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发明授权
Methods of screening for compounds for treating spinal muscular atrophy using SMN mRNA translation regulation 有权
标题翻译：使用SMN mRNA翻译调节法筛选用于治疗脊髓性肌萎缩的化合物的方法

公开(公告)号：US08283116B1

公开(公告)日：2012-10-09

申请号：US12144577

申请日：2008-06-23

申请人： Anuradha Bhattacharyya , Bansri S. Furia , Meenal Patel , Sergey V. Paushkin , Love Volkova

发明人： Anuradha Bhattacharyya , Bansri S. Furia , Meenal Patel , Sergey V. Paushkin , Love Volkova

IPC分类号： C12Q1/68

CPC分类号： C12N15/113 , C07K14/4707 , C07K14/705 , C12N5/16 , C12N15/1138 , C12N15/79 , C12N2830/50 , C12Q1/6876 , C12Q1/6897 , C12Q2600/136

摘要： The present invention provides compounds and assays for the identification and validation of compounds for use in the treatment of spinal muscular atrophy (SMA), in which said compounds up-regulate the post-transcriptional expression of SMN1 or SMN2.

摘要翻译： 本发明提供用于鉴定和验证用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的化合物的化合物和测定法，其中所述化合物上调SMN1或SMN2的转录后表达。