターによるゲノム編集を用いた遺伝子治療

    公开(公告)号:JPWO2020096049A1

    公开(公告)日:2021-11-25

    申请号:JP2019043905

    申请日:2019-11-08

    Abstract: 細胞内の核酸に所望の核酸を挿入するためのアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターであって、 前記細胞内の核酸は、5'末端から3'末端の方向に順に、第1のヌクレオチド配列からなる領域、及び第2のヌクレオチド配列からなる領域を含み、 前記ベクターは、第1のgRNA標的配列、第1のヌクレオチド配列からなる領域、前記所望の核酸、第2のヌクレオチド配列からなる領域、第2のgRNA標的配列、細胞特異的プロモーター、Cas9ヌクレアーゼをコードする配列、RNAポリメラーゼIIIプロモーター、前記第1のgRNA標的配列を認識する第1のgRNAをコードする配列、及び前記第2のgRNA標的配列を認識する第2のgRNAをコードする配列を含み、 前記ベクターは、前記Cas9ヌクレアーゼにより、第1のヌクレオチド配列からなる領域、前記所望の核酸、及び前記第2のヌクレオチド配列からなる領域を含む核酸断片を生じさせるものであり、 前記細胞内の核酸における第1のヌクレオチド配列と前記ベクターにおける第1のヌクレオチド配列がマイクロホモロジー媒介性結合により連結され、前記細胞内の核酸における第2のヌクレオチド配列と前記ベクターにおける第2のヌクレオチド配列がマイクロホモロジー媒介性結合により連結され、それにより前記所望の核酸が前記細胞内の核酸における前記第1のヌクレオチド配列からなる領域と前記第2のヌクレオチド配列からなる領域との間に挿入される、ベクター。

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