公开(公告)号：US07923436B2

公开(公告)日：2011-04-12

申请号：US11697194

申请日：2007-04-05

申请人： Paul E. Monahan ,  Richard Jude Samulski ,  Joseph E. Rabinowitz

发明人： Paul E. Monahan ,  Richard Jude Samulski ,  Joseph E. Rabinowitz

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K39/23

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0008 ,  A61L17/005 ,  A61L27/54 ,  A61L2300/258 ,  C12N9/644 ,  C12N2750/14143 ,  C12Y304/21022

摘要： The invention uses recombinant parvoviruses, and particularly recombinant adeno-associated virus (rAAV) to deliver genes and DNA sequences for gene therapy following manipulation of the therapeutic virus for packaging and transport. The invention delivers therapeutic viral vectors via rAAV affixed to support matrixes (i.e., sutures, surgically implantable materials, grafts, and the like).

摘要翻译： 本发明使用重组细小病毒，特别是重组腺相关病毒（rAAV）在用于包装和运输的治疗性病毒的操作之后递送用于基因治疗的基因和DNA序列。 本发明通过固定在支持基质（即，缝合线，手术可植入材料，移植物等）上的rAAV递送治疗性病毒载体。

公开(公告)号：US20080269149A1

公开(公告)日：2008-10-30

申请号：US11793430

申请日：2005-12-15

申请人： Dawn E. Bowles ,  Chengwen Li ,  Joseph E. Rabinowitz ,  Josh Grieger ,  Mavis Agbandje-McKenna ,  Richard Jude Samulski

发明人： Dawn E. Bowles ,  Chengwen Li ,  Joseph E. Rabinowitz ,  Josh Grieger ,  Mavis Agbandje-McKenna ,  Richard Jude Samulski

IPC分类号： A61K31/7088 ,  C12N15/63 ,  A61P25/16 ,  A61P3/10 ,  A61P19/02 ,  A61P21/00 ,  A61P35/00

CPC分类号： C12N15/86 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14144

摘要： The present invention is based, in part, on the discovery that parvovirus (including AAV) capsids can be engineered to incorporate small, selective regions from other parvoviruses that confer desirable properties. The inventors have discovered that in some cases as little as a single amino acid insertion or substitution from a first parvovirus (e.g., an AAV) into the capsid structure of another parvovirus (e.g., an AAV) to create a chimeric parvovirus is sufficient to confer one or more of the desirable properties of the first parvovirus to the resulting chimeric parvovirus and/or to confer a property that is not exhibited by the first parvovirus or is present to a lesser extent.

摘要翻译： 本发明部分地基于发现细小病毒（包括AAV）衣壳可以被工程化以包含来自其他细小病毒的小的选择性区域，其赋予期望的性质。 本发明人已经发现，在一些情况下，只要将单一氨基酸插入或从第一细小病毒（例如，AAV）置换到另一种细小病毒（例如AAV）的衣壳结构中以产生嵌合细小病毒就足够了 第一细小病毒对所得嵌合细小病毒的一个或多个所需性质和/或赋予第一细小病毒不表现的性质或者以较小程度存在的性质。

公开(公告)号：US07172893B2

公开(公告)日：2007-02-06

申请号：US10205942

申请日：2002-07-26

申请人： Joseph E. Rabinowitz ,  Richard Jude Samulski ,  Weidong Xiao

发明人： Joseph E. Rabinowitz ,  Richard Jude Samulski ,  Weidong Xiao

IPC分类号： C12N7/00 ,  C12N7/02 ,  C12N15/74 ,  C12Q1/70 ,  A01N63/00

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K39/00 ,  A61K48/00 ,  A61K2039/525 ,  C12N2750/14043 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2750/14222 ,  C12N2750/14243 ,  C12N2750/14245 ,  C12N2810/40 ,  C12N2810/405 ,  C12N2810/60 ,  C12N2810/854 ,  Y02A50/466 ,  Y10S977/804

摘要： The present invention provides genetically-engineered parvovirus capsids and viruses designed to introduce a heterologous gene into a target cell. The parvoviruses of the invention provide a repertoire of vectors with altered antigenic properties, packaging capabilities, and/or cellular tropisms as compared with current AAV vectors.

摘要翻译： 本发明提供设计用于将异源基因导入靶细胞的遗传工程化的细小病毒衣壳和病毒。 与目前的AAV载体相比，本发明的细小病毒提供具有改变的抗原性质，包装能力和/或细胞向性的载体的所有组成成分。