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    Small molecule therapeutics and uses therefor
    1.
    发明申请
    Small molecule therapeutics and uses therefor 审中-公开
    小分子治疗剂及其用途

    公开(公告)号：US20060270727A1

    公开(公告)日：2006-11-30

    申请号：US11416381

    申请日：2006-05-02

    申请人： Christian Melander ,  Ryan Burnett ,  Peter Dervan ,  Joel Gottesfeld

    发明人： Christian Melander ,  Ryan Burnett ,  Peter Dervan ,  Joel Gottesfeld

    IPC分类号： A61K31/4178

    CPC分类号： A61K31/4178

    摘要： The invention provides polyamides which bind genes having expanded oligonucleotide repeat sequences, which binding modulates transcription. The invention further provides methods of modulation of the transcription of such genes, and the use of polyamides as therapeutic agents to treat diseases associated with such genes.

    摘要翻译： 本发明提供了结合具有扩增的寡核苷酸重复序列的基因的聚酰胺，其结合调节转录。 本发明还提供了调节这些基因的转录的方法，以及使用聚酰胺作为治疗剂来治疗与这些基因相关的疾病。

    Methods of treating cancer by inhibiting histone gene expression
    2.
    发明申请
    Methods of treating cancer by inhibiting histone gene expression 审中-公开
    通过抑制组蛋白基因表达来治疗癌症的方法

    公开(公告)号：US20060019972A1

    公开(公告)日：2006-01-26

    申请号：US11116959

    申请日：2005-04-27

    申请人： Peter Dervan ,  Liliane Dickinson ,  Paramjit Arora ,  Ryan Burnett ,  Joel Gottesfeld

    发明人： Peter Dervan ,  Liliane Dickinson ,  Paramjit Arora ,  Ryan Burnett ,  Joel Gottesfeld

    IPC分类号： A61K31/52 ,  A61K31/4178

    CPC分类号： A61K31/4178 ,  A61K31/52

    摘要： Methods are provided for decreasing the rate or inhibiting neoplastic cell proliferation by reducing or inhibiting histone H4 gene expression or histone H4 activity. Also provided are methods of treating a patient with a neoplastic disease, and compositions useful for treating a cancer patient, including, for example, a composition containing small interfering RNA molecules that reduce or inhibit histone H4 expression in a cell or a composition containing a pyrrole-imidazole polyamide operatively linked to a chemotherapeutic molecule.

    摘要翻译： 提供减少或抑制组蛋白H4基因表达或组蛋白H4活性来降低速率或抑制肿瘤细胞增殖的方法。 还提供了治疗患有肿瘤性疾病的患者的方法，以及可用于治疗癌症患者的组合物，包括例如含有减少或抑制细胞中组蛋白H4表达或含有吡咯的组合物的小干扰RNA分子的组合物 可操作地连接到化学治疗分子的咪唑聚酰胺。

    Zinc finger protein derivatives and methods therefor
    4.
    发明申请
    Zinc finger protein derivatives and methods therefor 审中-公开
    锌指蛋白衍生物及其方法

    公开(公告)号：US20050084885A1

    公开(公告)日：2005-04-21

    申请号：US10941069

    申请日：2004-09-14

    申请人： Carlos Barbas ,  Joel Gottesfeld ,  Peter Wright

    发明人： Carlos Barbas ,  Joel Gottesfeld ,  Peter Wright

    IPC分类号： A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  C07K14/46 ,  C07K14/47 ,  C12N15/62 ,  C12Q1/68 ,  G01N33/569 ,  G01N33/68 ,  C12N9/22

    CPC分类号： C07K14/4702 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  C07K14/46 ,  C07K2319/00 ,  C07K2319/02 ,  C07K2319/09 ,  C07K2319/24 ,  C07K2319/42 ,  C07K2319/71 ,  C07K2319/73 ,  C07K2319/735 ,  C07K2319/81 ,  C12N15/62 ,  C12Q1/68 ,  G01N33/56988 ,  G01N33/68

    摘要： Zinc finger proteins of the Cys2His2 type represent a class of malleable DNA binding proteins which may be selected to bind diverse sequences. Typically, zinc finger proteins containing three zinc finger domains, like the murine transcription factor Zif268 and the human transcription factor Spl, bind nine contiguous base pairs (bp). To create a class of proteins which would be generally applicable to target unique sites within complex genomes, the present invention provides a polypeptide linker that fuses two three-finger proteins. Two six-fingered proteins were created and demonstrated to bind 18 contiguous bp of DNA in a sequence specific fashion. Expression of these proteins as fusions to activation or repression domains allows transcription to be specifically up or down modulated within cells. Polydactyl zinc finger proteins are broadly applicable as genome-specific transcriptional switches in gene therapy strategies and the development of novel transgenic plants and animals. Such proteins are useful for inhibiting, activating or enhancing gene expression from a zinc finger-nucleotide binding motif containing promoter or other transcriptional control element, as well as a structural gene or RNA sequence.

    摘要翻译： Cys 2 His 2 N型的锌指蛋白表示可以选择以结合不同序列的一类可延展的DNA结合蛋白。 通常，含有三个锌指结构域的锌指蛋白，如鼠转录因子Zif2​​68和人转录因子Spl，结合九个连续的碱基对（bp）。 为了产生通常适用于在复杂基因组内靶向独特位点的一类蛋白质，本发明提供融合两个三指蛋白的多肽接头。 产生两个六指蛋白质并证明以序列特异性方式结合18个连续的DNA DNA。 这些蛋白质作为融合物的活化或抑制结构域的表达允许转录在细胞内特异性上调或下调。 多糖基锌指蛋白广泛适用于基因治疗策略中的基因组特异性转录转换和新型转基因植物和动物的开发。 这样的蛋白质可用于从含有锌指核苷酸结合基序的启动子或其他转录控制元件以及结构基因或RNA序列抑制，激活或增强基因表达。