公开(公告)号：US12091435B2

公开(公告)日：2024-09-17

申请号：US17045090

申请日：2019-04-03

申请人： Ginkgo Bioworks, Inc.

发明人： Daniel McCoy ,  Garrett E. Berry ,  James Kennon Smith

IPC分类号： C12N9/22 ,  C07K14/005 ,  C07K14/015 ,  C07K14/47 ,  C12N7/00 ,  C12N15/11 ,  C12N15/86 ,  A61K38/00

CPC分类号： C07K14/015 ,  C07K14/005 ,  C07K14/4707 ,  C12N7/00 ,  C12N9/22 ,  C12N15/11 ,  C12N15/86 ,  A61K38/00 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143

摘要： The present disclosure provides AAV capsid proteins comprising a modification in the amino acid sequence and virus vectors comprising the modified AAV capsid protein. The disclosure also provides methods of administering the virus vectors and virus capsids of the disclosure to a cell or to a subject in vivo.

公开(公告)号：US12060390B2

公开(公告)日：2024-08-13

申请号：US18372823

申请日：2023-09-26

申请人： Ginkgo Bioworks, Inc.

发明人： Daniel McCoy ,  Garrett E. Berry ,  James Kennon Smith

IPC分类号： C07K14/005 ,  C07K14/015 ,  C07K14/47 ,  C12N7/00 ,  C12N9/22 ,  C12N15/11 ,  C12N15/86 ,  A61K38/00

CPC分类号： C07K14/015 ,  C07K14/005 ,  C07K14/4707 ,  C12N7/00 ,  C12N9/22 ,  C12N15/11 ,  C12N15/86 ,  A61K38/00 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143

摘要： The present disclosure provides AAV capsid proteins comprising a modification in the amino acid sequence and virus vectors comprising the modified AAV capsid protein. The disclosure also provides methods of administering the virus vectors and virus capsids of the disclosure to a cell or to a subject in vivo.

公开(公告)号：US20240238435A1

公开(公告)日：2024-07-18

申请号：US18609032

申请日：2024-03-19

申请人： Dyne Therapeutics, Inc.

发明人： Romesh R. Subramanian ,  Mohammed T. Qatanani ,  Timothy Weeden ,  Cody A. Desjardins ,  Brendan Quinn ,  John Najim

IPC分类号： A61K47/68 ,  A61K38/00 ,  A61K39/00 ,  C07K14/47 ,  C07K16/28 ,  C12N15/113

CPC分类号： A61K47/6807 ,  A61K47/6849 ,  C07K14/4707 ,  C07K16/2881 ,  C12N15/113 ,  A61K38/00 ,  A61K2039/505 ,  C07K2317/24 ,  C07K2317/33 ,  C07K2317/55 ,  C07K2317/77 ,  C07K2317/92 ,  C07K2317/94 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3513

摘要： Aspects of the disclosure relate to complexes comprising a muscle-targeting agent covalently linked to a molecular payload. In some embodiments, the muscle-targeting agent specifically binds to an internalizing cell surface receptor on muscle cells. In some embodiments, the molecular payload inhibits expression or activity of a DMPK allele comprising a disease-associated-repeat. In some embodiments, the molecular payload is an oligonucleotide, such as an antisense oligonucleotide or RNAi oligonucleotide.

公开(公告)号：US20240042049A1

公开(公告)日：2024-02-08

申请号：US18050785

申请日：2022-10-28

申请人： Sarepta Therapeutics, Inc.

发明人： Richard K. BESTWICK ,  Frederick Joseph SCHNELL

IPC分类号： A61K47/68 ,  A61K9/00 ,  C07K14/47 ,  C12N15/113 ,  C12N15/62

CPC分类号： A61K47/6807 ,  A61K9/0019 ,  C07K14/4707 ,  C12N2310/3233 ,  C12N15/62 ,  C12N2310/11 ,  C12N15/113

摘要： Antisense oligomers complementary to a selected target site in the human dystrophin gene to induce exon 52 skipping are described.

公开(公告)号：US20180148488A1

公开(公告)日：2018-05-31

申请号：US15541870

申请日：2016-01-15

申请人： University of Washington

发明人： Jeffrey S. Chamberlain ,  Julian Ramos ,  Stephen D. Hauschka

IPC分类号： C07K14/47 ,  A61P21/00 ,  A61K48/00 ,  C12N15/85

CPC分类号： C07K14/4708 ,  A61K38/00 ,  A61K48/0058 ,  A61P21/00 ,  C07H21/04 ,  C07K14/4707 ,  C07K14/4716 ,  C07K2319/30 ,  C12N15/85 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2830/008

摘要： Nucleotide sequences including a micro-dystrophin gene are provided. The micro-dystrophin genes may be operatively linked to a regulatory cassette. Methods of treating a subject having, or at risk of developing, muscular dystrophy, sarcopenia, heart disease, or cachexia are also provided. The methods may include administering a pharmaceutical composition including the micro-dystrophin gene and a delivery vehicle to a subject. Further, the methods may include administering the pharmaceutical composition a subject having Duchenne muscular dystrophy or Becker muscular dystrophy.

公开(公告)号：US20160310548A1

公开(公告)日：2016-10-27

申请号：US14853517

申请日：2015-09-14

申请人： NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL, INC.

