公开(公告)号：US09011919B2

公开(公告)日：2015-04-21

申请号：US13615938

申请日：2012-09-14

申请人： David B. Rozema ,  David L. Lewis ,  Darren H. Wakefield ,  Torsten Hoffmann ,  Eric Kitas ,  Peter Mohr ,  Philipp Hadwiger ,  Wilma Thuer ,  Linda Valis

发明人： David B. Rozema ,  David L. Lewis ,  Darren H. Wakefield ,  Torsten Hoffmann ,  Eric Kitas ,  Peter Mohr ,  Philipp Hadwiger ,  Wilma Thuer ,  Linda Valis

IPC分类号： A61K9/14 ,  C07H21/02 ,  C07K1/00 ,  A61K47/32 ,  A61K9/08 ,  A61K48/00 ,  C12N15/11 ,  C12N15/87 ,  A61K47/48

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K9/08 ,  A61K31/713 ,  A61K47/32 ,  A61K47/549 ,  A61K47/60 ,  A61K47/65 ,  A61K48/0041 ,  C12N15/111 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32

摘要： The present invention is directed compositions for targeted delivery of RNA interference (RNAi) polynucleotides to hepatocytes in vivo. Targeted RNAi polynucleotides are administered together with co-targeted delivery polymers. Delivery polymers provide membrane penetration function for movement of the RNAi polynucleotides from outside the cell to inside the cell. Reversible modification provides physiological responsiveness to the delivery polymers.

摘要翻译： 本发明涉及用于将体内RNA干扰（RNAi）多核苷酸靶向递送至肝细胞的组合物。 靶向RNAi多核苷酸与共靶向递送聚合物一起施用。 递送聚合物提供膜穿透功能，用于将RNAi多核苷酸从细胞外部移动到细胞内。 可逆修饰提供对递送聚合物的生理反应性。

公开(公告)号：US20130245091A1

公开(公告)日：2013-09-19

申请号：US13615938

申请日：2012-09-14

申请人： David B. Rozema ,  David L. Lewis ,  Darren H. Wakefield ,  Torsten Hoffmann ,  Eric A. Kitas ,  Peter Mohr ,  Philipp Hadwiger ,  Wilma Thuer ,  Linda Valis

发明人： David B. Rozema ,  David L. Lewis ,  Darren H. Wakefield ,  Torsten Hoffmann ,  Eric A. Kitas ,  Peter Mohr ,  Philipp Hadwiger ,  Wilma Thuer ,  Linda Valis

IPC分类号： A61K47/32 ,  A61K47/48

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K9/08 ,  A61K31/713 ,  A61K47/32 ,  A61K47/549 ,  A61K47/60 ,  A61K47/65 ,  A61K48/0041 ,  C12N15/111 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32

摘要： The present invention is directed compositions for targeted delivery of RNA interference (RNAi) polynucleotides to hepatocytes in vivo. Targeted RNAi polynucleotides are administered together with co-targeted delivery polymers. Delivery polymers provide membrane penetration function for movement of the RNAi polynucleotides from outside the cell to inside the cell. Reversible modification provides physiological responsiveness to the delivery polymers.

公开(公告)号：US20110207799A1

公开(公告)日：2011-08-25

申请号：US13032029

申请日：2011-02-22

申请人： David B. Rozema ,  David L. Lewis ,  Darren H. Wakefield ,  Torsten Hoffmann ,  Erik Kitas ,  Peter Mohr ,  Philipp Hadwiger ,  Wilma Thuer ,  Linda Valis

发明人： David B. Rozema ,  David L. Lewis ,  Darren H. Wakefield ,  Torsten Hoffmann ,  Erik Kitas ,  Peter Mohr ,  Philipp Hadwiger ,  Wilma Thuer ,  Linda Valis

IPC分类号： A61K31/7105 ,  A61K31/711 ,  A61K31/713 ,  A61P1/16 ,  A61P35/00 ,  A61P31/12 ,  A61P3/00 ,  A61P3/10 ,  A61P3/06

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K9/08 ,  A61K31/713 ,  A61K47/32 ,  A61K47/549 ,  A61K47/60 ,  A61K47/65 ,  A61K48/0041 ,  C12N15/111 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32

摘要： The present invention is directed compositions for targeted delivery of RNA interference (RNAi) polynucleotides to hepatocytes in vivo. Targeted RNAi polynucleotides are administered together with co-targeted delivery polymers. Delivery polymers provide membrane penetration function for movement of the RNAi polynucleotides from outside the cell to inside the cell. Reversible modification provides physiological responsiveness to the delivery polymers.

