公开(公告)号：US20180256749A1

公开(公告)日：2018-09-13

申请号：US15760765

申请日：2016-09-16

Applicant: University of Massachusetts

Inventor： Michael R. Green ,  Minggang Fang ,  Walter Kowtoniuk

IPC: A61K48/00 ,  A61K31/496 ,  A61K31/713 ,  A61K31/549 ,  A61K31/706 ,  A61K31/5377 ,  A61K39/395 ,  A61K38/45 ,  A61K38/53 ,  A61K31/711 ,  A61K31/7105 ,  A61K35/30 ,  C12N15/113 ,  C12Q1/6883 ,  A61P25/14 ,  A61P15/02

CPC classification number: A61K48/005 ,  A61K31/167 ,  A61K31/404 ,  A61K31/437 ,  A61K31/4406 ,  A61K31/496 ,  A61K31/497 ,  A61K31/506 ,  A61K31/522 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/546 ,  A61K31/549 ,  A61K31/706 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/711 ,  A61K31/713 ,  A61K35/30 ,  A61K38/45 ,  A61K38/53 ,  A61K39/3955 ,  A61K48/0016 ,  A61P15/02 ,  A61P25/14 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/531 ,  C12Q1/6883 ,  C12Q2600/154 ,  C12Q2600/158 ,  C12Y201/01037 ,  C12Y201/01043 ,  C12Y603/02019

Abstract: The disclosure relates to methods and compositions for reactivating a silenced FMR1 gene. In some aspects, methods described by the disclosure are useful for treating a FMR1-inactivation-associated disorder (e.g., fragile X syndrome).

公开(公告)号：US11819554B2

公开(公告)日：2023-11-21

申请号：US15760765

申请日：2016-09-16

Applicant: University of Massachusetts

Inventor： Michael R. Green ,  Minggang Fang ,  Walter Kowtoniuk

IPC: A61K31/711 ,  A61K35/30 ,  A61K38/45 ,  A61K38/53 ,  A61K39/395 ,  A61K48/00 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/549 ,  A61K31/706 ,  A61K31/713 ,  C12Q1/6883 ,  C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/404 ,  A61K31/546 ,  A61K31/167 ,  A61K31/497 ,  A61K31/506 ,  A61K31/437 ,  A61K31/4406 ,  A61K31/522 ,  A61K31/496 ,  A61P25/14 ,  A61P15/02 ,  A61K31/7105

CPC classification number: A61K48/005 ,  A61K31/167 ,  A61K31/404 ,  A61K31/437 ,  A61K31/4406 ,  A61K31/496 ,  A61K31/497 ,  A61K31/506 ,  A61K31/522 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/546 ,  A61K31/549 ,  A61K31/706 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/711 ,  A61K31/713 ,  A61K31/7105 ,  A61K35/30 ,  A61K38/45 ,  A61K38/53 ,  A61K39/3955 ,  A61K48/0016 ,  A61P15/02 ,  A61P25/14 ,  C12N15/113 ,  C12Q1/6883 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/531 ,  C12Q2600/154 ,  C12Q2600/158 ,  C12Y201/01037 ,  C12Y201/01043 ,  C12Y603/02019

Abstract: The disclosure relates to methods and compositions for reactivating a silenced FMR1 gene. In some aspects, methods described by the disclosure are useful for treating a FMR1-inactivation-associated disorder (e.g., fragile X syndrome).