发明人： SCOTT QUENTON HARPER ,  JIAN LIU

IPC分类号： A61K35/76 ,  C12N15/113 ,  C12N7/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  C07K14/4707 ,  C12N15/1138 ,  C12N15/86 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2320/32 ,  C12N2330/51 ,  C12N2750/14143

摘要： The present invention relates to RNA interference-based methods for inhibiting the expression of the myotilin gene. Recombinant adeno-associated viruses of the invention deliver DNAs encoding microRNAs that knock down the expression of myotilin. The methods have application in the treatment of muscular dystrophies such as Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 1A.

摘要翻译： 本发明涉及用于抑制肌动蛋白基因表达的基于RNA干扰的方法。 本发明的重组腺相关病毒提供了编码微小RNA的DNA，其敲低了myotilin的表达。 该方法可用于治疗肌营养不良症如1A型肢体肌营养不良症。

公开(公告)号：US20160058890A1

公开(公告)日：2016-03-03

申请号：US14782396

申请日：2014-04-10

申请人： GENETHON ,  CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE

发明人： Ana Maria Buj Bello ,  Isabelle Richard

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K38/46 ,  C12N15/86 ,  A61K38/48

CPC分类号： A61K48/0066 ,  A61K38/465 ,  A61K38/4873 ,  A61K48/0058 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/4707 ,  C12N9/16 ,  C12N9/6472 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14132 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2830/008 ,  C12Y301/03048 ,  C12Y304/22054

摘要： The present invention relates to an expression system for systemic administration comprising a sequence encoding a protein, said expression system allowing: the expression at a therapeutically acceptable level of the protein in the target tissues including skeletal muscles and/or the peripheral nervous tissue; and the expression at toxically acceptable level of the protein in tissues other than the target tissues, especially in the heart.

摘要翻译： 本发明涉及全身给药的表达系统，其包含编码蛋白质的序列，所述表达系统允许：包括骨骼肌和/或周围神经组织在内的靶组织中蛋白质的治疗可接受水平的表达; 以及在靶组织以外的组织中，特别是心脏中的蛋白质在毒性可接受水平的表达。

公开(公告)号：US20150023970A1

公开(公告)日：2015-01-22

申请号：US14254560

申请日：2014-04-16

申请人： Acceleron Pharma Inc.

发明人： Jasbir Seehra ,  Jennifer Lachey

IPC分类号： C07K14/47 ,  C07K16/26 ,  C07K16/28

CPC分类号： C07K14/4707 ,  A61K38/1709 ,  A61P21/00 ,  C07K14/4708 ,  C07K16/26 ,  C07K16/2869 ,  C07K2317/76

摘要： In certain aspects, the present invention provides compositions and methods for inducing utrophin expression in muscle with an ActRIIB protein as therapy for muscular dystrophy. The present invention also provides methods of screening compounds that modulate activity of an ActRIIB protein and/or an ActRIIB ligand.

摘要翻译： 在某些方面，本发明提供用ActRIIB蛋白诱导肌肉中的utrophin表达作为肌营养不良症的治疗的组合物和方法。 本发明还提供筛选调节ActRIIB蛋白和/或ActRIIB配体的活性的化合物的方法。

公开(公告)号：US20140045925A1

公开(公告)日：2014-02-13

申请号：US14058909

申请日：2013-10-21

申请人： Scott Quenton HARPER ,  Jian Liu

发明人： Scott Quenton HARPER ,  Jian Liu

IPC分类号： C12N15/86

CPC分类号： C12N15/86 ,  C07K14/4707 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/141 ,  C12N2330/51 ,  C12N2750/14143

摘要： The present invention relates to RNA interference-based methods for inhibiting the expression of the myotilin gene. Recombinant adeno-associated viruses of the invention deliver DNAs encoding microRNAs that knock down the expression of myotilin. The methods have application in the treatment of muscular dystrophies such as Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 1A.

摘要翻译： 本发明涉及用于抑制肌动蛋白基因表达的基于RNA干扰的方法。 本发明的重组腺相关病毒提供了编码微小RNA的DNA，其敲低了myotilin的表达。 该方法可用于治疗肌营养不良症如1A型肢体肌营养不良症。

公开(公告)号：US20130145487A1

公开(公告)日：2013-06-06

申请号：US13697623

申请日：2011-05-12

申请人： Frédéric Cedrone

发明人： Frédéric Cedrone

IPC分类号： C12N9/16

CPC分类号： C12N9/16 ,  C07K14/4707 ,  C12N9/22

摘要： The invention relates to meganuclease variants which cleave a DNA target sequence from the human dystrophin gene (DMD), to vectors encoding such variants, to a cell, an animal or a plant modified by such vectors and to the use of these meganuclease variants and products derived therefrom for genome therapy, ex vivo (gene cell therapy) and genome engineering including therapeutic applications and cell line engineering. The invention also relates to the use of meganuclease variants for inserting therapeutic transgenes other than DMD at the dystrophin gene locus, using this locus as a safe harbor locus. The invention also relates to the use of meganuclease variants for using the dystrophin gene locus as a landing pad to insert and express genes of interest.

摘要翻译： 本发明涉及从人肌营养不良蛋白基因（DMD）将DNA靶序列切割到编码这些变体的载体的本发明涉及由这些载体修饰的细胞，动物或植物以及使用这些大范围核酸酶变体和产物 衍生自基因组治疗，离体（基因细胞治疗）和基因组工程，包括治疗应用和细胞系工程。 本发明还涉及使用大范围核酸酶变体在肌营养不良蛋白基因座上插入除DMD之外的治疗转基因，使用该基因座作为安全港位点。 本发明还涉及使用大范围核酸酶变体使用肌营养不良蛋白基因位点作为着陆垫来插入和表达感兴趣的基因。