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公开(公告)号：JP2020525442A
公开(公告)日：2020-08-27
申请号：JP2019571028
申请日：2018-06-21
发明人： バトラー,デビット チャールズ ドネル , ヘンケン,クリストファー ピー. , 岩本 直樹 , カンダサミー,パチャムツ , ラナオ,アルバロ アンドレス , ル,ゲンリャン , 清水 ▲護▼ , ディバカラメノン,セスマダバン , ヴァージェシー,チャンドラ , ボミネニ,ゴパール レディ , マラッパン,スブラマニアン
IPC分类号： C07D207/08 , C07H19/10 , C07D211/22 , C07H19/20 , C07D209/52 , C07D205/04 , C07D209/12 , C07C215/44 , C07C215/42 , C07C215/38
摘要： 本開示は、とりわけ、立体選択的な合成のための試薬及び方法を含む、合成のための技術を提供する。一部の実施形態では、本開示は、キラル補助基として有用な化合物を提供する。一部の実施形態では、本開示は、オリゴヌクレオチド合成のための試薬及び方法を提供する。一部の実施形態では、本開示は、オリゴヌクレオチドのキラル制御された調製のための試薬及び方法を提供する。一部の実施形態では、本開示の技術は、形成困難なヌクレオチド間結合の構築に特に有用であり、高い収率及び立体選択性を与える。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2020522265A
公开(公告)日：2020-07-30
申请号：JP2019566837
申请日：2018-06-01
发明人： ヴァージェシー,チャンドラ , イワモト,ナオキ , バトラー,デイビット チャールズ ドネル , マラッパン,スブラマニアン , ル,ゲンリャン , チャン,ジェイソン ジンシン , ヴァシパディーカル,ヴィノッド , フランク−カメネットスキー,マリア デイビッド , アッポニ,ルチアーノ エンリケ , ウィスニウスカ,ハンナ マリア , チェン,シアユン , チョ,ヤング ジン
IPC分类号： A61K48/00 , A61K45/00 , A61K31/7088 , A61P1/04 , A61P1/16 , A61P3/00 , A61P3/06 , A61P3/10 , A61P9/00 , A61P9/10 , A61P9/12 , A61P15/00 , A61P19/02 , A61P19/10 , A61P25/18 , A61P25/24 , A61P25/28 , A61P27/12 , A61P27/02 , A61P29/00 , C12N15/12 , C12N15/113
摘要： とりわけ、本開示は、設計されたAPOC3オリゴヌクレオチド、組成物、及びその方法を提供する。一部の実施形態では、提供されるオリゴヌクレオチド組成物は、一本鎖RNA干渉及び/またはRNase H介在性ノックダウンを改善する。とりわけ、本開示は、オリゴヌクレオチドの構造的要素がオリゴヌクレオチドの特性及び活性(たとえば、RNA干渉(RNAi)活性、安定性、送達など)に顕著な影響を与え得るという認識を含むものであり、こうした構造的要素は、塩基配列、化学修飾(たとえば、糖の修飾、塩基の修飾、及び/またはヌクレオチド間結合の修飾)またはそのパターン、追加の化学的部分との複合体化、及び/または立体化学[たとえば、骨格キラル中心(キラルヌクレオチド間結合)の立体化学]、及び/またはそのパターンなどである。一部の実施形態では、本開示は、提供されるオリゴヌクレオチド組成物を使用して疾患を治療するための方法を提供し、この治療では、当該オリゴヌクレオチド組成物が使用されることで、たとえば、RNA干渉及び/またはRNase H介在性ノックダウンが生じる。 【選択図】なし
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公开(公告)号：JP2020522510A
公开(公告)日：2020-07-30
申请号：JP2019566651
申请日：2018-06-01
发明人： ヴァージェシー,チャンドラ , 岩本 直樹 , バトラー,デイビット チャールズ ドネル , マラッパン,スブラマニアン , ル,ゲンリャン , チャン,ジェイソン ジンシン , ヴァシパディーカル,ヴィノッド , フランク−カメネットスキー,マリア デイビッド , アッポニ,ルチアーノ エンリケ , チョ,ヤング ジン
IPC分类号： A61K48/00 , C12N15/113 , A61K31/7088
摘要： とりわけ、本開示は、設計されたオリゴヌクレオチド、組成物、及びその方法を提供する。一部の実施形態では、提供されるオリゴヌクレオチド組成物は、一本鎖RNA干渉及び/またはRNaseH介在性ノックダウンを改善する。とりわけ、本開示は、オリゴヌクレオチドの構造的要素がオリゴヌクレオチドの特性及び活性(たとえば、RNA干渉(RNAi)活性、安定性、送達など)に顕著な影響を与え得るという認識を含むものであり、こうした構造的要素は、塩基配列、化学修飾(たとえば、糖の修飾、塩基の修飾、及び/またはヌクレオチド間結合の修飾)またはそのパターン、追加の化学的部分との複合体化、及び/または立体化学[たとえば、骨格キラル中心(キラルヌクレオチド間結合)の立体化学]、及び/またはそのパターンなどである。一部の実施形態では、本開示は、提供されるオリゴヌクレオチド組成物を使用して疾患を治療するための方法を提供し、この治療では、当該オリゴヌクレオチド組成物が使用されることで、たとえば、RNA干渉及び/またはRNaseH介在性ノックダウンが生じる。 【選択図】図1A
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公开(公告)号：JP2020524485A
公开(公告)日：2020-08-20
申请号：JP2019566839
申请日：2018-06-01
发明人： ヴァージェシー,チャンドラ , 岩本 直樹 , バトラー,デイビット チャールズ ドネル , マラッパン,スブラマニアン , ル,ゲンリャン , チャン,ジェイソン ジンシン , ヴァシパディーカル,ヴィノッド , アッポニ,ルチアーノ エンリケ , ウィスニウスカ,ハンナ マリア , チェン,シアユン , チョ,ヤング ジン
IPC分类号： A61K31/7088 , A61K48/00 , A61P43/00 , A61P3/10 , A61P3/06 , A61P29/00 , C12N15/113
摘要： とりわけ、本開示は、設計されたPNPLA3オリゴヌクレオチド、組成物、及びその方法を提供する。一部の実施形態では、提供されるオリゴヌクレオチド組成物は、一本鎖RNA干渉及び/またはRNase H介在性ノックダウンを改善する。とりわけ、本開示は、オリゴヌクレオチドの構造的要素がオリゴヌクレオチドの特性及び活性(たとえば、RNA干渉(RNAi)活性、安定性、送達など)に顕著な影響を与え得るという認識を含むものであり、こうした構造的要素は、塩基配列、化学修飾(たとえば、糖の修飾、塩基の修飾、及び/またはヌクレオチド間結合の修飾)またはそのパターン、追加の化学的部分との複合体化、及び/または立体化学[たとえば、骨格キラル中心(キラルヌクレオチド間結合)の立体化学]、及び/またはそのパターンなどである。一部の実施形態では、本開示は、提供されるオリゴヌクレオチド組成物を使用して疾患を治療するための方法を提供し、この治療では、当該オリゴヌクレオチド組成物が使用されることで、たとえば、RNA干渉及び/またはRNase H介在性ノックダウンが生じる。 【選択図】なし
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