摘要翻译： 本发明涉及用于将体内RNA干扰（RNAi）多核苷酸靶向递送至肝细胞的组合物。 靶向RNAi多核苷酸与共靶向递送聚合物一起施用。 递送聚合物提供膜穿透功能，用于将RNAi多核苷酸从细胞外部移动到细胞内。 可逆修饰提供对递送聚合物的生理反应性。

公开(公告)号：US20120157509A1

公开(公告)日：2012-06-21

申请号：US13327271

申请日：2011-12-15

申请人： Philipp Hadwiger ,  Torsten Hoffmann ,  Eric A. Kitas ,  Peter Mohr ,  Ingo Roehl ,  Linda Valis ,  David B. Rozema ,  David L. Lewis ,  Darren H. Wakefield

发明人： Philipp Hadwiger ,  Torsten Hoffmann ,  Eric A. Kitas ,  Peter Mohr ,  Ingo Roehl ,  Linda Valis ,  David B. Rozema ,  David L. Lewis ,  Darren H. Wakefield

IPC分类号： A61K31/7088 ,  C07K14/00 ,  C07H21/02

CPC分类号： C07K5/1021 ,  C07H21/02

摘要： The present invention is directed compositions for targeted delivery of RNA interference (RNAi) polynucleotides to cell in vivo. The pharmacokinetic modulator improve in vivo targeting compared to the targeting ligand alone. Targeting ligand-pharmacokinetic modulator targeting moiety targeted RNAi polynucleotides can be administered in vivo alone or together with co-targeted delivery polymers.

摘要翻译： 本发明涉及用于靶向将RNA干扰（RNAi）多核苷酸递送至细胞体内的组合物。 与单独的靶向配体相比，药代动力学调节剂改善体内靶向。 靶向配体 - 药代动力学调节剂靶向部分靶向的RNAi多核苷酸可以单独施用或与共靶向递送聚合物一起施用。

公开(公告)号：US09249179B2

公开(公告)日：2016-02-02

申请号：US13327271

申请日：2011-12-15

申请人： Philipp Hadwiger ,  Torsten Hoffmann ,  Eric A. Kitas ,  Peter Mohr ,  Ingo Roehl ,  Linda Valis ,  David B. Rozema ,  David L. Lewis ,  Darren H. Wakefield

发明人： Philipp Hadwiger ,  Torsten Hoffmann ,  Eric A. Kitas ,  Peter Mohr ,  Ingo Roehl ,  Linda Valis ,  David B. Rozema ,  David L. Lewis ,  Darren H. Wakefield

IPC分类号： A61K31/7088 ,  C07H21/02

CPC分类号： C07K5/1021 ,  C07H21/02

摘要： The present invention is directed compositions for targeted delivery of RNA interference (RNAi) polynucleotides to cell in vivo. The pharmacokinetic modulator improve in vivo targeting compared to the targeting ligand alone. Targeting ligand-pharmacokinetic modulator targeting moiety targeted RNAi polynucleotides can be administered in vivo alone or together with co-targeted delivery polymers.

摘要翻译： 本发明涉及用于靶向将RNA干扰（RNAi）多核苷酸递送至细胞体内的组合物。 与单独的靶向配体相比，药代动力学调节剂改善体内靶向。 靶向配体 - 药代动力学调节剂靶向部分靶向的RNAi多核苷酸可以单独施用或与共靶向递送聚合物一起施用。