-
公开(公告)号：JP2022501040A
公开(公告)日：2022-01-06
申请号：JP2021515578
申请日：2019-09-18
发明人： チェン リー , ルイ チュー , ショーン エー.モラレス
IPC分类号： A61K31/7105 , A61P1/16 , A61K47/54 , C12N15/113
摘要： 本開示は、17β−ヒドロキシステロイドデヒドロゲナーゼ13型(HSD17B13または17β−HSD13)遺伝子発現を阻害することができるRNAi剤、例えば、二本鎖RNAi剤に関する。HSD17B13 RNAi剤を含む医薬組成物およびその使用方法も開示する。本明細書に開示されているHSD17B13 RNAi剤は標的化リガンドと結合して、肝実質細胞を含む細胞への送達を促進してよい。インビボでのHSD17B13 RNAi剤の送達は、HSD17B13遺伝子発現の阻害を提供する。RNAi剤を、非アルコール性脂肪肝疾患(NAFLD)、非アルコール性脂肪性肝炎(NASH)、肝線維症、および硬変症を含むアルコール性または非アルコール性脂肪肝疾患を含むHSD17B13関連疾病および障害の治療方法において使用することができる。
-
公开(公告)号：JP2022501024A
公开(公告)日：2022-01-06
申请号：JP2021514998
申请日：2019-09-18
发明人： スーザン・エム・フレイア , フィン−ホア・ブイ
IPC分类号： C12N15/85 , C07H21/04 , A61K31/7125 , A61K31/712 , A61P1/16 , A61P29/00 , A61P3/06 , C12N15/113
摘要： 本実施形態は、PNPLA3発現を阻害するのに有用な方法、化合物及び組成物であって、PNPLA3に関連した疾患を処置するか、予防するか、又は寛解させるのに有用であり得る方法、化合物及び組成物を提供する。
-
公开(公告)号：JP2022001053A
公开(公告)日：2022-01-06
申请号：JP2021139342
申请日：2021-08-27
发明人： スティーブン・ウィルトン , スー・フレッチャー , アビー・アダムス , ペニー・メロニ
IPC分类号： A61K48/00 , A61P21/04 , A61K31/7105 , A61K31/711 , C12N15/113
摘要： 【課題】標的ヌクレオチド配列に結合し、スプライシングを調節することができるアンチセンスオリゴヌクレオチドを提供する。 【解決手段】本発明は、プレmRNAのスプライシングに関与するRNAモチーフに結合するのに好適なアンチセンス分子化合物及び組成物であって、特異的且つ効率的にエキソンスキッピングを誘導可能であるアンチセンス分子化合物及び組成物、並びにその使用方法を提供する。第1の態様によれば、本発明は、選択された標的に結合してエキソンスキッピングを誘導可能であるアンチセンス分子を提供する。第2の態様によれば、本発明は、遺伝子障害の予防的処置又は治療的処置に役立つように選択されるか又は前記処置に適するアンチセンス分子であって、患者に送達するのに好適な形態の少なくとも1つのアンチセンス分子を含むアンチセンス分子を提供する。 【選択図】なし
-
-
公开(公告)号：JP2022500003A
公开(公告)日：2022-01-04
申请号：JP2020573233
申请日：2019-09-17
发明人： グレゴリー・ヒンクル
IPC分类号： C12N5/10 , C12Q1/02 , A61K31/713 , A61K48/00 , A61K47/61 , A61P43/00 , A61P19/06 , A61P1/16 , A61P3/06 , A61P3/04 , A61P3/10 , A61P13/12 , A61P9/00 , A61P9/12 , C12N15/113
摘要： 本発明は、ケトヘキソキナーゼ(KHK)遺伝子を標的とするRNAi剤、例えばdsRNA剤に関する。本発明は、対象におけるKHK遺伝子発現を阻害するためのRNAi剤を使用する方法およびKHK関連疾患の治療方法または予防方法にも関する。
-
公开(公告)号：JP2022000459A
公开(公告)日：2022-01-04
申请号：JP2021155978
申请日：2021-09-24
IPC分类号： A61P43/00 , A61K38/02 , A61K39/395 , A61K47/62 , A61K31/7105 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61P25/28 , A61P25/14 , A61P25/16 , A61P21/00 , A61P25/02 , A61P9/00 , A61P3/10 , A61P35/00 , A61P9/10 , A61P17/00 , A61P27/02 , A61P27/12 , A61P11/00 , A61P7/04 , A61P29/00 , C12N15/113 , C12N15/11 , C12N15/63 , C07K16/18 , C07K19/00 , C07K14/47 , C07K14/16 , C12N15/12 , C07K16/40 , C12P21/02 , A61K45/00
摘要： 【課題】核内におけるミスフォールドタンパク質及びタンパク質凝集物の分解を促進するための新規組成物を提供する。 【解決手段】ミスフォールドタンパク質又はタンパク質凝集物に関連した疾患又は障害を治療又は予防するための組成物であって、1つ以上のTRIMタンパク質のモジュレーターを含む、組成物。前記モジュレーターはTRIMタンパク質を含む単離されたペプチド又はTRIMタンパク質をコードしている単離された核酸分子であることが好ましく、前記ペプチドは細胞膜透過性ペプチド(CPP)を含むことがさらに好ましい。前記組成物は脊髄小脳失調症(SCA)、ハンチントン病、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症(DRPLA)、アルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、伝染性海綿状脳症(プリオン病)、タウオパチー及び前頭側頭葉変性症(FTLD)からなる群より選択される神経変性疾患又は障害の治療に有用である。 【選択図】図1A
-
公开(公告)号：JP2022000023A
公开(公告)日：2022-01-04
申请号：JP2021134582
申请日：2021-08-20
发明人： フランク−カメネスキー マリア ディー , ヤン ハイリン , モリス アーロン , ヴァージェシー チャンドラ , フランシス クリストファー ジェイ
IPC分类号： A61P13/12 , A61P25/00 , A61P25/28 , A61P21/00 , A61P9/00 , A61K31/7088 , A61K48/00 , C12N15/113
摘要： 【課題】毒性の低いオリゴヌクレオチド組成物、前記オリゴヌクレオチドの活性、毒性などの特性を最適化するための方法、及び前記オリゴヌクレオチド組成物を用い、疾患を治療するための方法を提供する。 【解決手段】オリゴヌクレオチド組成物であって(1)塩基配列;(2)骨格の架橋パターン;(3)骨格のキラル中心のパターン;及び(4)骨格のリン修飾のパターンによって定義される特定のオリゴヌクレオチドタイプの第1の複数のオリゴヌクレオチドを含み、前記組成物は、特定のオリゴヌクレオチドタイプのオリゴヌクレオチドについて、同じ塩基配列を有するオリゴヌクレオチドの実質的にラセミ体の調製物に対して濃縮されるという点で、キラリティが制御されており、第1の複数のオリゴヌクレオチドが、1個以上の天然のリン酸架橋を含む、オリゴヌクレオチド組成物を提供する。 【選択図】なし
-
公开(公告)号：JP2021536576A
公开(公告)日：2021-12-27
申请号：JP2021512420
申请日：2019-09-04
申请人： アンスティチュ ナショナル ドゥ ラ サンテ エ ドゥ ラ ルシェルシュ メディカル , ユニヴェルシテ・ドゥ・ナント , サントル・ナショナル・ドゥ・ラ・ルシェルシュ・シャンティフィク , CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE , アンスティテュ・ナシオナル・ドゥ・ルシェルシュ・プール・ラグリキュルテュール,ラリマンタシオン・エ・ランヴィロンヌマン , INSTITUT NATIONAL DE RECHERCHE POUR L’AGRICULTURE,L’ALIMENTATION ET L’ENVIRONNEMENT , サントル・オスピタリエ・ユニヴェルシテール・ドゥ・ナント , CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE DE NANTES
发明人： カリオ,ベルトラン , マニャン,アントワーヌ , ブーショー,グレゴリー , ルマイ,セドリック
IPC分类号： A61K45/00 , A61K39/395 , A61K31/713 , A61K31/7088 , A61P43/00 , A61P11/06 , A61P37/08 , A61K48/00 , G01N33/53 , G01N33/50 , G01N33/15 , C07K16/40 , C12N15/113 , G01N33/68
摘要： 本発明は、アレルギーの分野に関する。いくつかの独立したグループが近年、炎症及び敗血症に対するPCSK9の関与を調べたが、そのどのグループも、世界的に健康上の負担である、アレルギー及び/又は喘息に対するその影響を決定していない。本発明者らは、野生型マウス(PCSK9+/+)又はPCSK欠損マウス(PSCK9−/−)に関する前臨床データを入手し、基礎条件下及び特定の刺激の非存在下では、PCSKの欠損は、脾臓、腸間膜リンパ節、及びパイエル板における制御性T細胞の比率を有意に増加させることを示した。さらに、本発明者らは、PCSK9の発現及び分泌に対する、初代ヒト気管支上皮細胞上へのアレルギーチャレンジの効果を示した。非常に興味深いことには、定量PCRによって得られた本発明者らの最初の結果は、室内チリダニ及びリポ多糖が、PCSK9のmRNAレベルを増加させることを示した。したがって、本発明は、喘息及び/又はアレルギー性疾患、例えば食物アレルギーの処置に使用するためのPCSK9阻害剤に関する。
-
公开(公告)号：JP2021536239A
公开(公告)日：2021-12-27
申请号：JP2021510744
申请日：2019-08-28
发明人： エリクセン カミレ ドゥモン , イェンセン マッツ , コッホ トロルス , ヴィケサー ヨーナス , リチンチ ジャンルイジ , ヨーンソン ラース , イェンセン クラウス
IPC分类号： C12N15/113 , C07K14/47 , A61P35/00 , A61P35/04 , A61K48/00 , A61K31/7105 , A61K31/712 , A61K31/7125 , A61K31/7115 , A61K39/00 , A61K39/395 , A61K45/00 , C12N5/10
摘要： 本発明は、疾患細胞に対する免疫応答の増強による疾患細胞の免疫療法およびワクチン治療の分野に関する。本発明の文脈では、これは、細胞内で転写されると異常型ポリペプチドの生成または発現の増加をもたらす異常型RNA転写物をオリゴヌクレオチドを介して生成することによる、細胞内でのネオアンチゲンの操作によって行われる。これらのポリペプチドまたはそれに由来するペプチド断片の細胞外提示は、免疫系による検出のための抗原エピトープ(ネオアンチゲン)を提供する。
-
公开(公告)号：JPWO2020196738A1
公开(公告)日：2021-12-23
申请号：JP2020013625
申请日：2020-03-26
申请人： 富士フイルム株式会社
IPC分类号： A61K31/7088 , A61K48/00 , A61P31/20 , A61P1/16 , C12N15/113 , C12N15/864 , C07K16/08 , C12Q1/02 , A61K45/00
摘要： 本発明の課題は、新規な抗B型肝炎ウイルス剤として有用な医薬組成物、およびスクリーニング方法を提供することである。本発明によれば、B型肝炎ウイルスタンパク質の産生を阻害する医薬組成物であって、YTHDCファミリーに属するタンパク質の発現または機能を阻害することを特徴とする医薬組成物が提供される。
-
-
-
-
-
-
-
-
-
搜索结果
6748 条记录 (耗时 0.075 秒)
